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nedosiran的说明书

发布时间:2024-03-25 08:18:24 阅读:996 来源:问药网
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奈多西兰 nedosiran Rivfloza

奈多西兰 nedosiran Rivfloza 生产厂家:丹麦诺和诺德Novo Nordisk 功能主治:适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。 用法用量:  【推荐剂量和给药方法】  一、 建议用量  Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。    如果错过了计划剂量,请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天,应尽快使用奈多西兰,并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。  二、 管理  医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者,医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适,护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza,并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前,目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色,无颗粒,如果溶液混浊或含有颗粒物质,请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。
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nedosiran的说明书,nedosiran(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物,用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平,这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。

原发性高草酸尿症(Primary Hyperoxaluria,PH)是一种罕见而严重的遗传性疾病,主要由于肝脏缺乏酶类:肝肾二羟基酮酸还原酶(HOGA1)而导致。这种酶的缺失会造成过多的草酸在体内积累,最终形成草酸结石并引发肾脏功能受损。为了改善PH患者的生活质量并延长其寿命,科学家们致力于研发创新性的治疗方法。奈多西兰(Nedosiran)作为一种新型的药物,成为了这一领域的焦点。它的研究和应用引发了广泛的关注。

1. 革新药物治疗的重要突破

传统的PH治疗方法包括草酸低盐饮食、补充大量钙剂和水合草酸草酸钠。这些方法只能缓解症状,无法解决疾病的根本原因。幸运的是,奈多西兰的问世给PH患者带来了新的希望。

2. 如何奈多西兰有效地作用于PH?

奈多西兰是一种RNA干扰疗法(RNA interference therapy)药物,它通过抑制HOGA1基因表达来降低肝脏中的草酸产生。具体而言,该药物基于小干扰RNA(siRNA)技术,可以精确地靶向病变基因,使其靶向基因寿命减短,从而降低体内的草酸积累。

3. 研究结果和临床试验

临床试验显示,奈多西兰治疗可显著降低PH患者体内的草酸水平。在多个研究中,奈多西兰成功降低了尿液草酸排泄量,并减少了草酸结石的形成。更重要的是,该药物还改善了患者的肾功能和生活质量。

4. 奈多西兰的潜在优势和未来展望

相较于传统治疗方法,奈多西兰具有一系列潜在的优势。首先,它是一种靶向性治疗,可以准确干预PH的病理过程。其次,奈多西兰具有较好的安全性和耐受性,少见的不良反应为轻度注射部位反应。这些优势为该药物在PH治疗领域的广泛应用奠定了基础。

总结起来,奈多西兰代表着一种革新性治疗草酸尿症的希望。通过基因干扰技术的应用,奈多西兰成功地降低了草酸水平,改善了PH患者的预后和生活质量。未来,随着更多的临床试验和研究的展开,相信奈多西兰将进一步成为PH治疗领域的重要里程碑,为患者提供更好的治疗选择和生活质量的改善。