鲁马卡托依伐卡托中文说明书,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种复方制剂，疗效主要体现在治疗囊性纤维化（CF）上。它通过增加细胞表面成熟CFTR蛋白数量，促进CFTR蛋白转运盐和水的能力，从而改善呼吸道症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。
鲁马卡托依伐卡托是一种用于治疗囊性纤维化的药物。囊性纤维化是一种遗传性疾病，影响着体内的黏液和消化液的正常运输，导致多个组织和器官的功能受损。鲁马卡托依伐卡托的研发在这个领域做出了重要的贡献。接下来，我们将详细介绍鲁马卡托依伐卡托的相关信息和使用方法。
1. 简介
鲁马卡托依伐卡托是一个复合药物，由两种药物组成：鲁马卡托（lumacaftor）和依伐卡托（ivacaftor）。鲁马卡托依伐卡托被批准用于治疗12岁及以上患有囊性纤维化的患者，其遗传基因中具有F508del突变。
2. 作用机制
鲁马卡托依伐卡托的作用机制与囊性纤维化患者的基因突变有关。F508del突变是最常见的囊性纤维化突变之一，它导致CFTR（囊性纤维化跨膜调节子）蛋白的异常折叠和分解。鲁马卡托依伐卡托的作用是通过增加正常形式的CFTR蛋白（由依伐卡托提供）的活性和稳定性，促进其在细胞表面的表达和功能。
3. 用法和剂量
鲁马卡托依伐卡托的用法和剂量应根据医生的指导和处方来进行。通常情况下，患者每天需要口服鲁马卡托依伐卡托，服药可以随餐或离餐两小时内进行。剂量的具体调整应根据患者的年龄、体重和肝功能等因素进行。
4. 注意事项和副作用
使用鲁马卡托依伐卡托的患者应密切关注任何与药物相关的不良反应，并及时向医生报告。常见的副作用包括头痛、胸部不适、咳嗽、恶心、腹痛等。某些患者可能会出现肝功能异常的迹象，因此需要进行定期的肝功能监测。
鲁马卡托依伐卡托是一种治疗囊性纤维化的药物，它通过增加正常形式的CFTR蛋白的活性和稳定性，改善了患者的症状和生活质量。鲁马卡托依伐卡托并不适用于所有囊性纤维化患者，只能用于具有特定基因突变的患者。在使用之前，患者应咨询医生，并遵循医生的建议和处方。及时报告任何与药物相关的不良反应是非常重要的。通过正确使用和监测，鲁马卡托依伐卡托可以为囊性纤维化患者带来希望和改善。
