Lamzede velmanase alfa
生产厂家：意大利Chiesi集团
功能主治：治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、 开始Lamzede治疗前的重要建议 对于有生育能力的女性，确认患者没有怀孕。 二、 推荐剂量和用法 在使用Lamzede之前，考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重)，每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定，对于体重不超过49 kg的患者，输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注，以控制蛋白质负荷。如果错过了一次或多次剂量，请尽快重新开始治疗，只要距离下一次预定剂量至少3天。如果是在下一次预定剂量后的3天内，则仅按照计划给予下一次剂量。 三、 过敏反应和/或输注相关反应导致的剂量和给药调整 如果出现严重的过敏反应(包括过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR )，请立即停止使用Lamzede并开始适当的药物治疗。如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR，考虑暂时停止输注15至30分钟，将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%，并开始适当的药物治疗。 如果暂停或减慢输液，但症状仍然存在，停止输液并监测患者。如果症状持续存在，停止输注，并考虑在7至14天内以推荐速率的25%至50%重新开始输注，并进行适当的预处理。停止或减缓输注后，以25%至50%的推荐速率恢复输注。如果允许，以推荐速率的25%为增量增加输注速率，直到达到推荐的输注速率。密切监视病人。 四、 复溶方法 在准备过程中使用无菌技术。按照以下方式复溶Lamzede： Ÿ 根据患者的体重(kg)和建议剂量，确定要复溶的Lamzede药瓶数量。将小瓶数四舍五入到下一个整数。 Ÿ 从冰箱中取出小瓶，放置约30分钟，让小瓶恢复到室温。 Ÿ 通过向每个小瓶内壁缓慢注入5毫升无菌注射用水来复溶每个小瓶。避免将注射用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上，以减少起泡。 Ÿ 让复溶的样品瓶在桌子上放置5-15分钟。然后轻轻倾斜和滚动每个小瓶15-20秒，以促进溶解过程。每个小瓶的药物浓度为2毫克/毫升的浓度。不要倒置、旋转或摇动样品瓶。 Ÿ 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。 Ÿ 溶液应该是清澈到略带乳白色的。由于Lamzede的性质，溶液中偶尔会含有一些白色细线或半透明纤维形式的蛋白质颗粒，这些颗粒会在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色，则丢弃。 Ÿ 小心地从小瓶中缓慢抽取所需的量，以避免注射器起泡。如果溶液的体积超过一个注射器的容量，准备所需数量的注射器，以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。 Ÿ 如果复溶的Lamzede药瓶没有立即使用，将药瓶在2℃至8℃下冷藏储存24小时，包括输注时间。冷藏期间避光。不要冻结。 Ÿ 复溶的Lamzede药瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注，包括总输注时间。如果10小时内未使用，请丢弃。 Ÿ 在制备后的24小时内输注复溶溶液，包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间以及输注的持续时间。 五、 给药说明 Ÿ 使用配有泵和低蛋白结合、0.2微米在线过滤器的输液器给药。不要摇动注射器。 Ÿ 输液总量由患者的实际体重决定，对于体重不超过49 kg的患者，输液时间至少应超过60分钟。体重50公斤及以上的患者应以25毫升/小时的最大输注速率进行输注，以控制蛋白质负荷。 Ÿ 当输注即将完成时，将剂量注射器更换为一个装有0.9%氯化钠注射液的20 mL注射器，然后继续通过输注系统输注额外的10mL 0.9%氯化钠注射液，以将管路中剩余部分的Lamzede输注给患者。
查看详情
Lamzede耐药性,Lamzede(velmanase alfa)主要用于治疗α-甘露糖苷贮积症的成人和儿童患者，改善其非中枢神经系统症状。耐药机制尚未明确，可能与疾病特性、个体差异、治疗时间及药物剂量等因素有关。为了深入了解耐药机制，需要进一步的研究和临床试验。在使用Lamzede时，请遵循医生建议，确保药物的安全性和有效性。
α-甘露糖苷贮积症是一种遗传性疾病，导致身体无法正常分解葡萄糖苷化合物，从而引发致命的器官和组织损害。Lamzede（velmanase alfa）是一种已批准用于治疗α-甘露糖苷贮积症的酶替代疗法。针对该疗法耐药性的研究成为了当前关注的焦点。本文将探讨Lamzede耐药性的相关问题，并分享对这一挑战的应对策略。
1. Lamzede耐药性：是什么？
虽然Lamzede成功地减轻了α-甘露糖苷贮积症患者的症状和疾病进展，但有些患者可能会出现Lamzede的耐药性。这意味着他们对该疗法的反应减弱或无效，导致病情加重或无法得到进一步改善。Lamzede耐药性的发生尚不完全清楚，但研究人员正在努力理解其潜在机制。
2. Lamzede耐药性的机制
目前，关于Lamzede耐药性的确切机制还存在许多未知之处。一些研究表明，这种耐药性可能与患者体内产生的抗体有关。抗体可能会与Lamzede结合并降解其活性，从而削弱了该疗法对α-甘露糖苷贮积症的治疗效果。此外，还有一些遗传和环境因素可能对Lamzede的有效性起到影响作用，但这需要进一步的研究来确认。
3. 对抗Lamzede耐药性的挑战与策略
面对Lamzede耐药性的挑战，研究人员正致力于寻找解决办法，以确保患者能持续受益于该治疗方法。以下是一些正在探索的策略：
1. 高效化疗方案：研究人员正在努力寻找提高Lamzede对耐药性患者疗效的方法。通过优化给药方案、增加剂量或缩短给药间隔等方式，可以试图提升治疗效果。
2. 个体化治疗：了解耐药机制有助于个体化治疗的发展。通过针对患者特定的遗传变异、抗体水平或其他生物标志物，制定个体化的Lamzede治疗计划可能会提高治疗效果。
3. 联合治疗：将Lamzede与其他治疗方法联合应用也是一种策略。通过结合不同机制的治疗方法，可以增加对α-甘露糖苷贮积症的控制力度，提高疗效。
4. 新疗法研发：寻找替代性治疗方法或开发新的疗法也是应对Lamzede耐药性的重要方向。目前，科学家们正在探索基因治疗、细胞治疗以及其他新颖的治疗策略，希望能为α-甘露糖苷贮积症患者提供更多选择。
4. 结语
Lamzede是α-甘露糖苷贮积症患者的一项重要治疗选择，但其耐药性问题仍然存在挑战。通过深入研究其耐药性的机制，我们可以更好地应对这一问题，并推动寻找解决方案的进程。未来的努力将集中在高效化疗方案、个体化治疗、联合治疗以及新疗法的研发上，以提高Lamzede在α-甘露糖苷贮积症治疗中的疗效。我们对于新的突破和治疗选择的出现充满期待，希望能够帮助更多患者战胜这一罕见遗传病的困扰。
