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依利格鲁司他胶试验

发布时间:2024-04-12 08:58:30 阅读:1581 来源:问药网
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依利格鲁司胶囊

依利格鲁司胶囊 生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司 功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法 用法用量:用法用量  成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次  在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次  CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂  EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂  服用强或中度CYP3A抑制剂  轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂  服用强、中或弱CYP3A抑制剂  IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂  用法:  1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。  2、餐前餐后都可以  3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂)  4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍  5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。  在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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依利格鲁司他胶试验是一项与戈谢病相关的临床研究。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢性疾病,患者体内缺乏一种名为戈谢酸脱水酶的酶,导致身体无法正常分解脂质,进而引发一系列症状。依利格鲁司他胶试验旨在评估依利格鲁司这种药物对戈谢病患者的疗效和安全性。

1. 依利格鲁司 (Eliglustat)的作用机制

依利格鲁司是一种口服药物,属于葡萄糖苷酶酶抑制剂。它能够抑制戈谢酸脱水酶的活性,从而减少体内戈谢酸的合成,帮助患者降低脂质堆积的程度。这项药物在戈谢病的治疗中被广泛使用,可以改善患者的症状,提高生活质量。

2. 依利格鲁司他胶的研究背景

随着现代医学的进步,对罕见病的研究和治疗正变得越来越重要。戈谢病作为一种罕见病,长期以来一直缺乏有效的治疗方法。依利格鲁司他胶试验的展开,为戈谢病患者带来了新的希望。旨在通过临床试验评估依利格鲁司这种药物的疗效和安全性,为戈谢病的治疗提供更有力的证据。

3. 依利格鲁司他胶试验的方法与结果

依利格鲁司他胶试验一般采用随机对照研究的方式进行。研究对象为戈谢病患者,将其随机分为接受依利格鲁司治疗的实验组和接受安慰剂治疗的对照组。研究期间,监测患者的症状改善情况、脂质代谢水平以及不良反应的发生情况等。通过比较两组患者的数据,评估依利格鲁司的疗效与安全性。

4. 依利格鲁司他胶试验的意义与展望

依利格鲁司他胶试验的开展对于戈谢病患者来说具有重要的意义。它有望为医生和患者提供更准确、可靠的治疗选择。通过研究结果,我们可以了解依利格鲁司的治疗效果,帮助患者更好地控制病情,减轻症状。此外,依利格鲁司他胶试验也为未来的戈谢病研究提供了借鉴和参考,为更好地理解该疾病及其治疗方法的发展提供了契机。

虽然依利格鲁司他胶试验还处于研究阶段,需要更多的数据和证据支持,但它为戈谢病患者带来了新的希望。我们期待未来在该领域取得更多的突破,为罕见病患者提供更好的治疗方案,提高患者的生活质量。