菲达替尼
生产厂家：美国Celgene Corporation (新基公司)
功能主治：适用于治疗患有原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症骨髓纤维化的成年患者的疾病相关脾肿大或症状
用法用量： 1、剂量 接受ruxolitinib治疗的患者，在开始使用Inrebic治疗之前，必须根据ruxolitinib处方信息逐渐减量并停用ruxolitinib。 应在开始使用Inrebic治疗前、治疗期间定期和根据临床指示进行硫胺素(维生素B1)水平、全血细胞计数、肝功能检测、淀粉酶/脂肪酶、血尿素氮(BUN)和肌酐的基线测试。硫胺素缺乏患者不应开始 Inrebic 治疗，直到硫胺素水平得到纠正。对于基线血小板计数低于50x109/L且ANC<1.0x109/L 的患者，不建议开始使用Inrebic治疗。 建议在治疗的前8周根据当地惯例使用预防性止吐药，然后根据临床指示继续使用。Inrebic与高脂肪餐一起给药可能会降低恶心和呕吐的发生率。 Inrebic的推荐剂量为400毫克，每天一次。 只要患者获得临床益处，就可以继续治疗。对于血液学和非血液学毒性，应考虑剂量调整(表1)。不能耐受每日200mg剂量的患者应停用Inrebic。 如果错过剂量，则应在第二天服用下一个预定剂量。不应服用额外的胶囊来弥补错过的剂量。 2、剂量调整 血液学毒性、非血液学毒性和韦尼克脑病(WE)治疗的剂量调整见表1。 1)硫胺素水平的剂量管理 在治疗开始前和治疗期间，如果硫胺素水平低，则应补充。在治疗期间，应定期评估硫胺素水平(例如，前3个月每月一次，之后每3个月一次)并根据临床指示。 2)伴随使用强CYP3A4抑制剂的剂量调整 如果无法避免同时使用强效CYP3A4抑制剂，则Inrebic的剂量应减少至200mg。应仔细监测患者(例如至少每周一次)以确保安全。 在停止与强效CYP3A4抑制剂共同给药的情况下，应在停用CYP3A4抑制剂后的前两周内将Inrebic 剂量增加至300mg每天一次，然后在耐受情况下每天一次增加400mg。根据对Inrebic相关安全性和有效性的监测，应根据需要进行额外的剂量调整。 3)剂量重新递增 如果因Inrebic引起的导致剂量减少的不良反应通过有效管理得到控制并且毒性得到解决至少28天，则剂量水平可能会重新增加到每月更高的一个剂量水平，直至原始剂量水平.如果剂量减少是由于4级非血液学毒性、≥3级丙氨酸氨基转移酶(ALT)、天冬氨酸氨基转移酶(AST)或总胆红素升高，或4级血液学毒性再次发生，则不建议重新增加剂量. 表1：Wernicke脑病的血液学、非血液学治疗新出现的毒性和管理的剂量减少 a、血液学毒性，剂量减少 3级血小板减少症伴活动性出血(血小板计数<50x109/L)或4级血小板减少症(血小板计数 <25x109/L) 中断Inrebic剂量，直到解决至≤2级(血小板计数<75x109/L)或基线。以低于最后一次给予的剂量每以低于最后一次给予的剂量每天100mg重新开始剂量。 4级中性粒细胞减少症(中性粒细胞绝对计数[ANC]<0.5x109/L) 中断Inrebic剂量直到解决为≤2级(ANC<(ANC<1.5x109/L)或基线。以低于最后一次给予的剂量每天100mg重新开始剂量。 粒细胞生长因子可根据医生的判断使用。 3级及以上贫血，需要输血(血红蛋白水平<8.0g/dL) 中断Inrebic剂量，直到解决至≤2级(血红蛋白水平<10.0g/dL)或基线。以低于最后一次给予的剂量每天00mg重新开始剂量。 4级血液学毒性复发 根据医生的判断停用Inrebic。 b、无血液学毒性，剂量减少 ≥3级恶心、呕吐或腹泻48小时内对支持措施无反应。 中断Inrebic剂量直到解决为≤1级或基线。以低于最后一次给予的剂量每天100mg重新开始剂量。 ≥3级ALT/AST(>5.0至20.0x正常上限[ULN])或胆红素(>3.0至10.0ULN) 中断Inrebic剂量直到解决为≤1级(AST/ALT(> ULN-3.0xULN)或胆红素(>ULN-1.5xULN))或基 线。以低于最后一次给予的剂量每天100mg重新开始剂量。 在剂量减少后至少3个月内每2周监测一次ALT、AST和胆红素(总和直接)。如果再次发生3级或更高级别的升高，请停止使用Inrebic治疗。 ≥3级淀粉酶/脂肪酶(> 2.0至5.0 xULN) 中断Inrebic剂量，直到解决到1级 (>ULN-1.5xULN) 或基线。以低于最后一次给予的剂量每天100mg重新开始剂量。 在剂量减少后至少3个月内每2周监测一次淀粉酶/脂肪酶。如果再次发生3级或更高级别的升高，请停止使用Inrebic治疗。 ≥3级其他非血液学毒性 中断Inrebic剂量直到解决为≤1级或基线。以低于最后一次给予的剂量每天100mg重新开始剂量。 c、硫胺素水平和韦尼克脑病的管理，剂量减少 对于硫胺素水平 < 正常范围(74 至222nmol/L)*但≥30nmol/L且没有WE的体征或症状。 中断Inrebic治疗。每天服用100毫克口服硫胺素， 直到硫胺素水平恢复到正常范围*当硫胺素水平在 正常范围内时，考虑重新开始Inrebic治疗*。 对于硫胺素水平<30nmol/L且没有WE的体征或症状。 中断Inrebic治疗。用治疗剂量的肠胃外硫胺素开始治疗，直到硫胺素水平恢复到正常范围*。当硫 胺素水平在正常范围内时，考虑重新开始Inrebic治疗*。 对于WE的体征或症状，无论硫胺素水平如何。 停止Inrebic治疗并立即以治疗剂量给予肠胃外硫胺素。 *正常的硫胺素范围可能因实验室使用的方法而异。 给药方法 Inrebic用于口服。不应打开、破碎或咀嚼胶囊。它们应该整片吞服，最好用水吞服，可以与食物一起服用，也可以不服用。与高脂肪餐一起服用可能会减少恶心和呕吐的发生率，因此建议与食物一起服用。
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菲达替尼(Fedratinib)菲卓替尼的功效与作用怎么样,菲达替尼(Fedratinib)是一种口服选择性抑制剂，主要针对Janus相关激酶2（JAK-2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。菲达替尼在治疗中度或高危、原发性或继发性骨髓纤维化方面展现出了显著的疗效。它通过抑制这些关键的信号通路，能有效缓解骨髓纤维化的症状，包括脾脏肿大、贫血和血小板减少等。
原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化以及原发性血小板增多症骨髓纤维化是三种严重的疾病，它们都与骨髓纤维化（BMF）相关。近年来，一种新型药物菲达替尼(Fedratinib)菲卓替尼被广泛用于治疗这些疾病的成年患者。菲达替尼(Fedratinib)菲卓替尼的研发和应用为患者提供了希望，下面将对其功效与作用进行探讨。
1. 有效治疗骨髓纤维化症状的缓解
菲达替尼(Fedratinib)菲卓替尼作为一种选择性JAK2抑制剂，通过抑制异常克隆细胞中的JAK2信号通路，减轻骨髓纤维化的病理过程。临床研究表明，菲达替尼(Fedratinib)菲卓替尼治疗后，患者的骨髓纤维化程度明显减轻，相关症状如体力疲乏、贫血、脾脏肿大等有所改善。这使得患者的生活质量得到显著提升，疾病对其日常生活的影响减少。
2. 控制血小板增多症状的进展
对于患有原发性血小板增多症骨髓纤维化的患者，菲达替尼(Fedratinib)菲卓替尼也显示出显著的疗效。此药物可以阻断血小板生成的异常过程，减少血小板数量，从而降低患者患血栓的风险。同时，菲达替尼(Fedratinib)菲卓替尼还可以改善相关症状，如头痛、出血倾向等，保护患者的心血管系统和其他重要器官。
3. 改善真性红细胞增多症后骨髓纤维化
真性红细胞增多症后骨髓纤维化是一种骨髓纤维化的并发症。菲达替尼(Fedratinib)菲卓替尼的治疗能够抑制体内异常造血细胞的增殖，减少红细胞和血小板生成的过程，从而减轻患者的红细胞增多症状和相关并发症。这对于保护患者的心脑血管系统和减少血栓形成风险具有重要意义。
4. 安全性和耐受性较好
在菲达替尼(Fedratinib)菲卓替尼的临床研究中，该药物通常被患者较好地耐受。常见的副作用包括乏力、恶心、腹泻等，但大多数患者可以通过适当的调整剂量或辅助治疗来缓解这些不适。另外，注意到少数患者可能会出现严重副作用，如肝脏功能异常或中性粒细胞减少症等，因此在使用过程中需要密切监测和谨慎管理。
总结起来，菲达替尼(Fedratinib)菲卓替尼作为一种新型药物，对于治疗患有原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症骨髓纤维化的成年患者具有显著的疗效。它通过抑制异常克隆细胞的增殖和调控造血过程，改善疾病相关症状，并提高患者的生活质量。患者在使用药物过程中需要密切监测并遵循医生的指导，以确保安全性和有效性的最佳平衡。
