Lamzede velmanase alfa
生产厂家：意大利Chiesi集团
功能主治：治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、 开始Lamzede治疗前的重要建议 对于有生育能力的女性，确认患者没有怀孕。 二、 推荐剂量和用法 在使用Lamzede之前，考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重)，每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定，对于体重不超过49 kg的患者，输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注，以控制蛋白质负荷。如果错过了一次或多次剂量，请尽快重新开始治疗，只要距离下一次预定剂量至少3天。如果是在下一次预定剂量后的3天内，则仅按照计划给予下一次剂量。 三、 过敏反应和/或输注相关反应导致的剂量和给药调整 如果出现严重的过敏反应(包括过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR )，请立即停止使用Lamzede并开始适当的药物治疗。如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR，考虑暂时停止输注15至30分钟，将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%，并开始适当的药物治疗。 如果暂停或减慢输液，但症状仍然存在，停止输液并监测患者。如果症状持续存在，停止输注，并考虑在7至14天内以推荐速率的25%至50%重新开始输注，并进行适当的预处理。停止或减缓输注后，以25%至50%的推荐速率恢复输注。如果允许，以推荐速率的25%为增量增加输注速率，直到达到推荐的输注速率。密切监视病人。 四、 复溶方法 在准备过程中使用无菌技术。按照以下方式复溶Lamzede： Ÿ 根据患者的体重(kg)和建议剂量，确定要复溶的Lamzede药瓶数量。将小瓶数四舍五入到下一个整数。 Ÿ 从冰箱中取出小瓶，放置约30分钟，让小瓶恢复到室温。 Ÿ 通过向每个小瓶内壁缓慢注入5毫升无菌注射用水来复溶每个小瓶。避免将注射用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上，以减少起泡。 Ÿ 让复溶的样品瓶在桌子上放置5-15分钟。然后轻轻倾斜和滚动每个小瓶15-20秒，以促进溶解过程。每个小瓶的药物浓度为2毫克/毫升的浓度。不要倒置、旋转或摇动样品瓶。 Ÿ 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。 Ÿ 溶液应该是清澈到略带乳白色的。由于Lamzede的性质，溶液中偶尔会含有一些白色细线或半透明纤维形式的蛋白质颗粒，这些颗粒会在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色，则丢弃。 Ÿ 小心地从小瓶中缓慢抽取所需的量，以避免注射器起泡。如果溶液的体积超过一个注射器的容量，准备所需数量的注射器，以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。 Ÿ 如果复溶的Lamzede药瓶没有立即使用，将药瓶在2℃至8℃下冷藏储存24小时，包括输注时间。冷藏期间避光。不要冻结。 Ÿ 复溶的Lamzede药瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注，包括总输注时间。如果10小时内未使用，请丢弃。 Ÿ 在制备后的24小时内输注复溶溶液，包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间以及输注的持续时间。 五、 给药说明 Ÿ 使用配有泵和低蛋白结合、0.2微米在线过滤器的输液器给药。不要摇动注射器。 Ÿ 输液总量由患者的实际体重决定，对于体重不超过49 kg的患者，输液时间至少应超过60分钟。体重50公斤及以上的患者应以25毫升/小时的最大输注速率进行输注，以控制蛋白质负荷。 Ÿ 当输注即将完成时，将剂量注射器更换为一个装有0.9%氯化钠注射液的20 mL注射器，然后继续通过输注系统输注额外的10mL 0.9%氯化钠注射液，以将管路中剩余部分的Lamzede输注给患者。
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Lamzede的作用及治疗效果,Lamzede(velmanase alfa)用于治疗成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。对于中重度α-甘露糖苷贮积症患者，Lamzede可以作为首个长期酶替代疗法，以治疗其非神经性临床症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。
Lamzede是一种用于治疗α-甘露糖苷贮积症（alpha-mannosidosis）的药物。α-甘露糖苷贮积症是一种罕见的遗传代谢性疾病，主要由于机体缺乏或功能异常的α-甘露苷酶（alpha-mannosidase）导致。该酶在身体中的正常功能是分解和清除细胞中的α-甘露糖苷（alpha-mannosides）。当缺少这种酶时，α-甘露糖苷会在细胞内积累，对身体各个系统造成损害。
1. Lamzede的机制
Lamzede属于酶替代治疗（enzyme replacement therapy，ERT）类药物，通过提供缺乏的α-甘露苷酶来纠正α-甘露糖苷贮积症。它包含了一种叫做velmanase alfa的合成酶，它具有与人体中的α-甘露苷酶相似的结构和功能。Lamzede通过静脉注射被输送到细胞中，酶能够进入细胞内并分解积累的α-甘露糖苷，从而减少病情进展并改善患者的症状。
2. Lamzede的治疗效果
Lamzede已经被广泛用于α-甘露糖苷贮积症的治疗，并显示出一定的疗效。该药物的使用可以带来以下几个方面的治疗效果：
2.1 减轻症状：Lamzede的使用可以显著减轻α-甘露糖苷贮积症患者所经历的症状。这包括改善运动障碍、增加肌力、改善语言和认知功能、减少面部和骨骼畸形等。疾病早期的干预和持续的酶替代治疗有助于最大限度地降低症状的发展和进展。
2.2 改善生活质量：疾病对患者的生活质量产生了明显的负面影响，影响了他们的日常活动和社交参与。通过Lamzede治疗，可以改善患者的病情，减轻疾病给他们带来的身体和心理负担，从而提高他们的生活质量。
2.3 延缓病情进展：疾病的进展可能会导致许多长期并发症和器官损伤。Lamzede的使用可以延缓病情的进展，降低并发症的发生率，减轻器官的受损程度，从而延长患者的寿命。
3. 使用Lamzede的注意事项
在使用Lamzede治疗α-甘露糖苷贮积症时，需要注意以下几点：
3.1 使用协议：Lamzede的使用应该遵循医生的指导和处方，按照正确的剂量和频率进行使用。根据患者的具体情况，医生会制定个体化的用药方案。
3.2 监测和评估：患者在使用Lamzede期间，医生会定期进行监测和评估病情的变化。这包括对症状的观察和评估，以及必要的实验室检查和影像学检查。
3.3 不良反应：Lamzede的使用可能会出现一些不良反应，包括过敏反应、发热、头痛、恶心等。如果出现任何不适或严重的不良反应，患者应及时与医生联系。
4. 结语
Lamzede是一种有效的药物，用于治疗α-甘露糖苷贮积症。通过酶替代治疗的方式，Lamzede能够减轻症状、改善生活质量、延缓病情进展，为患者提供帮助和改善。在使用Lamzede时，患者需要密切遵循医生的建议和监测，以确保安全有效地应用该药物。
