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Elevidys的适应症、用药注意事项及禁忌

发布时间:2024-04-19 10:16:33 阅读:1236 来源:问药网
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Elevidys

Elevidys 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics 功能主治:治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者 用法用量:  【推荐剂量和用法】  Elevidys仅用于单剂量静脉输注。  推荐剂量:Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。
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Elevidys的适应症、用药注意事项及禁忌,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病,主要表现为进行性肌无力。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)需遵医嘱,适用于4至5岁DMD患者,需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应,如急性严重肝损伤等,并及时就医。遵循用药指导,不自行调整。定期随访和检查,确保安全和有效。如有不适或疑似过敏,及时告知医生。

杜氏肌营养不良症(Duchenne肌营养不良症)是一种罕见而进展迅速的遗传性疾病,会导致儿童肌肉的进行性退化和衰弱。此疾病长期以来一直没有有效的治疗方法,但最近引入了一种新的治疗药物——Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)。Elevidys是一种基因治疗方法,能够为患有杜氏肌营养不良症的患者提供一种新的希望。

1. 适应症

Elevidys适用于年龄超过1年的杜氏肌营养不良症患者,无论他们是否已经出现明显的症状。这项基因治疗药物旨在弥补患者身体中缺乏的dystrophin基因,并通过提供正常副本来修复或替代患者身体中的缺失或异常dystrophin基因。

2. 用药注意事项

在使用Elevidys之前,医生会评估患者的治疗适应性,并收集有关其健康状态和病史的信息。患者和家人应与医生积极沟通,并遵循医生的建议和指导。

在用药过程中,严格按照医生的处方和用药指南使用Elevidys。患者需要定期回访医生进行监测,并进行必要的身体检查和实验室检验。

3. 禁忌

Elevidys在某些情况下可能不适用或禁忌使用。以下情况下,患者不应使用Elevidys:

对Elevidys的任何成分过敏;

孕妇或计划怀孕的女性;

哺乳期女性;

在考虑使用Elevidys之前,患者和医生需要共同评估潜在的风险和益处,并综合考虑禁忌症及其他现有疾病对治疗效果的影响。

Elevidys作为一种新型基因治疗药物,为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。适应症包括年龄超过1年的患者,用药过程中需要密切遵循医生的指导和监测。Elevidys可能不适用于某些人群,如过敏患者、孕妇和哺乳期女性。在使用Elevidys之前,患者应与医生进行详细的讨论和评估,以确保安全有效的治疗。希望Elevidys的出现能够帮助更多的杜氏肌营养不良症患者改善他们的生活质量。