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依洛硫酸酯酶α的适应症及适用人群

发布时间:2024-04-24 13:11:36 阅读:877 来源:问药网
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依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim

依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim 生产厂家:美国BioMarin 功能主治:适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征) 用法用量:2 mg每公斤体重给予每周1次作为一次根据输注容积历时最小3.5至4.5小时静脉输注。
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依洛硫酸酯酶α的适应症及适用人群,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的适应症是黏多糖贮积症IVA型(MPSIVA),一种罕见的常染色体隐性遗传病。依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)主要适用于患有黏多糖贮积症IVA型(MPSIVA)的患者。

依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积病的药物。粘多糖沉积病是一组罕见的遗传性代谢病,患者缺乏特定酶,导致粘多糖沉积在体内各组织和器官中,进而引发多种系统性疾病。依洛硫酸酯酶α作为酶替代疗法的一部分,旨在补充患者缺乏的酶活性,减轻症状并改善生活质量。

1. 适应症:依洛硫酸酯酶α的主要适应症为粘多糖沉积病类型ⅣA(MPS ⅣA),也被称为莫尔谢-缪尔症候群(Morquio A syndrome)。MPS ⅣA是一种罕见的遗传性疾病,由于缺乏酶N-乙酰-α-半乳糖氨基甘肽硫酸酯酶,身体无法有效降解和清除粘多糖(糖胺聚糖),导致糖胺聚糖在各种组织中堆积,引发关节变形、骨骼畸形、器官损伤等相关症状。

2. 适用人群依洛硫酸酯酶α适用于已被诊断为粘多糖沉积病类型ⅣA的人群,特别针对那些出现相关症状且年龄在5岁及以上的患者。粘多糖沉积病是一种常见的儿童期疾病,但病情可能持续到成年人。依洛硫酸酯酶α治疗的目标是延缓疾病进展、改善患者的生活质量和功能,并减轻相关症状的严重程度。

3. 疗效与注意事项:依洛硫酸酯酶α可以通过静脉滴注的方式给予患者。治疗过程中,患者应定期接受药物治疗,并定期进行身体检查以评估疗效和监测任何潜在的不良反应。此外,在使用依洛硫酸酯酶α期间,患者需要密切配合医生的指导,同时遵循其它合理的治疗和康复计划,以达到最佳的治疗效果。

4. 依洛硫酸酯酶α作为粘多糖沉积病治疗的一种创新药物,为患者提供了一种希望。它的适应症主要包括粘多糖沉积病类型ⅣA患者,针对那些表现出相关症状且年龄在5岁及以上的患者。依洛硫酸酯酶α的引入有望减轻症状,改善生活质量,并延缓疾病的进展。对于患者和他们的家人来说,了解适应症和适用人群的信息是选择合适治疗的重要一步,同时也应注意在医生指导下正确使用此药物,以获得最佳的疗效。