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舍立帕酶有效期是多久

发布时间:2024-05-01 17:57:04 阅读:1441 来源:问药网
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舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura

舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura 生产厂家:美国BioMarin 功能主治:适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗 用法用量:推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质 历时约4.5小时
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舍立帕酶有效期是多久,舍立帕酶(cerliponase alfa)的有效期24个月。

舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。神经元蜡样脂褐质沉积症(Neuronal Ceroid Lipofuscinosis,NCL)是一类罕见的遗传性神经退行性疾病,会导致神经系统的功能逐渐丧失。舍立帕酶被广泛应用于神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗,其有效期是多久呢?本文将对此进行探讨。

1. 舍立帕酶的作用机制

舍立帕酶是一种基因重组酶,能够补充甲型细胞胞浆酶(Tripeptidyl peptidase 1,TPP1)的缺陷。TPP1是一种酶,它负责分解细胞内的特定蛋白质片段,当TPP1缺失时,这些蛋白质片段会在细胞内积累形成蜡样脂褐质,导致神经细胞受损。舍立帕酶的作用是通过补充缺失的TPP1,帮助分解这些蛋白质片段,减少蜡样脂褐质在神经系统中的积累。

2. 舍立帕酶的治疗效果

舍立帕酶被认为是神经元蜡样脂褐质沉积症的突破性治疗药物。临床试验表明,给予神经元蜡样脂褐质沉积症患者注射舍立帕酶可以显著改善病情。这种治疗可以延缓疾病进展,改善患者的生活质量,减轻神经系统功能受损的症状,并且被证实对患病儿童的大脑发育有积极影响。

3. 舍立帕酶的有效期

舍立帕酶是一种生物制剂,其有效期取决于许多因素,包括存储条件、包装形式以及生产过程中的稳定性。根据药物的使用说明书,舍立帕酶在制备成分稳定的条件下,可以在冷藏状态下有效保持一段时间。具体的有效期时间需要根据生产商的规定和实验数据来确定。

4. 舍立帕酶的保管和使用

为了确保舍立帕酶的有效性和安全性,使用者应遵循药物的储存和使用说明。通常情况下,舍立帕酶需要在冷藏条件下储存,并且在使用前需要进行适当的准备。使用者应该了解正确的注射技术,并按照医生或医疗专业人员的建议进行使用。

总结起来,舍立帕酶是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物,通过补充缺失的TPP1酶,减少蜡样脂褐质的积累。舍立帕酶的有效期取决于存储条件和生产商的规定,具体的有效期时间需要根据实验数据来确定。使用者应严格按照药物的储存和使用说明进行操作,以确保舍立帕酶的疗效和安全性。