舍立帕酶(cerliponase alfa)的价格是多少

发布时间：2025-04-26 10:36:56 阅读：1160 来源：问药网

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舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura 生产厂家：美国BioMarin 功能主治：适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗用法用量：推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时

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舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物，它的价格备受关注。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见的遗传性疾病，患者常常面临严重的神经系统退化和生命质量下降。舍立帕酶作为一种酶替代疗法，被视为改善患者生活质量的重要手段。那么，这种药物的价格究竟是多少呢？

1. 舍立帕酶的疗效与定价

舍立帕酶(cerliponase alfa)的定价反映了其在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症方面的独特性和有效性。这种药物属于生物制剂，其制造和研发过程复杂且昂贵，这些因素直接影响了其市场价格。虽然确切的价格可能因国家和市场而异，但通常来说，舍立帕酶的价格较高，这也反映了罕见病药物的特殊定价策略。

2. 罕见病药物的定价挑战

对于神经元蜡样脂褐质沉积症等罕见病的治疗药物，制造商面临着多重挑战。虽然患者数量有限，但药物研发和生产的成本却很高。这些药物通常需要经过严格的审批流程，且市场竞争有限，这些因素都导致了药物的高昂价格。因此，舍立帕酶的定价不仅反映了其疗效，也考虑到了制造成本及市场环境。

3. 支持患者获得药物的措施

面对高昂的药物费用，许多国家和地区采取了措施来支持患者获得治疗。例如，一些国家可能提供药物的补贴或减免方案，以减轻患者和家庭的经济负担。此外，药物制造商也可能提供药物援助计划，帮助符合条件的患者获得所需的治疗。

4. 研究和未来展望

随着科学技术的进步和对罕见病认识的增加，希望未来能够开发出更加有效且成本更低的治疗方案。通过更好地理解病理机制，以及加强国际合作与研发投入，有望降低罕见病治疗药物的成本，并扩大患者的获益范围。

舍立帕酶作为一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的创新药物，虽然价格较高，但其带来的治疗效果和生活质量的改善不容忽视。在未来，随着医学科技的进步和社会对罕见病的关注增加，我们有望看到更多创新药物的问世，为患者提供更好的治疗选择。

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舍立帕酶(cerliponase alfa)的价格是多少
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2025-04-26
舍立帕酶(cerliponase alfa)的功效、副作用与注意事项
舍立帕酶(cerliponase alfa)的功效、副作用与注意事项,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型巴特病）的重要药物。这种罕见的遗传性疾病会导致中枢神经系统的进行性退化，对患者的生活质量造成极大影响。舍立帕酶作为一种酶替代治疗药物，能够显著改善病情，为患者及其家庭带来新的希望与可能性。 1. 舍立帕酶的功效舍立帕酶的主要功效在于补充患有CLN2型巴特病患者体内缺乏的三磷酸核苷酸酶（TPP1）酶活性。该药物通过静脉注射方式给予，能够在一定程度上延缓疾病的进展，减缓神经系统的退化过程。研究显示，舍立帕酶能够改善患者的运动功能、语言能力和日常生活技能，显著提升其生活质量。 2. 舍立帕酶的副作用尽管舍立帕酶在治疗中表现出明显的疗效，但其也可能引起一些副作用。常见的副作用包括静脉注射过程中的不适感、发热、头痛、呕吐等轻度不良反应。少数患者可能会出现更严重的反应，如过敏反应或免疫反应性疾病的发生。因此，在接受治疗期间，医生通常会密切监测患者的身体状况，及时处理任何不良反应。 3. 舍立帕酶的注意事项使用舍立帕酶治疗CLN2型巴特病的患者需注意几个关键事项。首先，治疗必须在专科医生的指导下进行，严格遵循医嘱和治疗计划。其次，患者及其家人需充分了解治疗的可能效果和风险，保持积极的沟通和合作。此外，定期进行身体检查和神经系统评估，可以帮助及时发现疾病进展或药物不良反应的迹象。舍立帕酶作为一种先进的生物制剂，对于CLN2型巴特病患者而言，意味着一线的治疗希望。通过有效的酶替代治疗，可以显著改善患者的生活质量和预期寿命，为这些罕见病患者带来珍贵的新生。因此，不仅需要医学专家的持续努力，还需要社会各界的关注和支持，共同为罕见病患者的健康和福祉而努力。

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2025-04-24
舍立帕酶(cerliponase alfa)仿制药价格
舍立帕酶(cerliponase alfa)仿制药价格,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis，NCL）的重要药物。随着其仿制药的问世，药品价格问题成为公众关注的焦点之一。本文将分析舍立帕酶仿制药价格对病患和医疗系统的影响。舍立帕酶仿制药价格的影响 1. 仿制药问世带来的成本变化随着舍立帕酶仿制药的面世，患者和医疗机构希望能从中获得更为合理的药品成本。原研药舍立帕酶因其高昂的价格一直备受争议，仿制药的出现可能会降低整体治疗成本，使更多患者能够承担得起这一关键药物。 2. 仿制药对市场竞争的影响仿制药的进入通常会推动市场竞争，原研药厂商可能会调整价格以应对市场挑战。这种竞争有助于促使药品价格趋于合理，并可能带来更多的治疗选择，从而改善患者的治疗效果和生活质量。 3. 药品供应和质量的考量尽管仿制药带来了价格的变动，但医疗系统和患者也需要关注药品的供应稳定性和质量保障。仿制药的生产制造是否能够保证与原研药相当的疗效和安全性，是决定其接受程度的重要因素之一。 4. 患者与医疗决策者的选择权仿制药的推广为患者和医疗决策者提供了更多选择。在价格合理且质量有保证的情况下，他们可以根据具体情况和健康需求，选择最为适合的治疗方案，从而更好地管理病情和提高生活质量。在舍立帕酶仿制药价格问题上，平衡患者需求、药品可及性与市场竞争是关键。通过合理的价格政策和市场监管，可以更好地满足公众的健康需求，推动医疗资源的有效配置与利用。

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2025-04-21
舍立帕酶(cerliponase alfa)的副作用和处理措施
舍立帕酶(cerliponase alfa)的副作用和处理措施,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物。尽管它在改善患者生活质量方面发挥了积极作用，但在使用过程中可能出现一些副作用，这些副作用需要特别关注和适当处理。在使用舍立帕酶治疗神经元蜡样脂褐质沉积症时，患者可能会面临一些副作用。以下是常见的副作用及其处理措施： 1. 注射部位反应舍立帕酶的注射可能引起局部反应，如注射部位的疼痛、红肿或刺痛感。处理措施：患者在注射后可能会出现这些症状，通常这些反应是轻度和暂时的。可以在注射前使用冰袋或局部麻醉药物减轻疼痛感，同时应定期更换注射部位以减少刺激。 2. 头痛和头晕部分患者在接受舍立帕酶治疗后可能会出现头痛或头晕症状。处理措施：这些症状通常是暂时的，并且可能会在治疗过程中逐渐减轻。如果头痛严重或频繁发作，患者应咨询医生，可能需要调整治疗方案或给予合适的药物缓解症状。 3. 恶心和呕吐个别患者可能会在治疗过程中经历恶心或呕吐的不适感。处理措施：如出现恶心或呕吐，患者应保持充足的水分摄入，避免空腹使用药物，并根据医生建议调整用药时间或剂量。 4. 食欲不振舍立帕酶治疗可能会影响患者的食欲，导致食欲不振或进食量减少。处理措施：患者应保持营养均衡的饮食，可以考虑增加小而频繁的进食次数，选择易消化和营养丰富的食物，确保足够的能量摄入。舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症的重要治疗药物，尽管可能伴随一些副作用，但通过合理的处理措施和医生的监护，可以有效减轻这些不良反应对患者生活质量的影响，确保治疗的安全性和有效性。

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2025-04-20
舍立帕酶(cerliponase alfa)不良反应严重吗
舍立帕酶(cerliponase alfa)不良反应严重吗,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型疾病）的重要药物。这种疾病是一种罕见而致命的遗传性疾病，主要影响儿童，导致神经退化和生命质量的显著下降。舍立帕酶作为一种酶替代疗法，通过补充缺失的酶来延缓疾病进展，但它的使用也伴随着一些不良反应。那么，舍立帕酶的不良反应到底严重吗？舍立帕酶的不良反应分析 1. 使用舍立帕酶可能出现的普遍不良反应舍立帕酶治疗的患者通常会经历一些普遍的不良反应。这些反应可能包括头痛、发热、恶心、呕吐等。这些反应大多数是轻度到中度的，并且通常在治疗初期出现，随着治疗的进行往往会逐渐减轻或消失。 2. 罕见但严重的不良反应及安全性考量尽管舍立帕酶通常被认为是相对安全的治疗选项，但也存在一些罕见但严重的不良反应。例如，个别患者可能会出现过敏反应或严重的免疫反应。这些反应可能需要紧急处理，并有时可能影响患者的治疗计划和安全性。 3. 不良反应管理和治疗监控的重要性由于舍立帕酶的不良反应可能性，治疗过程中的监控和管理显得尤为重要。医疗专业人员通常会定期监测患者的反应情况，并在必要时调整治疗方案或提供支持性治疗。这种个体化的管理可以帮助最大程度地减少不良反应对患者的影响，确保治疗效果的最优化。结论总体而言，舍立帕酶在治疗CLN2型疾病方面展示了显著的潜在益处，但同时也伴随着一定程度的不良反应风险。这些反应通常是可管理的，但需要密切监测和适当的医疗支持。因此，在使用舍立帕酶治疗患者时，医疗团队必须权衡其益处和风险，确保最大程度地保障患者的安全和疗效。

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2025-04-16

舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura相关咨询

舍立帕酶(cerliponase alfa)代购怎么买
舍立帕酶(cerliponase alfa)代购怎么买,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。舍立帕酶(Cerliponase alfa)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物，这是一种罕见的遗传性疾病，通常影响儿童的神经系统功能。由于这种病症在世界范围内的患病率较低，许多患者及其家庭可能需要通过代购方式获得舍立帕酶。以下是关于如何代购舍立帕酶的详细信息： 1. 选择可信赖的代购渠道在寻找代购舍立帕酶的过程中，首要考虑的是选择一个可信赖的渠道。这包括正规的药品代购机构或经过认证的药品供应商。确保代购渠道具有良好的信誉和病患群体的正面评价，这样可以降低购买过程中的风险。 2. 确认舍立帕酶的来源和质量在购买舍立帕酶之前，务必核实药物的来源和质量。舍立帕酶是一种高度专业化的生物制剂，质量和存储条件对治疗效果至关重要。确认药物来自于正规渠道，且具备相关的药品质量认证，以确保其有效性和安全性。 3. 了解使用舍立帕酶的具体流程和剂量舍立帕酶的使用需要严格按照医生的指导进行，这包括正确的注射方法、剂量以及使用频率等。在代购药物之前，确保已经咨询了医疗专家，并获得了详细的使用指导。这样可以避免因药物使用不当而造成的健康风险。 4. 注意代购过程中的法律和货运规定购买舍立帕酶的过程中，要特别注意相关的法律和货运规定。不同国家或地区可能对药物的进口和出口有严格的监管要求，包括许可证或特定的进口程序。确保在代购过程中遵循所有的法律法规，以避免因此产生的法律责任或延误。舍立帕酶对于神经元蜡样脂褐质沉积症患者来说，是一种希望之光。由于其限制性的生产和供应，代购成为了一些患者唯一的选择。在寻找代购渠道时，务必谨慎选择，确保药物的来源可靠、质量高效，并遵循相关的医疗指导和法律规定，以确保患者能够获得安全有效的治疗。

陈志明 | 问药网药师

2025-04-17 08:06:19
舍立帕酶(cerliponase alfa)疗效有哪些
舍立帕酶(cerliponase alfa)疗效有哪些,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2病）是一种罕见的遗传性疾病，通常在儿童时期开始表现出进行性神经退化的症状。近年来，舍立帕酶（Cerliponase alfa）作为一种新型酶替代疗法被开发出来，用于治疗这种疾病，取得了一定的治疗效果。下面将详细介绍舍立帕酶在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症中的疗效及其影响。舍立帕酶的疗效 1. 提高病人生活质量舍立帕酶的治疗效果主要体现在延缓病情进展和提高患者的生活质量。研究显示，通过定期静脉注射舍立帕酶，可以显著减缓神经元蜡样脂褐质沉积症患者的病情恶化速度，延长其独立生活能力的时间。这对于病情严重的儿童患者尤为重要，能够让他们在更长的时间内保持较高的生活质量。 2. 改善神经系统功能舍立帕酶通过补充缺乏的蛋白酶，有助于降低神经元蜡样脂褐质沉积症患者大脑和神经系统的脂质积累水平。这种疗法不仅有助于维持神经系统的基本功能，还能在一定程度上改善患者的神经系统症状，如运动障碍、视力和认知功能下降等，从而提升患者的日常生活能力。 3. 增加生存时间舍立帕酶的治疗还可以显著延长神经元蜡样脂褐质沉积症患者的生存时间。尽管这种疾病通常会导致患者在较为年幼的年纪内逝世，但舍立帕酶的介入治疗能够明显延长他们的预期寿命，给予患者及其家庭更多的时间和希望。总结而言，舍立帕酶作为一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症的创新治疗手段，通过减缓病情进展、改善神经系统功能和延长生存时间，对改善患者的生活质量和家庭的幸福感都有显著影响。尽管治疗的成本和持续性需求是挑战，但舍立帕酶的出现为这类罕见疾病的患者带来了新的希望和可能性。

李娟 | 问药网药师

2025-04-04 10:12:39
舍立帕酶(cerliponase alfa)的性状是什么样的
舍立帕酶(cerliponase alfa)的性状是什么样的,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的性状为无色至淡黄色的澄明液体。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物。神经元蜡样脂褐质沉积症，简称CLN2病，是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响儿童，导致神经系统功能逐渐退化。本文将介绍舍立帕酶的性状及其在治疗CLN2病中的重要作用。 1. 舍立帕酶的制备和成分舍立帕酶是一种人工合成的重组蛋白，通过基因工程技术制备而成。它的主要成分是人类的三磷酸酶，这种酶在健康状态下能够帮助分解神经元中的脂质物质。在CLN2病患者中，由于遗传缺陷，这种酶的功能受到影响，导致脂质物质在神经细胞中堆积，最终引发神经系统的退行性病变。 2. 舍立帕酶的药理作用舍立帕酶作为酶替代疗法的一部分，被设计用来补充和替代CLN2病患者体内缺失的三磷酸酶。通过定期的静脉注射，舍立帕酶能够进入患者的中枢神经系统，帮助分解神经元中积累的脂质物质，从而减缓疾病的进展。 3. 舍立帕酶的临床效果临床试验显示，舍立帕酶能够显著改善CLN2病患儿的生活质量和预期寿命。治疗早期开始，效果尤为显著，可以延缓疾病的进展，减少患者的神经系统功能损害和认知能力退化。 4. 舍立帕酶的安全性和使用注意事项尽管舍立帕酶在临床中显示出显著的疗效，但其使用仍需密切监测，以确保安全性。治疗过程中可能出现一些常见的副作用，例如注射部位的反应或轻度发热，但大多数患者能够很好地耐受治疗。总体而言，舍立帕酶作为治疗CLN2病的创新药物，为患者及其家庭带来了新的希望。随着进一步的研究和临床实践，相信它将继续发挥重要作用，改善患者的生活质量，并为神经系统疾病的治疗开辟新的道路。

李娟 | 问药网药师

2025-04-03 09:30:28
舍立帕酶(cerliponase alfa)费用多少钱
舍立帕酶(cerliponase alfa)费用多少钱,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis，NCL）是一种罕见而严重的遗传性疾病，通常在儿童期发病，导致神经系统功能逐渐退化。舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种针对某些NCL亚型的酶替代疗法，目前备受关注的一个问题是其治疗费用。本文将就舍立帕酶的费用问题进行详细探讨。舍立帕酶的治疗费用涉及多方面因素，包括药物本身的成本、治疗方案的具体要求以及患者的治疗周期。以下将从不同角度分析其费用构成和相关因素。 1. 舍立帕酶的药物成本舍立帕酶属于生物制剂，其生产技术和复杂性决定了其较高的成本。根据治疗方案的不同，舍立帕酶可能需要定期通过脑脊液注射给药，这些过程都会增加治疗的经济负担。 2. 治疗方案和频率舍立帕酶治疗通常需要按照严格的方案和频率进行，以确保药物的有效性和安全性。这意味着患者可能需要定期到医院接受治疗，增加了医疗服务和行政管理的费用。 3. 患者个体化治疗的影响每位患者的具体情况和病情发展可能会导致治疗费用的个体差异。一些患者可能需要更频繁或更长时间的治疗，而这些因素都将直接影响总体的治疗成本。 4. 舍立帕酶的经济影响和社会支持由于舍立帕酶治疗费用高昂，患者及其家庭可能需要依赖医疗保险或其他社会支持措施来帮助承担部分费用。政府和非营利组织在某些情况下也可能提供财政援助或减免计划，以减轻患者的经济负担。总体而言，舍立帕酶作为一种革命性的治疗方法，对于神经元蜡样脂褐质沉积症患者来说具有重要意义。其高昂的治疗费用也使得许多家庭面临经济上的挑战。随着医疗技术和社会支持的不断进步，希望能够逐步减少这些药物的治疗成本，使更多的患者能够受益于这一治疗手段。

黄斌 | 问药网药师

2025-04-02 15:08:25
舍立帕酶(cerliponase alfa)价格贵不贵
舍立帕酶(cerliponase alfa)价格贵不贵,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2病）是一种罕见而严重的遗传性疾病，通常在儿童期显现出来，患者由于体内缺乏特定酶类而导致神经系统受损。近年来，舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种革命性的治疗药物被开发出来，引发了关于其高昂价格的广泛讨论。那么，舍立帕酶到底价格贵不贵？我们来探讨一下。舍立帕酶治疗的确是一项昂贵的治疗选择，这主要由于其研发和生产过程的复杂性以及针对罕见病的特定市场因素。以下是对其价格背后因素的一些深入分析： 1. 研发和生产成本舍立帕酶的价格昂贵部分源于其研发和生产过程的高昂成本。作为一种基因工程药物，舍立帕酶的制造涉及到高度复杂的生物技术和精密的制造流程。从研究早期到临床试验再到商业化生产，每一个阶段都需要巨大的投资和资源。此外，针对罕见病的药物研发往往面临较小的患者群体，这进一步增加了单位治疗剂量的成本。 2. 罕见病市场定价策略舍立帕酶所针对的神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见病，全球患者数量有限。在这种市场条件下，制药公司通常会采取较高的定价策略来弥补相对较低的销售量。这种定价策略不仅考虑了直接的生产成本，还包括了为未来的研发投入和持续支持所需的资金。 3. 患者和家庭的经济负担尽管舍立帕酶的价格昂贵，但它对于患有CLN2病的儿童及其家庭来说，提供了一种无可替代的治疗选择。对于许多家庭来说，这种治疗可能是唯一能够显著改善患儿生活质量和延长寿命的机会。因此，尽管价格高昂，但在医疗和人道主义的层面上，它仍然是一种宝贵的治疗选择。总体而言，舍立帕酶的高昂价格确实反映了其研发和生产的成本以及面向罕见病市场的定价策略。这种药物的价格问题不仅仅是经济层面的讨论，更是关于医疗伦理、公平性和全球健康的深刻思考。未来，随着技术进步和医疗成本管理的改善，我们可以期待看到更多关于药物定价和可及性的公众讨论和政策干预。

陈志明 | 问药网药师

2025-04-01 11:29:11

美国BioMarin制药公司(BioMarin Pharmaceutical)是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物制药公司。

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