舍立帕酶的使用说明

发布时间：2024-05-02 16:03:32 阅读：1317 来源：问药网

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舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura 生产厂家：美国BioMarin 功能主治：适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗用法用量：推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时

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舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。神经元蜡样脂褐质沉积症，简称NCL，是一类遗传性疾病，由于蛋白质代谢异常导致的神经元病理性积聚而引起，在儿童时期通常会导致逐渐恶化的神经系统退化。舍立帕酶是目前唯一获得批准用于治疗NCL的药物。本文将为您介绍舍立帕酶的详细使用说明。

1. 舍立帕酶的适应症

舍立帕酶适用于3岁及以上有神经元蜡样脂褐质沉积症（NCL）的患者。该药物适用于不同亚型的NCL，包括CLN2型。

2. 使用方法和剂量

舍立帕酶是通过脑室内注射给药的。在注射前，应对患者进行恰当的麻醉和镇静处理。注射剂量应根据患者的体重进行调整。一般情况下，建议每两周一次，每次剂量为合适体重的0.5 mg/kg。

3. 治疗过程中的监测和调整

在舍立帕酶治疗期间，应定期监测患者的临床状况和病情进展。医生会根据患者个体情况评估疗效，并相应进行剂量的调整。治疗可能需要长期进行，并且应与其他支持性治疗方案相结合。

4. 注意事项和不良反应

舍立帕酶治疗过程中，患者可能出现一些不良反应。常见的不良反应包括头痛、发热、恶心、呕吐、腹泻、水肿、脑积水等。有些患者可能会出现严重的过敏反应，因此在给药前应进行预防性的抗过敏治疗。

请注意，本文提供的是关于舍立帕酶的基本使用说明，具体的用药细节应根据医生的指导进行。如果您有任何疑问或需要进一步了解，请咨询专业医生或药剂师。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种严重的疾病，及早的诊断和治疗对于患者的康复和生活质量至关重要。

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2024-12-22
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2024-12-07
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舍立帕酶(cerliponase alfa)的药物禁忌说明,舍立帕酶(cerliponase alfa)的禁忌主要包括对药物中其他成分过敏的患者禁用。此外，对于存在严重感染、活动性免疫系统疾病或严重神经系统疾病的患者，也应避免使用。舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物。该疾病是一种罕见的、遗传性的、进行性神经退行性疾病，主要影响儿童，导致神经系统功能逐渐衰退。舍立帕酶作为一种酶替代疗法，能够通过提供缺乏的酶来减缓病情恶化，对患者生活质量具有显著的改善作用。 {1. 舍立帕酶的药物禁忌说明} 舍立帕酶在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症中起到关键作用，正如所有药物一样，它也有一些重要的禁忌说明。禁忌指的是在特定情况下，患者不应该接受这种药物治疗的条件。了解这些禁忌是确保治疗安全和有效性的重要步骤。 {2. 儿童和成人的使用限制} 舍立帕酶仅适用于已经确诊患有神经元蜡样脂褐质沉积症的患者，且通常限定于特定年龄范围内的儿童。目前，尚无足够的数据支持其在成人患者中的使用安全性和有效性。因此，舍立帕酶在儿童患者中的使用是为了最大限度地减少病情进展及其对患者生活的负面影响。 {3. 存在的过敏反应和过敏史} 对舍立帕酶成分或与其相关的其他成分存在过敏反应或过敏史的患者不应接受这种治疗。过敏反应可能表现为皮肤瘙痒、荨麻疹、呼吸困难等症状，甚至可能引发严重的过敏性反应，如过敏性休克。因此，在接受治疗前应对过敏史进行详细评估和记录，以避免潜在的严重并发症。 {4. 患有重要的心血管疾病的患者} 舍立帕酶治疗需要考虑到其对心血管系统的影响。患有严重的心血管疾病（如心力衰竭、严重心律失常等）的患者在接受舍立帕酶治疗前应谨慎评估。这些患者可能因药物对心血管系统的影响而面临额外的风险，需在专业医生指导下进行权衡和决策。总体而言，舍立帕酶作为一种新兴的酶替代疗法，在神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗中展现出了潜力。临床医生和患者在决定使用该药物时，务必仔细考虑患者的个体情况和禁忌条件，以确保治疗的安全性和有效性。通过明确了解和遵守禁忌说明，可以最大限度地减少潜在的风险，并帮助患者更好地管理疾病。

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2024-12-06
舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症和临床效果
舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症和临床效果,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis，NCL）是一种罕见而严重的遗传性神经退行性疾病，主要影响儿童。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种重组DNA技术生产的酶替代治疗药物，已被用于治疗某些类型的NCL，其在临床上展现出一定的效果和潜力。舍立帕酶的适应症和临床效果 1. 疾病背景和治疗需求神经元蜡样脂褐质沉积症是由于脑细胞内溶酶体功能异常，导致脂褐质色素沉积，进而引发神经退行性变的一组疾病。患者通常表现为进行性神经系统衰退，包括智力和运动功能的丧失，直至早逝。目前没有治愈方法，治疗重点在于减轻症状和延缓疾病进展。 2. 舍立帕酶的作用机制舍立帕酶是一种人工合成的酶，通过经导入脑脊液，能够补充NCL患者体内缺乏的Tripeptidyl peptidase 1 (TPP1)酶的功能。TPP1酶的缺乏导致神经细胞内的脂质代谢异常，舍立帕酶的作用在于促进这些异常脂质的分解，从而减少神经细胞的损害和死亡。 3. 临床试验结果临床试验显示，舍立帕酶治疗能够显著改善NCL患者的生活质量。病人在接受舍立帕酶治疗后，智力功能的丧失速度明显减缓，运动功能的维持也有所改善。虽然并不能完全阻止疾病的进展，但舍立帕酶显著延缓了病情恶化的速度，为患者提供了更长的生存期和更好的生活质量。 4. 审批和治疗推广舍立帕酶已经被多个国家和地区批准上市，作为治疗某些类型神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。虽然治疗费用昂贵且需要长期定期给药，但其在改善患者生活质量方面的积极效果已被广泛认可。未来，随着对该药物使用经验的积累和技术的进步，舍立帕酶有望成为更多NCL患者的有效治疗选择。舍立帕酶作为一种先进的生物技术药物，为神经元蜡样脂褐质沉积症患者带来了治疗上的曙光。尽管还有许多挑战和成本问题需要解决，但其在临床上表现出的积极效果为患者及其家庭带来了希望和改善生活质量的机会。

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2024-11-28
舍立帕酶(cerliponase alfa)印度版
舍立帕酶(cerliponase alfa)印度版,舍立帕酶(cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型）的重要药物。这种疾病是一种罕见的遗传性疾病，常常导致儿童在早期失去神经功能，患者生命质量受到严重影响。近年来，印度版的舍立帕酶进入市场，为该地区的患者和家庭带来了新的希望和治疗选择。舍立帕酶的作用机制与治疗效果 1. 神经元蜡样脂褐质沉积症是由于酶缺乏导致脑细胞内脂褐质沉积，最终导致神经细胞死亡和功能丧失。舍立帕酶是一种合成的人类三糖酶，能够补充患者体内缺乏的酶活性，减缓病情的进展。 2. 这种药物通过脑脊液注射途径给药，能够有效穿过血脑屏障，直接作用于中枢神经系统，从而在早期阶段提供有效的治疗。 3. 临床研究显示，舍立帕酶能够显著改善患者的生活质量，延缓疾病的进展，减少神经功能的丧失，为患者提供更长久的神经功能支持。印度版舍立帕酶的上市与市场反响 1. 印度版舍立帕酶的上市标志着该国家在罕见病治疗领域的重要进展，为CLN2型患者及其家庭带来了更为可及的治疗选择。 2. 尽管舍立帕酶在全球范围内已有应用，但不同地区的药物注册和可及性存在显著差异。印度版的推出填补了该地区罕见病治疗的空白，改善了患者的就医条件。 3. 市场反响显示，印度版舍立帕酶在医疗专业人士和患者群体中受到积极欢迎，为其提供了稳定和可持续的疾病管理方案。舍立帕酶的未来展望与挑战舍立帕酶作为一种先进的生物制剂，在罕见病治疗领域展现出巨大潜力。其高昂的治疗成本、复杂的给药方式以及长期疗效的监测与维护仍然是未来发展的挑战之一。随着技术和医疗资源的进一步发展，相信舍立帕酶将为全球范围内的CLN2型患者带来更广泛的益处和希望。舍立帕酶印度版的推出不仅仅是医药领域的一次进步，更是对罕见病患者生命质量和医疗公平的重要支持。随着治疗技术的不断发展和全球合作的深入推进，我们有望看到更多类似的创新药物在不同地区推广，为患者提供更为全面和有效的医疗保障。

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2024-11-23

舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura相关咨询

舍立帕酶(cerliponase alfa)多少钱可以买到
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2024-12-21 10:50:45
舍立帕酶(cerliponase alfa)怎么服用
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李娟 | 问药网药师

2024-12-17 09:36:47
舍立帕酶(cerliponase alfa)哪里代购比较安全
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陈志明 | 问药网药师

2024-12-16 15:29:17
舍立帕酶(cerliponase alfa)哪里可以代购
舍立帕酶(cerliponase alfa)哪里可以代购,舍立帕酶(cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种新兴的治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物，对于这种罕见而致命的遗传性疾病，它代表了一线的希望。在全球范围内，许多患者家庭渴望获得这种治疗的机会，但是如何获得舍立帕酶却成为了一个挑战。以下是关于舍立帕酶如何代购的详细解释。 1. 了解舍立帕酶治疗的适应症舍立帕酶(cerliponase alfa)主要用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2疾病），这是一种由基因突变引起的罕见遗传性疾病。患者在儿童时期就会出现神经系统的退化，导致智力和运动功能的进行性丧失。舍立帕酶通过补充缺乏的酶活性，有望减缓病情进展，提高患者的生活质量和预期寿命。 2. 确定购买途径和合法性由于舍立帕酶是一种特殊的生物制剂，购买途径通常限于合法的医疗渠道。患者家庭应当通过与医疗专业人员和治疗团队的紧密合作，了解具体的购买程序和法律要求。在许多国家，药品的购买和使用受到严格的监管，需要符合特定的审批和许可条件。 3. 寻找合适的供应商和分销渠道舍立帕酶的供应通常由制药公司或其授权的代理商和分销商进行。患者家庭应当确保选择合适的正规渠道，避免通过非授权或未经认可的来源购买药物，以确保药品的质量和安全性。此外，部分国家可能设有特别的进口程序或合作伙伴，帮助患者获得需要的药物。 4. 关注药品的成本和保险覆盖舍立帕酶作为一种高度特化的生物制剂，其成本通常较高，可能会对家庭经济造成负担。因此，患者家庭还应当关注药品的价格和可能的保险覆盖选项。在某些国家，药品的购买和使用可能可以通过医疗保险或政府医疗援助计划来减轻患者的经济负担。在寻求舍立帕酶治疗的过程中，患者家庭不仅需要理解药物本身的治疗机制和效果，还需全面了解购买和使用的法律和伦理问题。通过合法的和可靠的渠道购买药物，是确保患者能够及时获得治疗的重要步骤。舍立帕酶的出现，为神经元蜡样脂褐质沉积症患者带来了新的希望，也提醒我们在全球范围内共同努力，确保所有有需要的患者能够公平获取到这种关键的治疗。

张胜泉 | 问药网药师

2024-12-16 09:37:45
舍立帕酶(cerliponase alfa)的治疗效果如何
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问药网 | 问药网官方药师

2024-11-20 17:09:58

美国BioMarin制药公司(BioMarin Pharmaceutical)是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物制药公司。

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