依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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酒石酸依利格鲁司特,通常以商品名Cerdelga出售,是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种遗传性疾病,会导致体内酶的缺乏,从而影响到脂质代谢,特别是葡萄糖脂代谢。酒石酸依利格鲁司特的引入为患有戈谢病的患者带来了一线希望,其作用机制和临床应用备受关注。
1. 酒石酸依利格鲁司特的作用机制
酒石酸依利格鲁司特通过抑制葡萄糖脂酶的活性来发挥治疗作用。葡萄糖脂酶是一种参与葡萄糖脂代谢的重要酶,在戈谢病患者中常常存在缺陷。酒石酸依利格鲁司特能够在体内阻断葡萄糖脂酶的作用,从而减少异常积累的葡萄糖脂,帮助缓解戈谢病的症状。
2. 临床研究与应用现状
临床研究表明,酒石酸依利格鲁司特在治疗戈谢病方面取得了显著的疗效。通过长期的临床观察和数据分析,科学家们发现,该药物能够有效降低患者体内异常积累的葡萄糖脂水平,减轻症状,改善生活质量。
3. 疗效与安全性的考量
尽管酒石酸依利格鲁司特在戈谢病治疗中显示出显著的疗效,但患者在使用过程中仍需密切监测。因为药物可能引发一些不良反应,如恶心、腹泻等。因此,医生会根据患者的具体情况调整用药剂量,确保疗效最大化的同时尽量减少副作用的发生。
4. 未来展望与挑战
随着对酒石酸依利格鲁司特的进一步研究和临床实践,我们对于其在戈谢病治疗中的作用机制和长期疗效会有更深入的了解。未来,我们期待该药物能够为更多患有戈谢病的患者带来福音,并且希望通过不断的科研努力,解决目前所面临的挑战,为患者提供更加安全、有效的治疗方案。