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鲁马卡托依伐卡托的适应症是什么

发布时间:2024-05-20 14:59:32 阅读:1358 来源:问药网
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鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi

鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi 生产厂家:美国VERTEX PHARMS INC 功能主治:适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者 用法用量:⑴年龄12岁和以上和儿童患者:两片(各含lumacaftor 200 mg/依伐卡托 125 mg)每12小时口服服用。⑵ 在有中度或严重肝受损患者中减低剂量。⑶在服用强CYP3A抑制剂患者当开始ORKAMBI,对治疗头一周减低ORKAMBI剂量。
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鲁马卡托依伐卡托的适应症是什么,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)适用于治疗囊性纤维化(CF)患者,特别是那些具有CFTR基因F508del双拷贝突变的儿童与成人患者。

鲁马卡托依伐卡托(Lumacaftor/Ivacaftor)是一种用于治疗囊性纤维化的药物组合。它由两种药物组成,分别是鲁马卡托(Lumacaftor)和依伐卡托(Ivacaftor)。这一药物组合被广泛应用于囊性纤维化患者的治疗,并被证明在改善其生活质量和疾病症状方面具有积极的效果。

1. 鲁马卡托依伐卡托的作用机制

鲁马卡托依伐卡托的作用机制涉及修复囊性纤维化患者的基因突变导致的异常CFTR蛋白通道功能。CFTR蛋白是细胞膜上的一种离子通道,负责调节细胞内外的盐和水的平衡。在囊性纤维化患者中,CFTR基因中发生了突变,导致CFTR蛋白的功能受损。

2. 鲁马卡托依伐卡托治疗囊性纤维化的适应症

鲁马卡托依伐卡托被批准用于治疗特定基因型的囊性纤维化患者。具体来说,它适用于携带至少一份F508del突变的患者,这是最常见的囊性纤维化突变类型之一。F508del突变导致CFTR蛋白无法正确折叠,从而无法正常工作。鲁马卡托依伐卡托可以改善这类患者的CFTR蛋白通道功能,减轻症状并改善肺功能。

3. 鲁马卡托依伐卡托的疗效

鲁马卡托依伐卡托联合治疗对囊性纤维化患者的疗效已经得到广泛研究和证实。它被发现可以显著降低肺功能下降的风险、减少肺感染的发生、改善体重增长和减少胸腔积液等症状。此外,该药物组合还可以提高患者的生活质量,并减少住院和急诊护理的需求。

4. 鲁马卡托依伐卡托的安全性

与任何药物治疗一样,鲁马卡托依伐卡托也可能引起一些副作用。常见的副作用包括头痛、呼吸道感染、胸闷、恶心和腹痛。重要的是,在使用此药物之前,患者应咨询医生,以确保其适应症和安全性。

总结起来,鲁马卡托依伐卡托是一种用于治疗囊性纤维化的药物组合,主要适用于携带特定基因型的囊性纤维化患者,特别是携带F508del突变的患者。它通过修复异常的CFTR蛋白通道功能,改善肺功能,减轻症状并提高患者的生活质量。在使用该药物前,应咨询医生以确保其适应症和安全性。