Eteplirsen的适应症和用法用量

发布时间：2024-07-29 10:35:09 阅读：1068 来源：问药网

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依特立生生产厂家：美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治：FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药用法用量：用法用量　　EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。　　如果漏用一剂EXONDYS 51，应在计划时间后尽快给药

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Eteplirsen的适应症和用法用量,Eteplirsen(Eteplirsen)适用于：杜氏肌营养不良症患者。Eteplirsen(Eteplirsen)推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。

特立生（Eteplirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）的基因修复疗法。本文将对特立生的适应症和用法用量进行详细介绍。

首段

特立生（Eteplirsen）是一种重要的药物，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），这是一种罕见而严重的遗传性疾病。特立生的使用对改善患者的生活质量和延长其生存期具有重要意义。接下来，我们将深入了解特立生在DMD治疗中的适应症和用法用量。

1. 特立生（Eteplirsen）的适应症

特立生主要适用于杜氏肌营养不良症（DMD）患者，这是一种由遗传缺陷引起的肌肉退化疾病。DMD患者常常因为缺乏一种名为dystrophin的蛋白质而导致肌肉无法正常工作。特立生通过促进体内dystrophin的合成来修复这一遗传缺陷，从而减缓病情进展，改善患者的生活质量。

2. 特立生（Eteplirsen）的用法用量

特立生通常通过肌肉注射的方式给予患者。治疗方案的具体剂量和频率需根据患者的年龄、体重以及疾病严重程度等因素而定，应由专业医生根据个体情况进行调整。一般而言，特立生的使用需要严格遵循医生的建议，并定期监测患者的病情和药物耐受性，以确保治疗效果的最大化和安全性。

3. 特立生（Eteplirsen）的注意事项

在使用特立生期间，患者及其家属需要密切关注可能出现的药物不良反应和副作用。同时，特立生治疗应与其他治疗措施（如物理治疗、康复训练等）相结合，以达到最佳的治疗效果。此外，特立生在孕妇和哺乳期妇女中的安全性尚未确定，因此在这些人群中的使用需谨慎。

4. 结语

特立生（Eteplirsen）作为一种新型的基因修复疗法，为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。通过促进dystrophin的合成，特立生能够延缓病情进展，改善患者的生活质量。在使用特立生时，患者及其家属需密切关注医生的建议，并注意可能出现的药物不良反应和副作用，以确保治疗效果的最大化和安全性。

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2024-08-31
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2024-08-31
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2024-08-30
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2024-08-29
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2024-08-29

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李娟 | 问药网药师

2024-08-27 11:07:36
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李娟 | 问药网药师

2024-08-27 08:24:22
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黄斌 | 问药网药师

2024-08-26 08:59:03
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黄斌 | 问药网药师

2024-08-25 08:47:44
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李娟 | 问药网药师

2024-08-24 16:55:03

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术，能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发，包括其主导候选产品——eteplirsen，目前正在llb

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