鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症和临床效果

发布时间：2024-09-23 13:46:47 阅读：1032 来源：问药网

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鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi 生产厂家：美国VERTEX PHARMS INC 功能主治：适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者用法用量：⑴年龄12岁和以上和儿童患者：两片(各含lumacaftor 200 mg/依伐卡托 125 mg)每12小时口服服用。⑵ 在有中度或严重肝受损患者中减低剂量。⑶在服用强CYP3A抑制剂患者当开始ORKAMBI，对治疗头一周减低ORKAMBI剂量。

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鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症和临床效果,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种复方制剂，疗效主要体现在治疗囊性纤维化（CF）上。它通过增加细胞表面成熟CFTR蛋白数量，促进CFTR蛋白转运盐和水的能力，从而改善呼吸道症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，主要影响呼吸系统、消化系统和其他器官功能。鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种新型的药物组合，已经在囊性纤维化的治疗中显示出显著的临床效果。本文将对鲁马卡托依伐卡托的适应症和临床效果进行探讨。

1. 鲁马卡托依伐卡托的作用机制

鲁马卡托依伐卡托的作用机制主要是通过增加CFTR蛋白复合物的数量和功能来改善囊性纤维化患者的症状。CFTR蛋白复合物是一种调节氯离子通道的蛋白质，它在维持细胞内外液体平衡和粘液清除方面起着关键作用。鲁马卡托依伐卡托能够修复CFTR蛋白复合物的功能缺陷，从而减轻囊性纤维化患者的症状。

2. 适应症

鲁马卡托依伐卡托适用于囊性纤维化患者，特别是那些患有特定突变型号的患者。目前，该药物已被批准用于携带至少一种可响应鲁马卡托依伐卡托的突变型号的囊性纤维化患者的治疗。这些突变型号主要包括F508del等。

3. 临床效果

临床试验显示，鲁马卡托依伐卡托能够显著改善囊性纤维化患者的肺功能和生活质量。患者在使用该药物后，呼吸功能得到改善，肺部炎症减轻，呼吸道感染的发作次数减少。此外，鲁马卡托依伐卡托还能够减少患者的体重下降，改善营养状况，延长患者的生存期。

4. 副作用和注意事项

虽然鲁马卡托依伐卡托在囊性纤维化的治疗中表现出良好的临床效果，但仍然存在一些副作用和注意事项。常见的副作用包括头痛、呼吸道感染、胃肠道不适等。此外，患者在使用该药物时需要定期监测肝功能、眼睛健康等，以及遵循医生的建议进行用药。

结论

总的来说，鲁马卡托依伐卡托作为一种新型的囊性纤维化治疗药物，已经在临床上显示出显著的效果。它能够改善患者的肺功能、减轻症状、改善生活质量，是囊性纤维化患者管理中的重要药物之一。在使用该药物时，患者需要密切关注可能出现的副作用，并定期进行监测和随访。

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2024-12-21
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2024-12-18
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2024-12-16
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2024-12-12

鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi相关咨询

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李娟 | 问药网药师

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李娟 | 问药网药师

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依伐卡托(Ivacaftor)代购什么价格,依伐卡托(Ivacaftor)为VertexPharms生产，代购价格是20000元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。囊性纤维化是一种遗传性疾病，常导致黏液在身体多个器官内堆积，尤其是影响呼吸道和消化系统。依伐卡托(Ivacaftor)作为一种针对囊性纤维化的治疗药物，对改善患者的生活质量有显著的帮助。由于其特殊性和专利保护，依伐卡托在全球范围内的售价并不便宜，尤其对于需要进行代购的患者而言，价格可能会成为一个重要的考量因素。 1. 依伐卡托的基本价格构成依伐卡托的价格由几个主要因素决定，包括其独特的药物性质、研发成本以及市场需求和供应情况。作为一种特效药物，依伐卡托的研发和临床试验费用较高，这直接影响了其市场价格。此外，由于在特定国家或地区的专利保护，导致依伐卡托的价格在不同市场上可能存在显著差异。 2. 依伐卡托在全球的代购价格范围针对囊性纤维化患者，如果依伐卡托在其所在国家无法获取或价格过高，可能会选择通过代购渠道获得。依伐卡托的代购价格通常会高于正常的市场价，这包括了运输成本、代购服务费以及法律风险等因素。在全球范围内，依伐卡托的代购价格通常在数千至数万美元不等，具体取决于患者所在地和供应情况。 3. 代购依伐卡托的风险与挑战尽管依伐卡托的代购可以为一些患者提供必要的治疗途径，但也伴随着一定的风险和挑战。首先，代购药物存在法律和法规上的不确定性，可能面临假药或不合规药物的风险。其次，由于国际运输和海关监管的复杂性，药物的运送时间和安全性无法完全保证，可能影响治疗效果。 4. 患者需谨慎选择代购渠道对于考虑代购依伐卡托的患者，建议谨慎选择可靠的代购渠道和供应商。最好选择经过认证的医药代购服务或者有良好口碑的药品供应商，以降低假药和非法产品的风险。此外，要充分了解代购过程中可能涉及的法律问题和费用明细，确保整个购买过程安全可靠。依伐卡托作为囊性纤维化治疗的重要药物，其价格和获取途径对患者的治疗选择具有重要影响。尽管代购可能为部分患者提供了一个可行的选择，但患者和家属应在选择和使用过程中保持高度警惕，确保药物的来源和质量符合法律和医疗标准，以达到最佳的治疗效果和安全保障。

李娟 | 问药网药师

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2024-12-05 17:56:48
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张胜泉 | 问药网药师

2024-11-30 09:12:44

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