依库珠单抗
生产厂家:美国亚力兄制药(Alexion Pharma)
功能主治:治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
用法用量:用法用量 1、推荐给药方案- PNH 对于18岁及以上的患者,依库珠单抗治疗包括 前4周每周服用600毫克,然后 第5周900毫克,然后 此后每两周900毫克 2、推荐给药方案- aHUS 对于18岁及以上的患者,依库珠单抗治疗包括 前4周每周900毫克,然后 第5周1200毫克,然后 此后每两周1200毫克 对于18岁以下的患者,根据体重给药,按照以下时间表病人体重开始用量维持用量≥40KG前四周900 mg第5周1200mg接下来每2周1200mg30KG>X>40KG前两周600mg 第3周900 mg 接下来每2周900 mg 20KG>X>30KG前两周600mg第3周600 mg 接下来每2周600 mg10KG>X>20KG前两周600mg第3周300 mg 接下来每2周300 mg5KG>X>10KG前两周300mg第3周300 mg 接下来每2周300 mg 3、推荐给药方案- gMG和NMOSD 对于患有广泛性重症肌无力或视神经脊髓炎光谱障碍的成人患者,依库珠单抗治疗包括 前4周每周900毫克,然后 第5周1200毫克,然后 每2周服用1200毫克 4、血浆置换、血浆交换或新鲜冷冻血浆输注时的剂量调整 对于患有aHUS的成人和儿童患者,以及患有gMG或NMOSD的成人患者,在同时进行血浆置换或血浆交换或新鲜冷冻血浆输注(PE/PI)时,需要补充依库珠单抗剂量血浆干预类型最近的及剂量每次血浆干预时补充依库珠单抗剂量补充剂量的时间血浆置换或血浆交换300mg每次血浆置换或血浆置换疗程300毫克每次血浆置换或血浆置换后60分钟内≥600mg每次血浆置换或血浆置换疗程600毫克新鲜冷冻血浆输注≥300mg每输入300毫克新鲜冷冻血浆每次注射新鲜冷冻血浆前60分钟准备过程:1、从药瓶中取出所需量的依库珠单抗到无菌注射器中2、从药瓶中取出所需量的依库珠单抗到无菌注射器中3、加入适量0.9%氯化钠注射液(稀释剂体积与药量相等)稀释至最终浓度为5 mg/mL
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自2011年依库珠单抗进入中国市场以来,该药物作为嗜铁细胞瘤和阵发性夜间血红蛋白尿症等罕见病的标准治疗药物,一直备受关注。然而,依库珠单抗的高昂价格也一直是争议的焦点之一。根据最新数据,全球依库珠单抗的平均开药费用高达45万美元,其中包括美国市场依库珠单抗价格高达50万美元,比欧洲市场的依库珠单抗价格更高。
在中国市场上,目前依库珠单抗的价格在每支34.5万人民币左右。这对于一些罕见病患者和医疗机构来说可能是一个难以承受的负担,特别是在医疗保险制度尚未完善的情况下。
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但是,值得注意的是,
依库珠单抗是目前唯一一种针对人体补体C5的抗体。它通过抑制C5的结合并产生细胞毒作用,从而防止了细胞膜攻击复合物的形成,进而遏制了罕见病的发病和发展过程,显着改善了患者的生活质量。在某些情况下,依库珠单抗也可以用于器官移植后的预防性治疗。
结合
依库珠单抗的特殊用途和价格,医疗卫生部门需要权衡患者的需求和医疗制度的可持续性,采取必要措施来确保患者能够获得及时、高效、经济的治疗,同时促进药物创新和开发。
一方面,政府可以通过医保谈判等渠道来扩大患者的使用范围,督促相关机构提高医保资助金额以减轻病人经济压力。另一方面,依库珠单抗供应商也应考虑降低价格,并加大投入,进行更深入的研究和开发,推动基于人体免疫调节的新型药物的发展。此外,医疗机构应优化资源配置,合理使用依库珠单抗等生物医药,并给予患者及其家属足够的意见和建议。
综上所述,
依库珠单抗作为一种治疗罕见病的创新药物,具有独特的价值和意义。在加强质量监管、优化基础医疗服务、加大科研投入和完善医保制度等多项措施的共同推动下,相信依库珠单抗的价格也会逐步趋于合理和公正,更多的患者能够受益和共享这一药物带来的益处。