Cushing综合征是一种由于肾上腺皮质过度分泌皮质激素而引发的代谢紊乱疾病,患者常伴有肥胖、糖尿病、高血压等症状。Isturisa(osilodrostat)是一种由纽约生物技术公司Corcept Therapeutics Inc.开发的口服类固醇合成酶抑制剂,目前已通过全球三期临床试验并获得美国FDA批准用于治疗Cushing综合征。
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Isturisa的治疗下,患者前列腺素合成减少,使得降低肾上腺皮质激素形成的效果显著。Isturisa早在2018年就在第三期临床试验中取得了显著治疗效果,使得Cushing综合征患者的24小时尿游离皮质醇水平下降,并且对于大多数患者而言在治疗前6个月内维持稳定状态。同时,Isturisa也显著减少了患者在治疗后对于糖皮质激素的需求。
对于此类疾病,高效、安全的治疗方案显得尤为重要。糖皮质激素(GC)持续治疗常会带来不良影响,包括感染、代谢异常、减少骨密度等。与此同时,手术治疗虽然在一定程度上可以缓解症状,却是一种风险较高的方法。根据Berruti等人的研究,Cushing综合征手术治疗并发症的发生率甚至高达47%。
Isturisa的上市,为患者的治疗提供了一种更加安全有效的选项。
Isturisa治疗小剂量便可取得显著成效,这使得其可满足轻、中度Cushing综合征患者治疗需求。鉴于Isturisa临床试验中常出现疲劳、肝功能异常等不良反应,我们建议医生在治疗前充分评估患者的体格特征和病历等信息以制定个性化治疗方案,并定期对患者进行肝功能等方面的检测。
总的来说,Isturisa的上市为Cushing综合征患者治疗带来了新的契机。未来随着药理学研究更为深入,我们有望设计出更为安全高效的药物,帮助更多患者解除疾病的困扰。