Amondys 45说明书及用法用量,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45(Casimersen)用法用量:1.在开始Amondys45之前,应测量血清胱抑素C,尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次,每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。4.给药前需要稀释。
Amondys 45 (Casimersen) 是一种用于杜氏肌营养不良症(DMD)患者的创新治疗药物,特别针对由45外显子跳跃突变所致的DMD。本文将详细介绍Amondys 45的说明书及其用法用量,以帮助患者和医学专业人士更好地理解该药物的应用。
1. 药物概述
Amondys 45是一种特异性针对DMD患者的核酸药物,其作用机制是通过引导细胞中的RNA切除特定的外显子,从而促进肌肉细胞中生产功能性肌营养蛋白质。该药物特别针对由于45号外显子缺失而导致的DMD类型,使得患者能够产生部分功能性dystrophin,改善肌肉功能。
2. 适应症
Amondys 45的适应症为45外显子跳跃突变引起的杜氏肌营养不良症。这种疾病通常在幼年时期显现,患者会经历肌肉无力和萎缩,最终影响日常生活和运动能力。通过使用Amondys 45,有可能延缓病程的进展,改善患者的生活质量。
3. 用法用量
Amondys 45的推荐用量为每周一次,每次30毫克,需通过静脉注射给药。用药时,医生会对患者的体重进行评估,确保给药剂量合适。注射过程中需要注意无菌操作,避免感染风险,并定期检测患者的反应与副作用,以调整治疗方案。
4. 不良反应
在使用Amondys 45的过程中,可能会出现一些不良反应。常见的不良反应包括注射部位反应、头痛、疲劳及恶心等。医务人员需要对患者进行充分指导,告知其可能的副作用,并在使用过程中进行监测。同时,若患者出现严重的不良反应,需要及时寻求医生的帮助。
Amondys 45作为一种新的治疗药物,为45外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症患者提供了新的希望。患者在使用该药物时,应遵循医生的指导,定期复查身体状况,以便及时处理各种可能出现的问题。希望通过这样的治疗,能够有效改善患者的生活质量。