阿福他酶α(asfotase alfa)的适用人群有哪些

发布时间：2025-01-10 14:42:12 阅读：1499 来源：问药网

分享至

分享到微信朋友圈

打开微信，点击底部的“发现”，

使用“扫一扫”即可将网页分享至朋友圈。

阿福他酶α asfotase alfa Strensiq 生产厂家：美国瑞颂制药功能主治：适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸酯酶症（HPP）患者。用法用量：　　【推荐剂量和用法】　　1.围产期/婴儿发病HPP的剂量　　Strensiq治疗围产期/婴儿期HPP的推荐剂量方案为：每周皮下注射6mg/kg，　　给药方式为:2毫克/公斤，每周三次，或1毫克/公斤，每周6次。　　注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。　　由于缺乏疗效(如呼吸状况、生长或影像学检查结果无改善)，可将Strensiq的剂量增加至每周9mg/kg，每周3次皮下注射，每次3mg/kg。　　2.青少年发作HPP的剂量　　Strensiq治疗青少年型HPP的推荐剂量方案为：每周皮下注射6mg/kg，　　给药方式为:2毫克/公斤，每周三次，或1毫克/公斤，每周6次。　　注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。

查看详情

阿福他酶α(asfotase alfa)的适用人群有哪些,阿福他酶α(asfotase alfa)主要适用于患有遗传性低磷X血症的儿童。这是一种罕见的疾病，患者的体内碱性磷酸酶含量较低，这会影响骨骼和牙齿的正常硬化，导致骨骼生长障碍和其他症状。阿福他酶α可以作为长期的酶替代疗法，帮助缓解这些症状。

阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸酯酶症的生物制剂，它通过补充缺乏的酶活性来纠正疾病相关的代谢异常。针对不同的病情和临床特征，阿福他酶α适用的人群也各有不同。

1. 何谓低磷酸酯酶症？

低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病，主要由于体内缺乏碱性磷酸酯酶(ALP)活性引起。这导致磷酸酯代谢紊乱，临床表现包括骨骼畸形、软组织钙化和肝脾肿大等症状。

2. 阿福他酶α的治疗原理

阿福他酶α是一种与自然酶相似的生物制剂，能够补充体内缺乏的碱性磷酸酯酶活性。它通过促进磷酸酯的代谢，改善骨骼和软组织的异常钙化，从而减轻病症。

3. 适用人群

阿福他酶α适用于低磷酸酯酶症患者，尤其是那些临床表现严重、病情进展迅速或已经发生了骨骼畸形的患者。此外，对于有合并症或特殊情况的患者，如合并严重软组织钙化或影响生活质量的疼痛，阿福他酶α也可能成为治疗的选择。

4. 注意事项

在使用阿福他酶α治疗低磷酸酯酶症时，需要密切监测患者的临床症状和生化指标变化，并根据病情调整剂量和治疗方案。同时，患者需要定期接受医生的随访和评估，以确保治疗效果和安全性。

阿福他酶α作为一种针对低磷酸酯酶症的治疗药物，适用于临床表现明显、病情较重的患者，可以有效改善疾病的临床症状和生活质量。在使用过程中仍需密切监测患者情况，确保治疗效果和安全性。

上一篇：慕拉适药贴纳入医保了吗下一篇：贝组替凡(Belzutifan)药物相互作用是什么

阿福他酶α asfotase alfa Strensiq相关文章

阿福他酶α(asfotase alfa)的适用人群有哪些
阿福他酶α(asfotase alfa)的适用人群有哪些,阿福他酶α(asfotase alfa)主要适用于患有遗传性低磷X血症的儿童。这是一种罕见的疾病，患者的体内碱性磷酸酶含量较低，这会影响骨骼和牙齿的正常硬化，导致骨骼生长障碍和其他症状。阿福他酶α可以作为长期的酶替代疗法，帮助缓解这些症状。阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸酯酶症的生物制剂，它通过补充缺乏的酶活性来纠正疾病相关的代谢异常。针对不同的病情和临床特征，阿福他酶α适用的人群也各有不同。 1. 何谓低磷酸酯酶症？低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病，主要由于体内缺乏碱性磷酸酯酶(ALP)活性引起。这导致磷酸酯代谢紊乱，临床表现包括骨骼畸形、软组织钙化和肝脾肿大等症状。 2. 阿福他酶α的治疗原理阿福他酶α是一种与自然酶相似的生物制剂，能够补充体内缺乏的碱性磷酸酯酶活性。它通过促进磷酸酯的代谢，改善骨骼和软组织的异常钙化，从而减轻病症。 3. 适用人群阿福他酶α适用于低磷酸酯酶症患者，尤其是那些临床表现严重、病情进展迅速或已经发生了骨骼畸形的患者。此外，对于有合并症或特殊情况的患者，如合并严重软组织钙化或影响生活质量的疼痛，阿福他酶α也可能成为治疗的选择。 4. 注意事项在使用阿福他酶α治疗低磷酸酯酶症时，需要密切监测患者的临床症状和生化指标变化，并根据病情调整剂量和治疗方案。同时，患者需要定期接受医生的随访和评估，以确保治疗效果和安全性。阿福他酶α作为一种针对低磷酸酯酶症的治疗药物，适用于临床表现明显、病情较重的患者，可以有效改善疾病的临床症状和生活质量。在使用过程中仍需密切监测患者情况，确保治疗效果和安全性。

问药网药师问药网官方药师

2025-01-10
阿福他酶α(asfotase alfa)的作用功效及副作用
阿福他酶α(asfotase alfa)的作用功效及副作用,阿福他酶α(asfotase alfa)可能引发过敏反应，如呼吸困难、肿胀、荨麻疹等，需立即停药并就医。注射部位可能出现皮肤增厚、凹陷、红斑等反应。长期使用可能影响眼睛和肾脏。使用前请咨询医生，遵循医嘱使用，以减少副作用。如有不适，请及时就医。阿福他酶α(asfotase alfa)是一种生物制剂，用于治疗低磷酸酯酶症，是一种罕见的遗传性代谢性疾病。该药物能够补充体内缺乏的酶，从而帮助病人处理磷酸酯化合物。虽然阿福他酶α(asfotase alfa)在治疗该病症方面取得了一定的成效，但在使用过程中，仍需注意其可能带来的副作用。接下来将详细介绍阿福他酶α(asfotase alfa)的作用功效及副作用。 1. 阿福他酶α(asfotase alfa)的作用功效阿福他酶α(asfotase alfa)能够替代体内缺乏的碱性磷酸酯酶，从而帮助病人降低体内的无机磷水平，改善骨骼、肌肉和牙齿的发育状况。它通过促进磷酸酯化合物的代谢，有助于恢复正常的骨骼形态和功能，减轻患者的症状和疼痛。 2. 阿福他酶α(asfotase alfa)的副作用尽管阿福他酶α(asfotase alfa)在治疗低磷酸酯酶症方面表现出一定的疗效，但在使用过程中可能会出现一些副作用。其中包括但不限于注射部位的疼痛、发热、头痛、呕吐等轻度不适感。在少数情况下，患者可能出现严重的过敏反应，如呼吸困难、皮疹、喉咙肿胀等，需要立即就医处理。 3. 预防措施在使用阿福他酶α(asfotase alfa)前，医生会对患者进行全面评估，并告知可能出现的副作用及应对措施。患者在注射药物时应注意注射部位的清洁，并避免过度活动以减少疼痛感。同时，如果出现严重过敏反应的症状，患者应立即停止用药，并就医寻求帮助。 4. 结语阿福他酶α(asfotase alfa)作为治疗低磷酸酯酶症的一种新型药物，为患者带来了一线希望。在使用过程中仍需谨慎对待可能出现的副作用，并根据医生的指导进行用药，以确保治疗效果最大化，副作用最小化。

问药网药师问药网官方药师

2025-01-08
阿福他酶α(asfotase alfa)的成份、性状及规格
阿福他酶α(asfotase alfa)的成份、性状及规格,阿福他酶α(asfotase alfa)的主要成分是重组人碱性磷酸酶。这是一种通过基因工程技术制造的酶，旨在替代遗传性低磷血症患者体内缺失或功能异常的碱性磷酸酶。阿福他酶α(asfotase alfa)是一种无色至略带浅黄色的澄明液体，专供单次使用。阿福他酶α（asfotase alfa）是一种用于治疗低磷酸酯酶症的生物制剂，它的成份、性状及规格对于了解其药理作用和临床应用至关重要。阿福他酶α的成份 1. 阿福他酶α主要成分是一种重组的碱性磷酸酶，其来源于人类的碱性磷酸酶。 2. 在制备过程中，采用基因工程技术将人类碱性磷酸酶基因导入至适当的宿主细胞，并通过培养和提纯得到。 3. 成份中还包含辅助物质，如缓冲剂、稳定剂等，以确保阿福他酶α的稳定性和活性。阿福他酶α的性状 1. 阿福他酶α是一种无色至淡黄色的透明液体。 2. 它通常呈现为注射用制剂，可供医生在临床上使用。 3. 在储存和使用过程中，需要避免受到明显的光照和高温影响，以保持其稳定性和活性。阿福他酶α的规格 1. 阿福他酶α的规格主要包括其浓度、容量以及注射用剂型。 2. 浓度通常以国际单位（IU）或毫克（mg）为单位进行标示，以确保每次使用时剂量的准确性。 3. 容量则根据临床需要和药物制备工艺进行选择，通常以小剂量单次使用的注射器为主。 4. 注射用剂型可以是明确标明的针剂或冻干粉剂，需要在使用前按照说明书的指导进行配制和准备。阿福他酶α作为一种重要的治疗药物，在低磷酸酯酶症的治疗中发挥着重要作用。了解其成份、性状及规格有助于医护人员正确使用和管理该药物，从而更好地服务于患者的治疗需求。

问药网药师问药网官方药师

2025-01-05
阿福他酶α(asfotase alfa)有效期是多久
阿福他酶α(asfotase alfa)有效期是多久,阿福他酶α(asfotase alfa)的有效期为24个月。阿福他酶α(asfotase alfa)是一种用于治疗低磷酸酯酶症的药物，其有效期是多久呢？下面我们来详细了解一下。 1. 阿福他酶α(asfotase alfa)的基本介绍阿福他酶α是一种人工合成的酶，用于治疗罕见的低磷酸酯酶症，该病是一种遗传性疾病，会导致骨骼异常和磷酸盐代谢紊乱。阿福他酶α能够补充体内缺乏的酶，帮助恢复正常的磷酸盐代谢，改善症状。 2. 阿福他酶α的有效期是多久？根据药品的相关研究和临床试验数据，阿福他酶α的有效期是根据药品的储存条件和生产工艺而定的。一般来说，阿福他酶α在符合储存条件的情况下，可以保持较长的有效期，通常在数年之内。 3. 储存条件对阿福他酶α有效期的影响阿福他酶α是一种蛋白质药物，对储存条件要求较高。一般来说，阿福他酶α应该储存在冷藏条件下，避免高温、潮湿和阳光直射。只有在符合这些储存条件的情况下，阿福他酶α才能够保持其有效性和稳定性，延长药物的有效期。 4. 注意事项在使用阿福他酶α之前，患者应该咨询医生的建议，并严格按照医嘱进行使用。同时，在储存和使用过程中，应该注意药品的保质期和有效期，避免使用过期的药物。如果药品已过期或储存条件不符合要求，应该及时更换新药，以确保疗效和安全性。阿福他酶α是一种治疗低磷酸酯酶症的重要药物，其有效期在符合储存条件的情况下可以保持较长时间。患者在使用该药物时，应该注意咨询医生建议，并严格遵循药品的使用说明和储存要求，以确保疗效和安全性。

问药网药师问药网官方药师

2025-01-05
阿福他酶α(asfotase alfa)如何贮藏
阿福他酶α(asfotase alfa)如何贮藏,阿福他酶α(asfotase alfa)应存放于原纸盒内，在冰箱中保持2°C至8°C的温度，避免冷冻和直接阳光照射。药品仅供一次性使用，使用后剩余应丢弃。遵循药品说明书和医生的建议，确保在有效期内使用。注意正确贮存，以保障药物有效性和安全性。阿福他酶α（asfotase alfa）是一种用于治疗低磷酸酯酶症的药物。正确的贮藏方式对于维持药物的稳定性和有效性至关重要。以下是关于阿福他酶α的正确贮藏方法的指南： 1. 低温保存 2. 防止冻结 3. 避免日光直射 4. 注意防潮阿福他酶α应该在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下储存。这种药物对温度敏感，因此必须确保它在冰箱中的正确温度下保存。冷藏可以保持阿福他酶α的活性和稳定性。防止药物冻结也是至关重要的。冻结可能会导致药物的结构性变化，从而降低其效力。因此，在储存阿福他酶α时，必须确保它不会暴露在低于2°C的温度下。日光直射也会对阿福他酶α的稳定性造成影响。因此，在存放药物的地方应尽量避免阳光直射，选择一个干燥、阴凉的位置存放药物。另外，防潮也是关键。阿福他酶α容易受潮而失去效力。因此，在存放药物的地方要确保干燥，可以考虑使用密封的容器来避免空气中的湿气对药物的影响。正确的贮藏可以确保阿福他酶α的活性和有效性，从而确保患者能够获得最佳的治疗效果。因此，在存放这种药物时，务必遵循上述指南，并咨询医生或药剂师以获取更多建议。

问药网药师问药网官方药师

2024-12-30

阿福他酶α asfotase alfa Strensiq相关咨询

阿福他酶α(asfotase alfa)仿制药什么价格
阿福他酶α(asfotase alfa)仿制药什么价格,阿福他酶α(asfotase alfa)的代购价格是46700元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。阿福他酶α(asfotase alfa)是一种用于治疗低磷酸酯酶症的生物制剂。近年来，仿制药市场对于阿福他酶α的需求不断增加，其价格也备受关注。本文将对阿福他酶α仿制药的价格进行分析。阿福他酶α仿制药的价格分析 1. 价格因素影响因素仿制药价格受多种因素影响，包括生产成本、市场竞争、政策规定等。 2. 生产成本仿制药的生产成本是影响其价格的主要因素之一。生产工艺、原材料价格、人工成本等都会直接影响到仿制药的定价。 3. 市场竞争市场上仿制药的竞争程度也会对价格产生影响。竞争激烈的市场往往会促使厂商降低价格以争取市场份额。 4. 政策规定政府的政策规定对仿制药价格也有一定的影响。政府可能通过价格管制、医保政策等手段来影响仿制药的价格水平。尾段：综上所述，阿福他酶α仿制药的价格受多种因素影响，包括生产成本、市场竞争、政策规定等。在竞争激烈的市场环境下，仿制药价格往往会有所下降，从而使得患者能够更加负担得起治疗。政府也需加强监管，确保仿制药的质量和安全性，同时平衡好价格与可及性之间的关系。

张胜泉 | 问药网药师

2025-01-04 11:52:25
阿福他酶α(asfotase alfa)纳入医保了吗
阿福他酶α(asfotase alfa)纳入医保了吗,阿福他酶α(asfotase alfa)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。阿福他酶α(asfotase alfa)是一种用于治疗低磷酸酯酶症的药物。这种罕见的遗传性疾病导致骨骼、肌肉和肾脏方面的严重问题。患者通常出现骨骼畸形、骨质软化、肌无力等症状。随着科学技术的发展，阿福他酶α成为了治疗该疾病的一种重要药物。 1. 阿福他酶α的作用机制阿福他酶α能够补充体内缺乏的磷酸酯酶活性，从而帮助恢复骨骼、肌肉和肾脏功能。它通过促进骨骼矿化和骨骼发育，改善患者的生活质量。 2. 阿福他酶α的临床应用阿福他酶α已在一些国家用于治疗低磷酸酯酶症，并且在临床试验中表现出良好的疗效。许多患者受益于这种药物，获得了生活质量的显著改善。 3. 阿福他酶α纳入医保的前景虽然阿福他酶α在临床上显示出了良好的效果，但其高昂的价格使得许多患者难以负担。因此，将阿福他酶α纳入医保将为患者提供更多的经济支持，使更多的患者能够获得这种治疗。 4. 结语随着医疗技术的不断进步，阿福他酶α作为一种重要的治疗药物，对于改善低磷酸酯酶症患者的生活质量起着重要作用。希望通过将其纳入医保，能够让更多的患者受益，从而提高社会的健康水平。

张胜泉 | 问药网药师

2024-12-31 11:17:43
阿福他酶α(asfotase alfa)疗效怎么样
阿福他酶α(asfotase alfa)疗效怎么样,阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸盐血症的药物，其活性成分可以替代低磷酸盐症患者体内缺失的酶（碱性磷酸酶）。这是一种长期的酶替代疗法，可以缓解低磷酸盐血症的症状，包括骨骼生长障碍、骨强度问题、呼吸困难，以及癫痫发作的风险。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性代谢性疾病，患者体内缺乏足够的磷酸酯酶，导致磷酸酯代谢紊乱，严重影响生活质量。阿福他酶α(asfotase alfa)作为一种新型治疗药物，引起了广泛的关注。下面将就其疗效进行探讨。首段阿福他酶α在低磷酸酯酶症治疗中的表现如何？让我们一起来了解。 1. 阿福他酶α的治疗效果阿福他酶α作为一种合成磷酸酯酶替代治疗药物，通过补充体内缺乏的酶，有望改善患者的临床症状。研究表明，阿福他酶α能够显著降低血清碱性磷酸酶水平，减轻骨骼疾病和软组织钙化的程度，改善患者的生活质量。 2. 临床试验结果临床试验显示，使用阿福他酶α治疗的低磷酸酯酶症患者，在短期内就能够观察到明显的临床改善。他们的骨骼病变得到一定程度的缓解，关节活动度增加，生长发育也得到改善。长期随访结果显示，阿福他酶α治疗能够持续维持患者的疾病稳定状态，减少并发症的发生。 3. 安全性评估虽然阿福他酶α在治疗低磷酸酯酶症方面表现出良好的疗效，但在使用过程中仍需密切监测患者的病情和药物安全性。部分患者可能会出现过敏反应、注射部位反应等不良反应，因此在使用阿福他酶α时需要谨慎。 4. 未来展望随着对阿福他酶α治疗低磷酸酯酶症的研究不断深入，相信其疗效和安全性会得到进一步的验证和改进。未来，我们可以期待更多的临床实践和研究成果，为低磷酸酯酶症患者带来更有效的治疗方案。文章尾段综上所述，阿福他酶α作为一种新型的治疗药物，在低磷酸酯酶症的治疗中展现出了良好的疗效和安全性，为患者带来了新的希望。仍需进一步的研究和临床实践来验证其长期疗效和安全性，以更好地服务于患者群体。

张胜泉 | 问药网药师

2024-12-19 11:37:10
阿福他酶α(asfotase alfa)的副作用是什么
阿福他酶α(asfotase alfa)的副作用是什么,阿福他酶α(asfotase alfa)可能引发过敏反应，如呼吸困难、肿胀、荨麻疹等，需立即停药并就医。注射部位可能出现皮肤增厚、凹陷、红斑等反应。长期使用可能影响眼睛和肾脏。使用前请咨询医生，遵循医嘱使用，以减少副作用。如有不适，请及时就医。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病，患者体内缺乏阿福他酶α(asfotase alfa)，这会导致骨骼和牙齿发育异常。为了治疗这种疾病，医生可能会开具阿福他酶α的药物治疗方案。任何药物都可能会伴随着一系列的副作用。接下来，我们将探讨阿福他酶α可能引发的副作用。 1. 肌肉疼痛和疲劳阿福他酶α治疗的常见副作用之一是肌肉疼痛和疲劳。这可能是因为药物对肌肉组织产生了影响，导致患者感到不适。在接受治疗初期，这种不适可能会更加显著，随着治疗时间的推移，症状可能会减轻。 2. 骨骼不适由于阿福他酶α的作用主要与骨骼相关，因此在接受治疗期间，患者可能会出现骨骼不适的症状。这可能表现为骨痛或关节疼痛，影响患者的日常活动。 3. 腹泻和消化不良在接受阿福他酶α治疗期间，一些患者可能会经历腹泻和消化不良的症状。这可能是由于药物对消化系统的影响导致的，对于患者来说，保持良好的饮食习惯和饮食规律可能有助于减轻这些不适。 4. 过敏反应尽管较为罕见，但某些患者可能会对阿福他酶α产生过敏反应。这可能表现为皮疹、呼吸困难、喉咙肿胀等症状。如果患者出现过敏反应，应立即停止用药并就医求助。在接受阿福他酶α治疗期间，患者和医生应密切关注可能出现的副作用，并及时采取措施进行处理。虽然药物可能会带来一些不适，但对于低磷酸酯酶症患者来说，治疗的好处往往大于风险。因此，患者应与医生密切合作，共同制定最合适的治疗方案。

黄斌 | 问药网药师

2024-11-01 11:41:44
阿福他酶α(asfotase alfa)仿制药是真的吗
阿福他酶α(asfotase alfa)仿制药是真的吗,阿福他酶α(asfotase alfa)的代购价格是46700元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。阿福他酶α（asfotase alfa）仿制药是否真的存在？这是一个备受关注的话题。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病，患者缺乏酶类物质，导致骨骼异常发育、短小畸形等症状。阿福他酶α作为目前唯一被批准用于治疗该病的药物，其仿制药的出现引发了广泛关注。 1. 阿福他酶α仿制药：真的存在吗？近年来，随着阿福他酶α的专利到期，仿制药的研发和生产逐渐成为可能。但是，是否已经有正式批准上市的阿福他酶α仿制药，仍然存在争议。一些报道声称已经有仿制药上市，但官方机构尚未公布相关信息。 2. 医药监管机构的立场医药监管机构在这一问题上的立场至关重要。它们负责审批和监管药物的生产和销售。迄今为止，尚未有任何医药监管机构批准上市任何阿福他酶α仿制药。这意味着，即使有相关仿制药研发完成，也必须通过严格的审批程序才能获得上市许可。 3. 仿制药对患者的影响阿福他酶α是低磷酸酯酶症患者的关键治疗药物。仿制药的出现可能会对患者产生积极的影响，降低治疗成本，增加药物供应量，提高治疗的可及性。如果仿制药质量不达标或者安全性有问题，对患者的健康可能会造成风险。 4. 结论在阿福他酶α仿制药的问题上，尚未有明确的结论。医药监管机构将继续密切监测相关情况，并根据药物的质量、安全性和有效性做出评估。患者和医疗专业人士应保持警惕，关注权威渠道发布的信息，以确保获得安全有效的治疗。

问药网 | 问药网官方药师

2024-10-31 13:27:32

美国瑞颂制药(Alexion)是一家在罕见病领域具有深厚积淀和显著成就的公司。自其成立以来，该公司一直致力于为全球罕见病患者提供改变生命的药物。在2021年，阿斯利康成功收购了瑞颂制药，使其成为了阿斯利康罕见病业务的子公司。

直达企业主页