舍立帕酶(cerliponase alfa)国内哪里可以买到

发布时间：2025-02-02 13:04:04 阅读：1143 来源：问药网

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舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura 生产厂家：美国BioMarin 功能主治：适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗用法用量：推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时

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舍立帕酶(cerliponase alfa)国内哪里可以买到,舍立帕酶(cerliponase alfa)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。

舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物。这种药物在国内的购买渠道是关注焦点之一。神经元蜡样脂褐质沉积症，又称Batten病，是一种罕见的遗传性疾病，主要影响中枢神经系统，导致神经细胞脂褐质沉积，严重影响患者的生活质量和寿命。

舍立帕酶是目前用于治疗Batten病的唯一批准药物，在国外已经被证明对延缓病情进展具有显著效果。对于家庭和患者来说，能够获得舍立帕酶的渠道至关重要。下面将详细介绍在国内可以购买舍立帕酶的相关信息。

1. 专业医院和诊所

舍立帕酶作为一种高度专业化的治疗药物，通常只能在经过相关认证的大型综合性医院或专业的神经科诊所购买。这些医疗机构具备了使用和管理这种药物所需的设施和技术条件。患者和家属可以通过向当地的大医院或神经科专科诊所咨询，了解舍立帕酶的购买和使用情况。

2. 专业药品经销商

在国内，有些专门从事进口药品的药品经销商可能会提供舍立帕酶的购买渠道。这些经销商通常与国际制药公司或其授权代理商合作，能够确保药品的合法进口和质量保证。患者家属可以通过联系这些经销商，获取关于舍立帕酶的详细购买信息。

3. 国际医药平台

随着国际医疗服务和药品购买的便捷化，一些国际医药平台也可能提供舍立帕酶的购买服务。这些平台通常能够提供全球范围内的药品采购和快递服务，为国内患者提供了另一种选择。不过，使用国际医药平台购买药品时，需要注意确保平台的合法性和药品的质量。

4. 医疗保险覆盖

对于一些有医疗保险覆盖的患者，舍立帕酶的购买费用可能可以通过医疗保险报销。在国内，一些较为综合的商业医疗保险或公共医疗保险方案可能会覆盖这种高成本的治疗药物。家庭可以咨询其医疗保险提供商，了解是否可以将舍立帕酶的购买费用纳入保险赔付范围。

舍立帕酶作为治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的前沿药物，在国内购买的途径虽然有限，但通过合适的渠道和方式，患者和家属仍然能够获得这种重要的治疗药物。选择合适的购买渠道不仅可以确保药物的质量和安全，还可以有效地帮助患者减轻病情的不适和延缓病情的进展。

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舍立帕酶(cerliponase alfa)国内哪里可以买到
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2025-02-02
舍立帕酶(cerliponase alfa)仿制药什么价格
舍立帕酶(cerliponase alfa)仿制药什么价格,舍立帕酶(cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis type 2，NCL-2）的重要药物。该病是一种罕见的遗传性神经变性疾病，影响儿童的神经系统功能。随着原始药物舍立帕酶的专利保护期限的结束，仿制药的问世引发了关于其价格和可及性的讨论。舍立帕酶是目前唯一被FDA批准用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。其独特的治疗机制和高度特异性使其在医学界备受关注。原始药物的高昂价格成为了患者家庭和医疗系统的重要负担，仿制药的面世可能为病患带来经济上的缓解。 1. 仿制药问世的背景随着舍立帕酶的专利期限结束，仿制药的研发和生产成为了可能。仿制药通常价格更为低廉，这一变化为病患家庭带来了一线希望，能够更加负担得起这种生命必需品。 2. 仿制药价格预期尽管仿制药通常价格较低，但其具体价格仍受多种因素影响，包括市场竞争、制造成本以及地区间的价格差异。预计仿制药的价格将比原始药物显著降低，从而使更多患者能够获得治疗。 3. 潜在的市场反应仿制药上市后，可能会对原始药物的价格产生一定的竞争压力，推动价格向更加合理的方向调整。这种竞争有助于优化药物的价格结构，最终惠及患者群体。 4. 患者权益和医疗资源价格更为合理的仿制药能够减轻患者和医疗系统的经济负担，从而提高治疗的可及性和公平性。这对于治疗稀有病患者来说尤为重要，有助于提升其生活质量和健康状况。综上所述，舍立帕酶仿制药的问世为神经元蜡样脂褐质沉积症患者带来了新的希望和机遇。随着价格的合理化和市场的竞争，预计将有更多患者能够获得这种关键的治疗药物，从而改善其生活质量和长期健康。

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2025-02-02
舍立帕酶(cerliponase alfa)的价格和购买途径
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2025-01-31
舍立帕酶(cerliponase alfa)的用法与用量
舍立帕酶(cerliponase alfa)的用法与用量,舍立帕酶(cerliponase alfa)用法用量：推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2病），又称为儿童早发性神经节苷脂贮积症，是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响中枢神经系统，导致神经退行性变和认知功能丧失。舍立帕酶（cerliponase alfa）作为一种酶替代治疗药物，被用于改善该病患者的生活质量和预后。以下将详细介绍舍立帕酶的用法与用量。 1. 舍立帕酶的用途舍立帕酶主要用于治疗CLN2病，这是一种由于TPP1基因缺陷导致的酶缺乏性疾病。TPP1基因的突变会导致降解神经系统中特定脂质的酶活性丧失，最终导致这些脂质在细胞内积累，损害神经细胞功能。舍立帕酶作为人工合成的TPP1酶，可以通过静脉注射的方式提供给患者，帮助降解这些脂质，从而减缓疾病的进展。 2. 治疗方案与剂量舍立帕酶的治疗方案是每两周一次静脉注射，每次剂量为300 mg。治疗通常需要在经过适当的医疗监测和评估后由专业医疗团队进行，以确保安全和疗效。 3. 治疗效果与注意事项舍立帕酶的主要目标是减缓疾病的进展，改善患者的生活质量。研究表明，及早开始舍立帕酶治疗可以显著减缓神经功能损伤的速度，延缓病情恶化，从而使患者能够维持更高的生活水平和功能。治疗过程中需要密切监测患者的反应和任何潜在的不良反应，以便及时调整治疗方案。 4. 结语舍立帕酶作为一种创新的酶替代疗法，为CLN2病患者带来了新的治疗希望。通过正确的用法和用量，它有望成为改善患者生活质量和预后的重要工具。由于这是一种特异性治疗药物，患者及其家庭需要与医疗团队密切合作，确保最佳的治疗效果和安全性。

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2025-01-25
舍立帕酶(cerliponase alfa)的用法用量及剂量修改
舍立帕酶(cerliponase alfa)的用法用量及剂量修改,舍立帕酶(cerliponase alfa)用法用量：推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。舍立帕酶是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Type 2，NCL-2）的重要药物。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见的遗传性疾病，通常在儿童时期就会表现出进行性神经系统退化的症状。舍立帕酶的应用不仅能够改善患者的生活质量，还能延缓疾病的进展。 1. 用法：舍立帕酶的给药方式舍立帕酶（cerliponase alfa）通过脑室内注射的方式给药。这种给药方式可以确保药物直接进入大脑，以最大程度地发挥其治疗效果。治疗通常由经验丰富的医疗团队进行管理和监控，以确保药物的有效性和安全性。 2. 用量：舍立帕酶的推荐剂量舍立帕酶的剂量是根据患者的体重来计算的，并且根据个体的情况可能需要调整。通常，推荐的起始剂量是根据患者体重每两周脑室内注射一次。这种剂量可以根据患者的临床反应和耐受性进行调整，以达到最佳的治疗效果。 3. 剂量修改：根据临床反应调整在使用舍立帕酶治疗期间，医疗团队会定期评估患者的临床状况和病情进展。根据这些评估结果，可能需要调整剂量，以确保患者在治疗过程中持续受益并最大限度地减少不良反应的风险。剂量的调整应当由经验丰富的专业医疗团队在监督下进行，以确保患者得到最佳的个体化治疗方案。舍立帕酶作为治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的前沿药物，对改善患者的预后和生活质量具有重要意义。其使用仍需在临床条件下进行严密监控，以确保安全性和有效性。对于这类罕见而复杂的疾病，个体化的治疗方案和持续的医疗支持是至关重要的。

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2025-01-25

舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura相关咨询

舍立帕酶(cerliponase alfa)的主要成份是什么
舍立帕酶(cerliponase alfa)的主要成份是什么,舍立帕酶(cerliponase alfa)的主要成分是重组三肽基肽酶1（TPP1），这是一种酶替代治疗药物。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物。神经元蜡样脂褐质沉积症，又称B细胞淋巴瘤细胞质体沉积症(CLN2型)，是一种罕见的遗传性神经变性疾病，主要影响儿童，导致神经系统逐渐失去功能。舍立帕酶通过提供缺乏的酶来帮助恢复神经系统的功能，是患者及其家庭所寄予厚望的治疗手段。 1. 主要成分是什么？舍立帕酶的主要成分是一种人工合成的酶，名为脑白质酶-2（CLN2），其化学名称为cerliponase alfa。这种酶是通过基因工程技术制造的，具有特定的序列和结构，能够在人体中替代缺乏的天然酶。舍立帕酶的生产过程经过严格的质量控制，确保其安全性和有效性。 2. 如何发挥作用？舍立帕酶的作用机制主要是通过补充缺失的CLN2酶来改善神经元蜡样脂褐质沉积症患者的症状。在正常情况下，CLN2酶负责分解细胞中的特定代谢产物。CLN2型神经元蜡样褐质沉积症患者因基因突变而导致CLN2酶功能丧失，细胞内的废弃物堆积导致神经细胞受损和死亡。舍立帕酶通过补充这一缺失的酶活性，有助于清除废弃物，从而减轻病情进展。 3. 临床应用及效果如何？舍立帕酶的临床应用通常是通过脑脊液注射的方式进行，这种方法可以直接将药物送达到中枢神经系统。治疗过程需要定期进行，以维持足够的CLN2酶活性水平。研究表明，舍立帕酶治疗能显著改善患者的神经系统功能，减缓疾病进展，提高生活质量。舍立帕酶作为一种革命性的治疗方法，为神经元蜡样脂褐质沉积症患者带来了新的希望。尽管目前仍需进一步的研究和长期的临床观察，但其独特的作用机制和初步的治疗效果已经展示了其在改善患者生活质量方面的潜力。随着科学技术的进步和医学实践的不断发展，舍立帕酶可能会为更多类似罕见病的治疗带来新的思路和方法。

李娟 | 问药网药师

2025-02-02 14:22:54
舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症是什么
舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症是什么,舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症主要是针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）。神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis，NCL），是一种遗传性神经退行性疾病，常见于儿童期。这种疾病主要由于溶酶体功能障碍引起脑细胞中蜡样脂褐质的沉积，导致神经系统功能逐渐衰退，患者表现出进行性失明、抽搐、认知和运动功能减退等症状。在这种情况下，舍立帕酶作为一种酶替代疗法成为一线治疗选择，旨在延缓疾病进展，改善患者生活质量。 1. 疾病特点及临床表现神经元蜡样脂褐质沉积症的临床表现多样，通常在儿童期开始显现，主要症状包括进行性视力丧失、抽搐发作、智力退化、运动障碍及行为异常。这些症状严重影响患儿的生活质量，也给家庭带来沉重负担。由于疾病的进行性恶化，提早确诊和及时干预显得尤为重要。 2. 舍立帕酶的治疗机制舍立帕酶是一种通过静脉注射给药的酶替代疗法，其作用机制是提供缺乏的酶活性，帮助清除神经细胞内积累的蜡样脂褐质，从而减缓疾病的进展。这种治疗方法可以帮助患者维持视力、减少癫痫发作次数，并有望在一定程度上改善认知和运动功能。 3. 临床试验和治疗效果舍立帕酶的临床研究表明，在符合适应症的患者中，这种治疗可以显著减缓神经元蜡样脂褐质沉积症的进展速度，延长患者的生存期和提高生活质量。尽管治疗效果因患者个体差异而异，但舍立帕酶已被证实为一种有效且安全的治疗选择。 4. 未来发展和希望随着基因治疗和酶替代疗法的进步，舍立帕酶的应用前景将继续扩展。未来的研究和临床实践可能会进一步优化治疗方案，提高治疗效果和患者的长期预后。对于这些罕见而严重的遗传性疾病，舍立帕酶的出现为患者和家庭带来了新的希望和可能性。在综合考虑疾病的特点和治疗选择时，舍立帕酶作为神经元蜡样脂褐质沉积症的一线治疗药物，不仅仅是病情管理的重要手段，更是对患者生活质量改善的关键一步。随着科学技术的进步和医疗实践的深入，我们期待能够为更多患者带来更有效的治疗选择和更光明的未来。

张胜泉 | 问药网药师

2025-01-21 08:35:55
舍立帕酶(cerliponase alfa)儿童用药需要注意什么
舍立帕酶(cerliponase alfa)儿童用药需要注意什么,舍立帕酶(cerliponase alfa)需注意：由专业医生指导给药，确保操作正确。定期检查皮肤完整性和装置是否泄漏。定期检测脑脊液以防感染。关注心血管反应，监测生命体征。遵循医嘱，不自行调整剂量。舍立帕酶(cerliponase alfa)用于治疗3岁及以上CLN2型儿童患者，治疗需在无菌条件下进行。用药方法和剂量可能因病情、年龄、体重等因素而有所不同，务必遵循医嘱，确保用药安全有效，减轻患儿症状。舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型疾病）的重要药物。这种罕见的遗传性疾病会导致神经系统功能衰退，特别是在儿童中表现出早期症状。对于儿童使用舍立帕酶，需要特别注意几个关键方面。 1. 适当的治疗时机舍立帕酶是一种酶替代治疗药物，通过补充缺乏的蛋白质来帮助延缓疾病进展。治疗的时机对于其疗效至关重要，早期开始治疗可以最大限度地减少神经系统损伤，因此，诊断早期并尽早开始治疗是关键。 2. 临床管理与监测在使用舍立帕酶治疗期间，临床管理和监测非常重要。医生需要定期评估患儿的病情和治疗效果，以调整药物剂量和频率。这有助于确保治疗的有效性，并及时应对任何可能出现的不良反应或并发症。 3. 药物安全性与耐受性虽然舍立帕酶在治疗CLN2型疾病中显示出良好的疗效，但仍需关注其安全性和耐受性。不同儿童可能对药物有不同的反应，有些可能会出现轻微的不良反应，如注射部位反应或轻度头痛。因此，医生在治疗过程中会密切监测患儿的反应，确保药物的安全性。 4. 家庭支持和生活质量舍立帕酶治疗不仅关乎医疗管理，还涉及到对患儿和家庭的全面支持。家庭成员需要了解疾病的发展和治疗的重要性，并与医疗团队密切合作，共同为患儿提供良好的生活质量和全面的照护。在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的过程中，舍立帕酶为患儿带来了希望，但是治疗需要综合的医疗团队和家庭的全力支持。通过及时的诊断、有效的治疗和持续的监测，我们可以为这些患儿提供更好的未来。

李娟 | 问药网药师

2025-01-09 13:54:18
舍立帕酶(cerliponase alfa)仿制药多少钱
舍立帕酶(cerliponase alfa)仿制药多少钱,舍立帕酶(cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis，NCL）的重要药物。对于这种罕见但严重的遗传性疾病而言，药物的价格是患者和家庭关注的焦点之一。近年来，随着仿制药的推出，舍立帕酶的价格也引起了广泛的关注和讨论。 1. 舍立帕酶仿制药的价格现状随着舍立帕酶仿制药的进入市场，其价格出现了显著变化。原始药物的价格较高，限制了许多患者的可及性。仿制药的推出通常会使价格下降，这对患者来说是一种积极的变化。 2. 仿制药对成本的影响仿制药的问世通常会带来市场竞争，降低原始药物的价格。对于舍立帕酶来说，仿制药的推广意味着更多患者可以获得治疗，同时也减轻了家庭和医疗系统的经济压力。 3. 患者和家庭的选择仿制药的出现为患者和家庭提供了更多的选择。他们可以根据自己的经济情况和医疗需求，决定是否选择原始药物或者转向仿制药。 4. 未来的展望随着科技和药品市场的发展，仿制药的质量和可及性可能会进一步改善。这将为神经元蜡样脂褐质沉积症患者带来更多希望和更好的生活质量。舍立帕酶仿制药的价格问题不仅仅是一个经济层面的考量，更关乎患者能否获得及时有效的治疗。随着医疗技术和政策的进步，我们期待能够看到更多患者受益于仿制药带来的价格优势，从而更好地应对这种罕见疾病的挑战。

李娟 | 问药网药师

2025-01-03 08:59:00
舍立帕酶(cerliponase alfa)出现副作用该怎么办
舍立帕酶(cerliponase alfa)出现副作用该怎么办,舍立帕酶(cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2病）是一种罕见而严重的遗传性疾病，其主要特征是神经元中蜡样脂褐质沉积物的积累，导致儿童出现进行性神经系统退化。舍立帕酶是一种通过静脉注射给药的酶替代治疗，旨在减缓疾病的进展并改善患儿的生活质量。就像所有药物一样，舍立帕酶也可能会引发一些副作用。面对这些副作用，我们应该如何应对呢？在面对舍立帕酶可能出现的副作用时，需要采取一些应对措施，以确保患者的安全和健康。以下是一些处理建议： 1. 注意副作用的早期信号使用舍立帕酶治疗的患者和他们的家人应该密切关注潜在的副作用早期信号。这些信号可能包括但不限于：过敏反应、发热、呼吸困难、皮肤病变等。一旦出现这些症状，应立即联系医疗专业人员进行评估和处理。 2. 密切监测治疗效果与副作用定期的临床评估和监测是确保治疗效果和副作用控制的关键。医疗团队应当定期对患者进行神经系统评估、影像学检查和实验室检测，以评估舍立帕酶的疗效和监测潜在的不良反应。 3. 与医疗团队保持沟通患者及其家人应与治疗团队保持密切沟通，及时报告任何新出现的症状或病情变化。医疗团队可以基于患者的反馈和观察调整治疗方案，以最大限度地减少副作用的发生和严重程度。 4. 调整治疗方案在一些情况下，可能需要调整舍立帕酶的剂量或治疗频率，以更好地平衡疾病控制与副作用之间的关系。这需要医疗专业人员根据患者的具体情况和治疗反应进行个体化的决策和调整。在面对舍立帕酶治疗的副作用时，我们的目标始终是最大限度地减少其对患者生活质量和治疗效果的负面影响。通过及时的监测、有效的沟通和必要的治疗调整，我们可以更好地管理和应对这些副作用，为患者提供持续而有效的支持和照护。

李娟 | 问药网药师

2025-01-02 16:31:51

美国BioMarin制药公司(BioMarin Pharmaceutical)是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物制药公司。

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