舍立帕酶(cerliponase alfa)耐药性

发布时间：2025-02-27 11:50:30 阅读：1032 来源：问药网

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舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura 生产厂家：美国BioMarin 功能主治：适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗用法用量：推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时

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舍立帕酶(cerliponase alfa)耐药性,舍立帕酶(cerliponase alfa)耐药机制目前尚未完全明确。耐药性的产生可能涉及多个因素，如基因突变导致药物靶点改变、药物代谢途径异常等。这些因素可能使得药物无法有效结合到目标酶或降低其酶活性，从而降低治疗效果。

舍立帕酶耐药性与神经元蜡样脂褐质沉积症治疗的挑战

神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis，NCL）是一种罕见的遗传性疾病，主要影响中枢神经系统，导致神经元内脂质代谢异常，最终导致神经细胞功能受损。舍立帕酶（cerliponase alfa）作为目前唯一获批治疗该病的药物，通过补充缺乏的蛋白酶，试图延缓病情进展，但在临床应用中，药物耐药性成为治疗的一个关键挑战。

1. 舍立帕酶的治疗机制与应用

舍立帕酶是一种人工合成的酶，设计用来替代NCL患者中缺乏的蛋白酶，从而清除神经细胞内过量积累的蜡样脂褐质沉积物。它的应用通过直接注入脑脊液，使得药物能够进入中枢神经系统，尽可能靶向性地发挥作用。

2. 耐药性的临床观察与机制探讨

尽管舍立帕酶在初期临床试验中显示出一定的疗效，但随着长期使用，一些患者出现了药物耐药性。这种现象可能与患者自身的免疫反应有关，或者是由于药物分子结构在长期接触中发生的改变。耐药性的发生使得部分患者在疗效方面面临挑战，需要进一步的研究来理解其发生的机制，并寻找新的应对策略。

3. 持续改进与未来展望

为了应对耐药性问题，科研人员正在不断努力改进舍立帕酶的药物设计和治疗方案。例如，可以通过改变药物的分子结构或寻找新的递送方式，来提高舍立帕酶在患者中的持久性和疗效。此外，对患者个体化的治疗方案也需要更深入的研究，以确保每位患者都能获得最大程度的治疗效果。

在舍立帕酶作为一种创新治疗手段的同时，耐药性的问题也提醒着科研和临床医生们在持续监测和改进中寻找更好的解决方案。未来的研究将继续探索神经元蜡样脂褐质沉积症治疗的新途径，为患者带来更长远和持久的希望。

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舍立帕酶(cerliponase alfa)的作用功效及副作用
舍立帕酶(cerliponase alfa)的作用功效及副作用,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2疾病），又称巴特病，是一种罕见而严重的遗传性神经变性疾病，通常在儿童时期发病。这种疾病导致神经元逐渐失去功能，患者出现视力和运动障碍，智力也会逐渐衰退。迄今为止，针对CLN2疾病的治疗方法非常有限，但近年来引入的舍立帕酶(cerliponase alfa)为患者及其家庭带来了新的希望。 1. 作用机制舍立帕酶是一种人工合成的酶，其作用机制主要在于补充患者体内缺乏的蛋白质酶活性。在正常情况下，这种酶能够帮助分解脑细胞中积聚的脂褐质沉积物，这些沉积物在CLN2疾病中是导致神经细胞损伤的主要原因之一。舍立帕酶的注入能够部分恢复这种酶活性，有助于减缓病情的进展，从而改善患者的生活质量。 2. 临床疗效临床试验和实际应用中显示，舍立帕酶在一定程度上可以延缓CLN2疾病的发展。尤其是在早期开始治疗的患者中，其病情进展速度明显减缓，部分患者的视力和运动功能也得到一定程度的改善。这为患者及其家庭带来了重要的希望和安慰，使他们能够更好地应对这种极具挑战性的疾病。 3. 副作用及安全性尽管舍立帕酶在治疗中显示出显著的效果，但也存在一些副作用和安全性问题需要注意。治疗过程中可能出现头痛、发热、呕吐等一般性不良反应，以及可能的免疫反应，如药物过敏反应或抗药物抗体的产生。因此，在使用舍立帕酶治疗CLN2疾病时，需要严密监测患者的身体反应，并根据具体情况调整治疗方案，以确保最佳的治疗效果和安全性。舍立帕酶作为一种靶向CLN2疾病的新型治疗方法，不仅为患者提供了减缓病情进展的机会，也为神经变性疾病的治疗开辟了新的道路。随着科学研究的进展和临床实践的深入，相信这种治疗方法将进一步完善，并为更多类似疾病的治疗提供宝贵的经验和启示。

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2025-04-28
舍立帕酶(cerliponase alfa)该如何储存
舍立帕酶(cerliponase alfa)该如何储存,舍立帕酶(Cerliponase alfa)应储存在2~8℃的冷藏环境中，确保避光且保持干燥。不可冷冻，也不可暴露在室温下，以免影响药物活性和稳定性。置于儿童不可接触的地方。舍立帕酶(cerliponase alfa)是用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物之一。为确保其有效性和安全性，正确的储存方法至关重要。下面将详细介绍如何正确储存舍立帕酶。舍立帕酶的储存方法 1. 储存温度要求舍立帕酶应储存在冷藏条件下，温度保持在2°C到8°C（36°F到46°F）之间。这种温度范围可以保持药物的稳定性和活性。在储存过程中，需要确保舍立帕酶不暴露于冷冻温度或高于储存温度的环境。 2. 避光储存为防止光敏感性引起的降解，舍立帕酶的储存容器应保持在原包装中，并避免暴露于直接阳光或强光下。因此，在储存时应选择暗处，并避免存放在玻璃窗边或其他易受阳光直射的地方。 3. 储存期限舍立帕酶的储存期限通常取决于生产商指定的有效期限，一旦打开，药物的使用期限可能会有所缩短。因此，在使用之前务必查看药品的标签和说明书，以确保在有效期内使用。 4. 储存容器的选择为了确保药物的安全和完整性，建议在冷藏储存时使用原始包装中提供的容器。这些容器经过设计和验证，能够有效地保护药物免受外界环境条件的影响。结论正确的储存舍立帕酶对于维持其药效和安全性至关重要。遵循上述储存要求，可以有效地保护舍立帕酶免受温度变化和光敏感性的影响，确保患者获得最佳的治疗效果。在使用药物前，请务必仔细阅读并遵循生产商提供的详细说明。

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2025-04-27
舍立帕酶(cerliponase alfa)国内怎么买
舍立帕酶(cerliponase alfa)国内怎么买,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis，NCL）是一种罕见的遗传性疾病，患者往往在幼年时期出现神经系统退化和认知功能丧失。舍立帕酶（cerliponase alfa）作为一种新兴的治疗药物，为该病提供了一线希望。由于其高昂的价格和稀缺性，如何获取这种药物成为了患者家庭的重要问题。舍立帕酶是一种酶替代疗法，通过补充缺乏的酶来减缓疾病进展。以下是关于如何购买舍立帕酶的几种途径和注意事项。 1. 医院和专科医生处获取在中国，舍立帕酶属于特殊管理药物，需要在合格的医院或特定的专科医生处开具处方才能购买。患者家庭首先需要确保就诊的医院或医生有能力和资格提供这种高度专业化的治疗。 2. 与制药公司直接联系有时，制药公司会为符合条件的患者提供特殊的购药方案或补助计划。患者家庭可以直接联系舍立帕酶的生产厂家，了解是否有适用于他们的购买计划，以及如何申请参与其中。 3. 寻求医疗保险支持由于舍立帕酶的高昂价格，许多家庭依赖医疗保险来承担部分或全部费用。在购买之前，建议患者家庭与医疗保险公司联系，确认是否可以覆盖这种特殊药物的费用，并了解所需的文件和程序。 4. 社会组织和患者协会帮助一些罕见病患者组织和慈善机构可能提供关于舍立帕酶获取的信息和支持。患者家庭可以寻求这些组织的帮助，获取有关如何购买药物的建议和可能的资源。在选择购买舍立帕酶时，患者家庭应该充分了解药物的使用方法、副作用以及长期治疗的费用和可行性。同时，与医疗团队和药物供应方面建立良好的沟通，能够帮助解决购买和使用中的各种问题和挑战。舍立帕酶作为神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗药物，为患者带来了治疗的新希望。通过合理的购药途径和专业的医疗支持，患者家庭可以更好地应对这一罕见病的挑战，改善患者的生活质量和长期预后。

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2025-04-27
舍立帕酶(cerliponase alfa)的价格是多少
舍立帕酶(cerliponase alfa)的价格是多少,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物，它的价格备受关注。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见的遗传性疾病，患者常常面临严重的神经系统退化和生命质量下降。舍立帕酶作为一种酶替代疗法，被视为改善患者生活质量的重要手段。那么，这种药物的价格究竟是多少呢？ 1. 舍立帕酶的疗效与定价舍立帕酶(cerliponase alfa)的定价反映了其在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症方面的独特性和有效性。这种药物属于生物制剂，其制造和研发过程复杂且昂贵，这些因素直接影响了其市场价格。虽然确切的价格可能因国家和市场而异，但通常来说，舍立帕酶的价格较高，这也反映了罕见病药物的特殊定价策略。 2. 罕见病药物的定价挑战对于神经元蜡样脂褐质沉积症等罕见病的治疗药物，制造商面临着多重挑战。虽然患者数量有限，但药物研发和生产的成本却很高。这些药物通常需要经过严格的审批流程，且市场竞争有限，这些因素都导致了药物的高昂价格。因此，舍立帕酶的定价不仅反映了其疗效，也考虑到了制造成本及市场环境。 3. 支持患者获得药物的措施面对高昂的药物费用，许多国家和地区采取了措施来支持患者获得治疗。例如，一些国家可能提供药物的补贴或减免方案，以减轻患者和家庭的经济负担。此外，药物制造商也可能提供药物援助计划，帮助符合条件的患者获得所需的治疗。 4. 研究和未来展望随着科学技术的进步和对罕见病认识的增加，希望未来能够开发出更加有效且成本更低的治疗方案。通过更好地理解病理机制，以及加强国际合作与研发投入，有望降低罕见病治疗药物的成本，并扩大患者的获益范围。舍立帕酶作为一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的创新药物，虽然价格较高，但其带来的治疗效果和生活质量的改善不容忽视。在未来，随着医学科技的进步和社会对罕见病的关注增加，我们有望看到更多创新药物的问世，为患者提供更好的治疗选择。

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2025-04-26
舍立帕酶(cerliponase alfa)的功效、副作用与注意事项
舍立帕酶(cerliponase alfa)的功效、副作用与注意事项,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型巴特病）的重要药物。这种罕见的遗传性疾病会导致中枢神经系统的进行性退化，对患者的生活质量造成极大影响。舍立帕酶作为一种酶替代治疗药物，能够显著改善病情，为患者及其家庭带来新的希望与可能性。 1. 舍立帕酶的功效舍立帕酶的主要功效在于补充患有CLN2型巴特病患者体内缺乏的三磷酸核苷酸酶（TPP1）酶活性。该药物通过静脉注射方式给予，能够在一定程度上延缓疾病的进展，减缓神经系统的退化过程。研究显示，舍立帕酶能够改善患者的运动功能、语言能力和日常生活技能，显著提升其生活质量。 2. 舍立帕酶的副作用尽管舍立帕酶在治疗中表现出明显的疗效，但其也可能引起一些副作用。常见的副作用包括静脉注射过程中的不适感、发热、头痛、呕吐等轻度不良反应。少数患者可能会出现更严重的反应，如过敏反应或免疫反应性疾病的发生。因此，在接受治疗期间，医生通常会密切监测患者的身体状况，及时处理任何不良反应。 3. 舍立帕酶的注意事项使用舍立帕酶治疗CLN2型巴特病的患者需注意几个关键事项。首先，治疗必须在专科医生的指导下进行，严格遵循医嘱和治疗计划。其次，患者及其家人需充分了解治疗的可能效果和风险，保持积极的沟通和合作。此外，定期进行身体检查和神经系统评估，可以帮助及时发现疾病进展或药物不良反应的迹象。舍立帕酶作为一种先进的生物制剂，对于CLN2型巴特病患者而言，意味着一线的治疗希望。通过有效的酶替代治疗，可以显著改善患者的生活质量和预期寿命，为这些罕见病患者带来珍贵的新生。因此，不仅需要医学专家的持续努力，还需要社会各界的关注和支持，共同为罕见病患者的健康和福祉而努力。

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2025-04-24

舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura相关咨询

舍立帕酶(cerliponase alfa)代购怎么买
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陈志明 | 问药网药师

2025-04-17 08:06:19
舍立帕酶(cerliponase alfa)疗效有哪些
舍立帕酶(cerliponase alfa)疗效有哪些,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2病）是一种罕见的遗传性疾病，通常在儿童时期开始表现出进行性神经退化的症状。近年来，舍立帕酶（Cerliponase alfa）作为一种新型酶替代疗法被开发出来，用于治疗这种疾病，取得了一定的治疗效果。下面将详细介绍舍立帕酶在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症中的疗效及其影响。舍立帕酶的疗效 1. 提高病人生活质量舍立帕酶的治疗效果主要体现在延缓病情进展和提高患者的生活质量。研究显示，通过定期静脉注射舍立帕酶，可以显著减缓神经元蜡样脂褐质沉积症患者的病情恶化速度，延长其独立生活能力的时间。这对于病情严重的儿童患者尤为重要，能够让他们在更长的时间内保持较高的生活质量。 2. 改善神经系统功能舍立帕酶通过补充缺乏的蛋白酶，有助于降低神经元蜡样脂褐质沉积症患者大脑和神经系统的脂质积累水平。这种疗法不仅有助于维持神经系统的基本功能，还能在一定程度上改善患者的神经系统症状，如运动障碍、视力和认知功能下降等，从而提升患者的日常生活能力。 3. 增加生存时间舍立帕酶的治疗还可以显著延长神经元蜡样脂褐质沉积症患者的生存时间。尽管这种疾病通常会导致患者在较为年幼的年纪内逝世，但舍立帕酶的介入治疗能够明显延长他们的预期寿命，给予患者及其家庭更多的时间和希望。总结而言，舍立帕酶作为一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症的创新治疗手段，通过减缓病情进展、改善神经系统功能和延长生存时间，对改善患者的生活质量和家庭的幸福感都有显著影响。尽管治疗的成本和持续性需求是挑战，但舍立帕酶的出现为这类罕见疾病的患者带来了新的希望和可能性。

李娟 | 问药网药师

2025-04-04 10:12:39
舍立帕酶(cerliponase alfa)的性状是什么样的
舍立帕酶(cerliponase alfa)的性状是什么样的,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的性状为无色至淡黄色的澄明液体。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物。神经元蜡样脂褐质沉积症，简称CLN2病，是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响儿童，导致神经系统功能逐渐退化。本文将介绍舍立帕酶的性状及其在治疗CLN2病中的重要作用。 1. 舍立帕酶的制备和成分舍立帕酶是一种人工合成的重组蛋白，通过基因工程技术制备而成。它的主要成分是人类的三磷酸酶，这种酶在健康状态下能够帮助分解神经元中的脂质物质。在CLN2病患者中，由于遗传缺陷，这种酶的功能受到影响，导致脂质物质在神经细胞中堆积，最终引发神经系统的退行性病变。 2. 舍立帕酶的药理作用舍立帕酶作为酶替代疗法的一部分，被设计用来补充和替代CLN2病患者体内缺失的三磷酸酶。通过定期的静脉注射，舍立帕酶能够进入患者的中枢神经系统，帮助分解神经元中积累的脂质物质，从而减缓疾病的进展。 3. 舍立帕酶的临床效果临床试验显示，舍立帕酶能够显著改善CLN2病患儿的生活质量和预期寿命。治疗早期开始，效果尤为显著，可以延缓疾病的进展，减少患者的神经系统功能损害和认知能力退化。 4. 舍立帕酶的安全性和使用注意事项尽管舍立帕酶在临床中显示出显著的疗效，但其使用仍需密切监测，以确保安全性。治疗过程中可能出现一些常见的副作用，例如注射部位的反应或轻度发热，但大多数患者能够很好地耐受治疗。总体而言，舍立帕酶作为治疗CLN2病的创新药物，为患者及其家庭带来了新的希望。随着进一步的研究和临床实践，相信它将继续发挥重要作用，改善患者的生活质量，并为神经系统疾病的治疗开辟新的道路。

李娟 | 问药网药师

2025-04-03 09:30:28
舍立帕酶(cerliponase alfa)费用多少钱
舍立帕酶(cerliponase alfa)费用多少钱,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis，NCL）是一种罕见而严重的遗传性疾病，通常在儿童期发病，导致神经系统功能逐渐退化。舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种针对某些NCL亚型的酶替代疗法，目前备受关注的一个问题是其治疗费用。本文将就舍立帕酶的费用问题进行详细探讨。舍立帕酶的治疗费用涉及多方面因素，包括药物本身的成本、治疗方案的具体要求以及患者的治疗周期。以下将从不同角度分析其费用构成和相关因素。 1. 舍立帕酶的药物成本舍立帕酶属于生物制剂，其生产技术和复杂性决定了其较高的成本。根据治疗方案的不同，舍立帕酶可能需要定期通过脑脊液注射给药，这些过程都会增加治疗的经济负担。 2. 治疗方案和频率舍立帕酶治疗通常需要按照严格的方案和频率进行，以确保药物的有效性和安全性。这意味着患者可能需要定期到医院接受治疗，增加了医疗服务和行政管理的费用。 3. 患者个体化治疗的影响每位患者的具体情况和病情发展可能会导致治疗费用的个体差异。一些患者可能需要更频繁或更长时间的治疗，而这些因素都将直接影响总体的治疗成本。 4. 舍立帕酶的经济影响和社会支持由于舍立帕酶治疗费用高昂，患者及其家庭可能需要依赖医疗保险或其他社会支持措施来帮助承担部分费用。政府和非营利组织在某些情况下也可能提供财政援助或减免计划，以减轻患者的经济负担。总体而言，舍立帕酶作为一种革命性的治疗方法，对于神经元蜡样脂褐质沉积症患者来说具有重要意义。其高昂的治疗费用也使得许多家庭面临经济上的挑战。随着医疗技术和社会支持的不断进步，希望能够逐步减少这些药物的治疗成本，使更多的患者能够受益于这一治疗手段。

黄斌 | 问药网药师

2025-04-02 15:08:25
舍立帕酶(cerliponase alfa)价格贵不贵
舍立帕酶(cerliponase alfa)价格贵不贵,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2病）是一种罕见而严重的遗传性疾病，通常在儿童期显现出来，患者由于体内缺乏特定酶类而导致神经系统受损。近年来，舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种革命性的治疗药物被开发出来，引发了关于其高昂价格的广泛讨论。那么，舍立帕酶到底价格贵不贵？我们来探讨一下。舍立帕酶治疗的确是一项昂贵的治疗选择，这主要由于其研发和生产过程的复杂性以及针对罕见病的特定市场因素。以下是对其价格背后因素的一些深入分析： 1. 研发和生产成本舍立帕酶的价格昂贵部分源于其研发和生产过程的高昂成本。作为一种基因工程药物，舍立帕酶的制造涉及到高度复杂的生物技术和精密的制造流程。从研究早期到临床试验再到商业化生产，每一个阶段都需要巨大的投资和资源。此外，针对罕见病的药物研发往往面临较小的患者群体，这进一步增加了单位治疗剂量的成本。 2. 罕见病市场定价策略舍立帕酶所针对的神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见病，全球患者数量有限。在这种市场条件下，制药公司通常会采取较高的定价策略来弥补相对较低的销售量。这种定价策略不仅考虑了直接的生产成本，还包括了为未来的研发投入和持续支持所需的资金。 3. 患者和家庭的经济负担尽管舍立帕酶的价格昂贵，但它对于患有CLN2病的儿童及其家庭来说，提供了一种无可替代的治疗选择。对于许多家庭来说，这种治疗可能是唯一能够显著改善患儿生活质量和延长寿命的机会。因此，尽管价格高昂，但在医疗和人道主义的层面上，它仍然是一种宝贵的治疗选择。总体而言，舍立帕酶的高昂价格确实反映了其研发和生产的成本以及面向罕见病市场的定价策略。这种药物的价格问题不仅仅是经济层面的讨论，更是关于医疗伦理、公平性和全球健康的深刻思考。未来，随着技术进步和医疗成本管理的改善，我们可以期待看到更多关于药物定价和可及性的公众讨论和政策干预。

陈志明 | 问药网药师

2025-04-01 11:29:11

美国BioMarin制药公司(BioMarin Pharmaceutical)是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物制药公司。

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