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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的说明书

发布时间:2025-03-10 14:50:08 阅读:1385 来源:问药网
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依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim

依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim 生产厂家:美国BioMarin 功能主治:适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征) 用法用量:2 mg每公斤体重给予每周1次作为一次根据输注容积历时最小3.5至4.5小时静脉输注。
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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的说明书,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的疗效主要体现在治疗黏多糖贮积症IVA型(MPSIVA)上。它通过提供外源性酶,替代患者体内缺失的酶,增加黏多糖的分解代谢,从而延缓疾病进程。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积病的重要药物。粘多糖沉积病是一组罕见的遗传性疾病,主要由于体内缺乏特定酶类而导致的多种粘多糖的异常积聚。依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)通过补充缺乏的酶类,帮助患者降解积聚的粘多糖,从而减轻病情和改善生活质量。

1. 依洛硫酸酯酶α的作用机制

依洛硫酸酯酶α是一种重组人类酶,其作用机制主要是在体内补充或增强缺乏的硫酸酯酶活性。这种酶能够特异性地降解粘多糖,包括由于硫酸酯酶缺乏引起的粘多糖(如病理性硫酸甘露聚糖),从而有助于恢复细胞功能和减轻相关病症。

2. 适应症和用药指导

依洛硫酸酯酶α主要用于治疗由于缺乏硫酸酯酶活性引起的粘多糖沉积症,如粘多糖沉积病I型(MPS I)。治疗应在经过专业医疗团队评估并确诊后进行,通常通过静脉注射的方式给药。用药剂量和频率应根据患者的年龄、体重和临床状况进行调整。

3. 不良反应和注意事项

使用依洛硫酸酯酶α可能会引发一些不良反应,包括但不限于注射部位反应(如疼痛、红肿)、过敏反应(如荨麻疹、呼吸急促)、发热等。在治疗期间应定期监测患者的免疫反应和药物耐受性,必要时采取相应的处理措施。

4. 治疗效果与预后

依洛硫酸酯酶α的治疗效果因个体差异而异,但对于多数患者,及时和有效的治疗可以显著改善病情进展,并提高生活质量。患者和家属应理解并配合医疗团队的治疗方案,同时定期复诊和评估,以达到最佳的治疗效果。

依洛硫酸酯酶α作为粘多糖沉积病治疗的重要药物,不仅提供了一种有效的治疗选择,也为患者带来了希望和更好的生活质量。在使用过程中,医务人员和患者需要密切合作,以确保安全有效地管理疾病。