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阿塔鲁伦的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项

发布时间:2025-03-14 10:25:36 阅读:1407 来源:问药网
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阿塔鲁伦 Ataluren  Translarna

阿塔鲁伦 Ataluren Translarna 生产厂家:美国PTC Therapeutics 功能主治:适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症 用法用量:  Ataluren应该每天口服3剂。  第一剂应在早晨服用,第二剂在中午服用,第三剂在晚上服用。推荐的给药间隔为早上和中午剂量之间6小时,中午和晚上剂量之间6小时,晚上剂量和第二天的第一剂之间12小时。  建议剂量为早晨10mg/kg体重,中午10mg/kg体重,晚上20mg/kg体重(每日总剂量为40mg/kg体重)。
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阿塔鲁伦的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项,阿塔鲁伦(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式,使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程,从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。

阿塔鲁伦(Ataluren)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物,尤其适用于那些因基因突变导致的“无义突变”所引起的患者。该药物通过促进肌肉中缺失或错义蛋白的合成,帮助改善患者的运动功能。本文将详细探讨阿塔鲁伦的适应症、功效与作用、用法用量、副作用以及使用注意事项。

1. 阿塔鲁伦的适应症

阿塔鲁伦主要用于治疗由DMD引起的肌肉萎缩和功能障碍。DMD是一种遗传性疾病,通常影响男性,导致严重的肌肉无力和逐渐加重的运动能力下降。阿塔鲁伦适用于那些携带有帧移突变(frameshift mutation)且能够产生部分功能蛋白的患者。

2. 功效与作用

阿塔鲁伦通过促进肽链的延伸,绕过无义突变,从而增强肌肉中缺失的门冬氨酸-酰基转移酶(dystrophin)合成。这一作用机制能够有效减缓肌肉萎缩,改善患者的运动能力,减少疾病对生活质量的影响,同时也可能延缓病情的进展。

3. 用法用量

阿塔鲁伦通常以口服形式给予,推荐剂量为每公斤体重10毫克,每天服用三次。患者在服用药物时,建议与食物一起服用,以提高药物的吸收效果。同时,具体用量和用法应根据医生的指导进行调整,患者在用药过程中应定期进行随访。

4. 副作用

尽管阿塔鲁伦的整体耐受性良好,但仍可能引发一些副作用。常见的副作用包括腹痛、恶心、呕吐、食欲下降和头痛等。部分患者可能会出现过敏反应,如皮疹、瘙痒等。严重的副作用虽然少见,但如果出现呼吸困难、面部肿胀等情况,应立即就医。

5. 注意事项

在使用阿塔鲁伦前,患者需告知医生自身的身体状况和既往病史,特别是是否有肝脏或肾脏疾病。同时,患者在使用阿塔鲁伦期间,应定期进行肝功能和肾功能监测,以确保用药安全。此外,阿塔鲁伦与某些药物可能会发生相互作用,患者应遵循医生的建议,不要自行停药或更改用药方案。

阿塔鲁伦为杜氏肌营养不良症的患者提供了一种新的治疗选择,能够显著改善患者的生活质量。在服用过程中,患者需遵循医嘱,关注自身健康状况,确保安全和有效的治疗效果。