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伊米苷酶的适应症和临床效果

发布时间:2025-03-16 10:29:54 阅读:1069 来源:问药网
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伊米苷酶 Imiglucerase Cerezyme

伊米苷酶 Imiglucerase Cerezyme 生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司 功能主治:用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法 用法用量:  静脉滴注,滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg,每周3次,到60U/kg,每2周1次。2年后若达到治疗目标,剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。病情严重时可能要求较高的剂量或较多的给药次数。应根据每位患者的个体情况调整剂量,并应定期进行全面评估患者的临床表现,根据是否达到治疗目的而上调或下调剂量。  给药当天,确定患者使用剂量后,取出相应数量的小瓶,按下表用无菌注射用水重新配制。下面为最终浓度和给药体积:  200单位/瓶:配制用无菌水5.1mL,配制后最终体积5.3mL,重新配制后的浓度为40U/mL,可抽取的体积为5.0mL。  400单位/瓶:配制用无菌水10.2mL,配制后最终体积10.6mL,重新配制后的浓度为40U/mL,可抽取的体积为10.0mL。  从每200单位小瓶抽取5.0mL(400单位小瓶取10.0mL),用0.9%氯化钠溶液最终稀释到100-200mL。静脉滴注应进行1-2小时,在无菌条件进行。由于本品不含任何防腐剂,配制后应立即稀释,不得放置用于以后使用。本品配置后在室温(25℃C)及2-8℃C下可稳定12小时。经稀释后,在2-8℃C下可稳定12小时。  伊米苷酶毒性相对较低,其作用时间较长,因此可以偶尔进行小幅的剂量调整,使每瓶药量都得以利用,避免药品的浪费,只要每月的给药剂量基本不变。
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伊米苷酶的适应症和临床效果,伊米苷酶(Imiglucerase)是一种酶替代治疗药物,用于治疗加乐森氏病,其疗效如下:主要作用是降低体内脂质积聚,从而减轻加乐森氏病患者的症状。这包括减轻肝脾肿大、贫血、血小板减少、骨骼疼痛等症状;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

酶替代疗法在治疗一些遗传性代谢疾病中扮演着重要的角色。其中,伊米苷酶(Imiglucerase)作为戈谢病的关键药物之一,其适应症和临床效果备受关注和探讨。接下来我们将深入探讨伊米苷酶在戈谢病治疗中的应用情况。

伊米苷酶的适应症

1. 戈谢病治疗需求

戈谢病是一种少见的遗传性疾病,患者体内缺乏β-葡萄糖苷酶活性,导致葡萄糖苷酶的沉积。伊米苷酶作为一种重组的β-葡萄糖苷酶,可以有效替代缺失的酶活性,帮助戈谢病患者维持生理功能。

2. 缓解症状

伊米苷酶通过补充缺失的酶活性,有助于降低糖脂累积,减轻患者症状。常见的症状包括贫血、血小板减少、骨病等,在酶替代治疗下可以得到有效缓解。

伊米苷酶的临床效果

3. 改善血象参数

戈谢病患者在治疗伊米苷酶后,血象参数往往会得到改善,如贫血症状得到缓解、血小板数量逐渐恢复正常等,这有助于提高患者生活质量。

4. 减轻器官负担

除了改善血象参数外,伊米苷酶还有助于减轻戈谢病患者遭受的器官负担,如肝肿大或脾肿大等症状也能在治疗过程中逐渐缓解。

总结

伊米苷酶作为戈谢病治疗的重要药物,在适应症和临床效果方面展现出显著的效果。通过持续的酶替代治疗,可以帮助患者缓解症状,改善生活质量,减轻器官负担,为患者重建健康的生活。

在戈谢病治疗中,医生应充分了解伊米苷酶的应用原理和剂量调整,结合患者具体情况,制定个性化的治疗方案,以达到最佳的临床效果。期待未来伊米苷酶在戈谢病治疗中的应用将为患者带来更多福音。