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托夫生的说明书

发布时间:2025-03-20 12:13:36 阅读:932 来源:问药网
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托夫生 tofersen Qalsody

托夫生 tofersen Qalsody 生产厂家:美国Biogen 功能主治:适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS) 用法用量:  【推荐剂量和给药方法】  一、建议用量  由在腰椎穿刺术方面经验丰富的医生进行或在其指导下,使用腰椎穿刺术鞘内注射Qalsody。推荐剂量为每次使用100毫克(15毫升)Qalsody。开始Qalsody治疗,每隔14天使用3次负荷剂量。此后每28天使用一次维持剂量。  二、遗漏剂量  如果错过了第二次负荷剂量,应尽快使用Qalsody,并在14天后使用第三次负荷剂量。如果错过了第三次负荷剂量或维持剂量,应尽快使用Qalsody,并在28天后使用下一次剂量。  三、制备和复溶  在鞘内制备和注射Qalsody时使用无菌技术。按照以下步骤准备和注射Qalsody:  1、药品的准备:给药前,在不使用外部热源的情况下,让冷藏的Qalsody药瓶升温至室温(25℃)。给药前检查Qalsody瓶中的溶液。如果观察到颗粒或瓶内液体不透明、无色至微黄色,请勿使用。不要摇晃Qalsody药瓶。  2、 给药前准备程序:如果患者的临床状况表明有此需要,可考虑镇静。如果患者的临床状况表明有此需要,可考虑通过影像学检查来指导Qalsody的鞘内给药。在取下铝制外封上的瓶盖之前,确认患者已准备就绪。未开封的Qalsody小瓶可以放回冰箱。在鞘内注射前后评估患者是否存在与腰椎穿刺相关的潜在疾病,以避免严重的手术并发症。  四、给药  1、给药前,用腰椎穿刺针取出约10 mL脑脊液(CSF)。  2、给药前,取下塑料盖,将针头连接到注射器上,以便从药瓶中抽出Qalsody。通过外封的中心将针头插入药瓶,并从药瓶中抽取所需剂量的15毫升(相当于100毫克)。  3、不要稀释Qalsody。  4、不需要外部过滤器。  5、在1至3分钟内,使用腰椎穿刺针以鞘内推注方式注射Qalsody。  6、Qalsody不含防腐剂。一旦吸入注射器,溶液应在室温下立即给药(从小瓶中取出后4小时内);否则,必须丢弃。  7、单剂量药瓶中任何未使用的内容物都应丢弃。
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托夫生的说明书,托夫生(Tofersen)主要用于治疗由超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变引起的肌萎缩侧索硬化(ALS)。托夫生的主要作用机制是通过与编码SOD1的mRNA结合,使其被核糖核酸酶RNase-H降解,从而减少突变的SOD1蛋白的生成。这种错误的SOD1蛋白会导致运动神经元的退化,进而引发进行性肌肉无力及功能丧失。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

托夫生(Tofersen)是一种用于治疗成人肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的药物。这种疾病以运动神经元的进行性退化为特征,导致肌肉无力和萎缩,严重影响患者的生活质量。托夫生作为一种新的治疗选择,旨在通过特定的机制减缓疾病的发展,给患者带来希望。

1. 托夫生的机制

托夫生的作用机制主要是通过靶向特定的基因突变(SOD1),该突变与很多家族性ALS病例相关。通过抑制这种基因的表达,托夫生能够减少异常蛋白质的形成,从而减轻对运动神经元的损害。这种治疗方法的针对性,使得托夫生在特定患者群体中显示出良好的疗效。

2. 临床试验结果

在多项临床试验中,托夫生的安全性和有效性得到了验证。其中的一些关键结果显示,接受托夫生治疗的患者,在功能性评分和生存时间方面,较对照组有显著改善。尤其是在早期介入时,效果更加明显,从而为患者的继续生活提供了更多的可能性。

3. 使用注意事项

托夫生作为一种新药物,在使用过程中需要特别注意患者的状态。应定期进行健康监测,包括肝功能和血液检查等。此外,任何患者在使用托夫生之前,都应与医生详细沟通,了解潜在的副作用和使用过程中的风险。

4. 对患者的意义

托夫生的上市为肌萎缩性侧索硬化症患者带来了新的希望。虽然不能治愈该疾病,但它通过减缓病程进展,为患者提供了更好的生活质量和更长的生存期。这一新疗法尤其适用于那些明确存在SOD1基因突变的患者,为他们的家庭和社会带来喘息之机。

托夫生作为成人肌萎缩性侧索硬化症治疗的新选择,展示了现代医学在罕见疾病领域的进步。随着对这一疗法理解的深入以及不断的研究,我们期待未来能有更多的治疗选择,使患者的生活变得更加美好。