托夫生 tofersen Qalsody
生产厂家:美国Biogen
功能主治:适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、建议用量 由在腰椎穿刺术方面经验丰富的医生进行或在其指导下,使用腰椎穿刺术鞘内注射Qalsody。推荐剂量为每次使用100毫克(15毫升)Qalsody。开始Qalsody治疗,每隔14天使用3次负荷剂量。此后每28天使用一次维持剂量。 二、遗漏剂量 如果错过了第二次负荷剂量,应尽快使用Qalsody,并在14天后使用第三次负荷剂量。如果错过了第三次负荷剂量或维持剂量,应尽快使用Qalsody,并在28天后使用下一次剂量。 三、制备和复溶 在鞘内制备和注射Qalsody时使用无菌技术。按照以下步骤准备和注射Qalsody: 1、药品的准备:给药前,在不使用外部热源的情况下,让冷藏的Qalsody药瓶升温至室温(25℃)。给药前检查Qalsody瓶中的溶液。如果观察到颗粒或瓶内液体不透明、无色至微黄色,请勿使用。不要摇晃Qalsody药瓶。 2、 给药前准备程序:如果患者的临床状况表明有此需要,可考虑镇静。如果患者的临床状况表明有此需要,可考虑通过影像学检查来指导Qalsody的鞘内给药。在取下铝制外封上的瓶盖之前,确认患者已准备就绪。未开封的Qalsody小瓶可以放回冰箱。在鞘内注射前后评估患者是否存在与腰椎穿刺相关的潜在疾病,以避免严重的手术并发症。 四、给药 1、给药前,用腰椎穿刺针取出约10 mL脑脊液(CSF)。 2、给药前,取下塑料盖,将针头连接到注射器上,以便从药瓶中抽出Qalsody。通过外封的中心将针头插入药瓶,并从药瓶中抽取所需剂量的15毫升(相当于100毫克)。 3、不要稀释Qalsody。 4、不需要外部过滤器。 5、在1至3分钟内,使用腰椎穿刺针以鞘内推注方式注射Qalsody。 6、Qalsody不含防腐剂。一旦吸入注射器,溶液应在室温下立即给药(从小瓶中取出后4小时内);否则,必须丢弃。 7、单剂量药瓶中任何未使用的内容物都应丢弃。
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托夫生有效期是多久,托夫生(Tofersen)的有效期为24个月。
托夫生是一种用于治疗成人肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的药物。ALS是一种严重影响运动神经元的疾病,导致逐渐丧失肌肉功能。托夫生作为一种新兴疗法,给患者带来了新的希望,但许多人对其有效期及疗效的持续时间存在疑问。
1. 托夫生的作用机制
托夫生是一种小干扰RNA药物,它通过靶向特定的基因(SOD1基因)来减少病理性蛋白的生成。这一机制有助于减缓疾病进程,保护运动神经元,进而延缓肌肉无力和萎缩的发生。托夫生的独特作用为ALS患者提供了新的治疗选择,使得对抗这种致命疾病的希望得以延续。
2. 托夫生的有效期
托夫生的有效期并不是一成不变的,它与患者的个人情况、疾病的严重程度及治疗的及时性等因素密切相关。在临床试验中,托夫生的疗效通常在用药后的几个月内显现,但具体的效果和持续时间因人而异。有些患者可能在用药初期感受到明显的改善,而其他患者则可能需要更长时间才能看到效果。
3. 临床数据分析
根据现有的临床试验数据,托夫生在延缓ALS进展方面显示出积极的疗效。在一些试验中,参与者在使用托夫生后,其肌肉功能的保持情况明显优于未用药的对照组。这些数据支持了托夫生的长期使用价值,但具体的有效期依然需根据患者的个体反应进行评估。
4. 患者反馈与研究进展
患者对托夫生的反馈各不相同,个体化的反应令治疗路径复杂化。一些患者报告了健康状况的改善,而另一些则可能没有显著变化。研究者们正在持续跟踪使用托夫生的患者,旨在进一步了解其长期效果及安全性。同时,这些研究也为药物的持续优化提供了依据。
托夫生作为一款针对ALS的新疗法,其有效期受到多种因素的影响。虽然目前的数据和反馈都显示了其潜在的积极效果,但个体差异使得每位患者的体验各不相同。随着研究的不断深入,期待托夫生能为更多ALS患者带来福音。