瑞武丽珠单抗对骨髓的影响

发布时间：2025-03-29 10:42:32 阅读：856 来源：问药网

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瑞武丽珠单抗生产厂家：美国亚力兄制药(Alexion Pharma) 功能主治：Ultomiris适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者、Ultomiris适用于治疗体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者用法用量：　　1、成人PNH和aHUS患者：　　推荐的给药方案包括负荷剂量和维持剂量，通过静脉输注给药。给药剂量基于患者体重，如表1所示。对于成年患者(≥ 18岁)，维持剂量应每8周间隔给药一次，从负荷剂量后2周开始行政。　　给药方案允许偶尔在预定输注日的±7天内变化(除了第一次维持剂量的雷武珠单抗，但后续剂量应根据原始方案给药)。　　对于从依库珠单抗转换为雷武珠单抗的患者，应在最后一次依库珠单抗输注后2周给予 ravulizumab 负荷剂量，然后每8周给予一次维持剂量，从负荷剂量给予后2周开始，如表 1所示。　　表1：Ravulizumab基于体重的给药方案　　体重范围(公斤)负荷剂量(毫克)维持剂量 (毫克)给药间隔　　≥40至<6024003000每8周　　≥60至<10027003300每8周　　≥10030003600每8周　　维持剂量在负荷剂量后2周给药　　尚未在体重低于40kg的PNH患者中研究 Ravulizumab。　　没有伴随PE/PI(血浆置换或血浆置换，或新鲜冰冻血浆输注)与ravulizumab 一起使用的经验。 PE/PI的给药可能会降低 ravulizumab 血清水平。　　PNH是一种慢性疾病，建议在患者的一生中继续使用ravulizumab进行治疗，除非有临床指征停止使用ravulizumab。　　在aHUS中，用于解决血栓性微血管病(TMA)表现的ravulizumab治疗应至少持续6个月，超过此时间需要针对每位患者单独考虑治疗时间。由治疗医疗保健提供者确定(或有临床指征)的TMA复发风险较高的患者可能需要长期治疗。　　2、儿科人群　　非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)　　体重≥40kg的aHUS儿科患者按照成人给药建议进行治疗。≥10kg至<40kg的儿科患者的基于体重的剂量和给药间隔见表2。　　表2：用于40kg以下儿科患者的基于体重的Ravulizumab给药方案　　体重范围(公斤)负荷剂量(毫克)维持剂量 (毫克)给药间隔　　≥10至<20600600每4周　　≥20至<309002100每8周　　≥30至<4012002700每8周　　维持剂量在负荷剂量后2周给药　　支持ravulizumab对体重低于10kg患者的安全性和有效性的数据有限。当前可用的数据在进行了描述，但对于体重低于10公斤的患者，无法对剂量学提出建议。

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瑞武丽珠单抗（Ravulizumab）是一种人源化的抗补体蛋白，主要用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。这类疾病涉及到更为复杂的血液和肾脏病理机制，瑞武丽珠单抗通过抑制补体系统中的C5活化，能够有效减轻患者的临床症状，提高生活质量。本文将探讨瑞武丽珠单抗对骨髓的影响，以便更深入了解其在治疗相关疾病中的作用与机制。

1. 瑞武丽珠单抗的作用机制

瑞武丽珠单抗通过阻断补体C5成分的活化，防止了溶血和血管内的炎症反应。这一机制不仅可以显著减少PNH患者体内的溶血现象，还能保护肾脏功能，减少非典型溶血性尿毒症综合征患者的并发症。在关注骨髓的影响方面，瑞武丽珠单抗可能通过减轻系统性炎症和改善红细胞生成，间接地影响骨髓的微环境。

2. 骨髓微环境的变化

骨髓是造血细胞生成和发育的主要场所，任何影响其微环境的药物都可能改变血细胞的生成速率和质量。瑞武丽珠单抗通过抑制过度激活的补体系统，能够减少骨髓内的炎症因子，从而为造血干细胞和前体细胞提供一个更为有利的生长环境。这种环境的改善可能有助于增强骨髓造血能力，提高红细胞、白细胞和血小板的生成。

3. 对造血功能的影响

在阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征的患者中，由于溶血和补体系统的失调，骨髓的造血功能常常受到抑制。瑞武丽珠单抗的应用可以有效减少溶血，减轻骨髓的负担，使其能够更好地执行造血任务。研究发现，这种疗法能够提高患者体内成熟红细胞的数量，降低贫血发生率，进而改善患者的整体健康状况。

4. 未来的研究方向

虽然瑞武丽珠单抗在改善PNH和aHUS患者的临床表现方面展现出了良好的疗效，但对于其在骨髓微环境及造血功能方面具体机制的研究尚显不足。未来的研究可以探索瑞武丽珠单抗治疗过程中，骨髓造血干细胞的应答机制及其长期效果。同时，结合其他治疗手段，可能会进一步提升治疗效果，为患者提供更全面的护理。

综上所述，瑞武丽珠单抗通过改变骨髓的微环境，间接促进造血功能，成为治疗阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征的重要选择。随着更多研究的深入，期待能够进一步揭示其在造血支持中的潜在价值与应用前景。

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陈志明 | 问药网药师

2025-02-18 11:30:27
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张胜泉 | 问药网药师

2025-02-03 09:28:37
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黄斌 | 问药网药师

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问药网 | 问药网官方药师

2024-04-15 11:31:21
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黄斌 | 问药网药师

2024-04-15 10:22:55

美国亚力兄制药(Alexion Pharma)是一家美国制药公司，以发明治疗非典型溶血尿毒综合症及阵发性夜间血红素尿症的药物Soliris而出名，此外也开发其他针对免疫系统疾病的药物。

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