卡谷氨酸(carglumic acid)中文说明书,卡谷氨酸(Carglumic acid)主要用于治疗罕见的代谢紊乱疾病,如丙酸血症(PA)和甲基丙二酸血症(MMA)引起的急性高氨血症,以及N-乙酰谷氨酸合酶(NAGS)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
高氨血症是一种罕见但严重的遗传性疾病,通常由于尿素循环代谢障碍导致体内氨基酸代谢异常而引起。卡谷氨酸是一种用于治疗高氨血症的药物,其作用是促进尿素循环的正常运作,从而降低血液中氨基酸的浓度。
1. 卡谷氨酸的作用机制
卡谷氨酸通过激活尿素循环中的一种重要酶——N-乙酰谷氨酰谷氨酸合成酶(N-acetylglutamate synthase,NAGS),增加其在体内的活性。NAGS的活性增强可以促进尿素的合成与循环,有效降低血液中氨基酸的浓度,从而减轻高氨血症患者的症状和并发症。
2. 适应症
卡谷氨酸主要用于治疗遗传性高氨血症,特别是由于NAGS缺乏或不足引起的情况。此药物对于其他原因引起的高氨血症并不适用,治疗应在专业医师的指导下进行。
3. 用药方法与剂量
卡谷氨酸通常以口服药物形式给予,其剂量应根据患者的年龄、体重和临床情况进行调整。一般来说,初次剂量应在医生的监督下确定,并在必要时逐步调整以达到最佳疗效。
4. 不良反应与注意事项
在使用卡谷氨酸时,可能会出现轻微的消化道不适,如恶心、腹痛等。在少数情况下,可能会出现过敏反应或其他严重不良反应,如皮疹、呼吸困难等,此时应立即停药并寻求医疗帮助。
综上所述,卡谷氨酸作为一种针对高氨血症的治疗药物,通过调节尿素循环的正常运作,有效降低血液中氨基酸的浓度,从而改善患者的生活质量并预防并发症的发生。使用该药物需严格遵循医嘱,以确保治疗的安全与有效性。