利基迈仑赛 lisocabtagene maraleucel Breyanzi
生产厂家：美国百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）
功能主治：适用于弥漫性大b细胞淋巴瘤、高级别b细胞淋巴瘤、原发性纵隔大b细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤3B级
用法用量： 1.使用前说明 (1)本品必须在合格的治疗中心进行治疗，治疗应在具有治疗血液病恶性肿瘤经验并受过本品治疗患者行政和管理培训的保健专业人员的指导和监督下开始 (2)在本品输注之前，每位患者必须至少有1剂托珠单抗用于细胞因子释放综合征(CRS)和应急设备，治疗中心必须在每次给药后8小时内给予额外剂量的托珠单抗，在特殊情况下，由于欧洲药品管理局短缺目录中列出的托珠单抗短缺而无法获得，在输液之前必须有合适的替代措施来代替托珠单抗治疗细胞因子释放综合征(CRS) 2.剂量说明 本品用于自体使用，治疗包括单剂量输注，其中含有用于在一个或多个小瓶中输注car阳性活T细胞的分散液 (2)靶剂量为100 × 10°car阳性活T细胞(由CD4+靶和CD4+靶1:1比例组成)CD8+细胞成分)在44-120 × 10 car阳性活T细胞范围内，有关剂量的其他信息，请参阅随附的输液证书(RfIC) (3)在开始淋巴消耗化疗方案之前，必须确认本品的可用性 (4)在给予淋巴细胞消耗化疗和本品之前，应对患者进行临床重新评估，以确保没有理由延迟治疗 (5)治疗前(淋巴消耗化疗)淋巴细胞消耗化疗包括环磷酰胺300 mg/m2/天和氟达拉滨30 mg/m2/天，静脉注射3天。参考氟达拉滨和环磷酰胺的处方信息，了解肾损害患者的剂量调整 (6)本品将在淋巴细胞消耗化疗完成后2 - 7天使用，如果完成淋巴细胞消耗化疗与本品输注之间的延迟超过2周，则患者应在接受输注之前再次接受淋巴细胞消耗化疗 3.预用药 (1)建议在本品输注前30 - 60分钟给予扑热息痛和苯海拉明(25-50毫克，静脉或口服)或另一种h1 -抗组胺药，以减少输注反应的可能性 (2)应避免预防性使用全身皮质类固醇，因为使用可能会干扰本品的活性 4.输液后监测 (1)在输注后的第一周内，应监测患者2-3次，以监测潜在细胞因子释放综合征(CRS)、神经事件和其他毒性的体征和症状，医生应考虑在出现CRS体征或症状和/或神经系统事件时住院治疗 (2)第一周后的监测频率应根据医生的判断进行，并应在输液后至少持续4周，应指示患者在输注后至少4周内留在合格治疗中心附近 5.注意 (1)不要使用滤白剂 (2)确保托珠单抗或合适的替代品，在特殊情况下，托珠单抗由于欧洲药品管理局短缺目录中列出的短缺而无法获得，并且在输液前和恢复期间有应急设备可用 (3)确认患者的身份与相应的输液证书(RfIC)放行中提供的注射器标签上的患者标识符相匹配 (4)一旦本品成分被吸入注射器，应尽快进行给药，从冷冻储存中取出到患者给药的总时间不应超过2小时
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利基迈仑赛（Lisocabtagene maraleucel）是一种新型的基因治疗药物，主要用于治疗某些类型的淋巴瘤。随着生物技术的迅速发展，这种创新疗法的审批流程变得尤为重要，涉及多个监管程序和科学验证。本文将探讨利基迈仑赛在上市前所需经过的审批环节，以及对相关患者和医疗市场的影响。
1. 临床试验申请
在利基迈仑赛正式进入市场之前，首先需要进行临床试验。制药公司必须向国家药品监督管理局（NMPA）提交临床试验申请，包括详细的研究方案、药物的生产工艺、预期的疗效及安全性监测计划等。这一阶段旨在确定治疗的安全性、有效性以及患者对该疗法的耐受性。
2. 临床试验阶段
临床试验通常分为多个阶段，包括I期、II期和III期。每个阶段的成功完成都需要通过医学和伦理委员会的审核，以确保患者的权益得以保障。在这一过程中，利基迈仑赛会经历一系列的疗效评估和不良反应监测，收集数据以证明其医疗价值。
3. 注册申请
一旦临床试验结果显示利基迈仑赛具有良好的安全性和有效性，企业便可以向药品监管机构递交新药注册申请。这一申请通常需要提供详尽的试验数据、药品生产信息以及未来的风险管理计划。监管机构会对相关材料进行全面审查，并可能要求附加资料或进行进一步的讨论。
4. 上市后监管
如利基迈仑赛顺利获得上市批准，进入市场后仍需遵循持续的监管流程。这包括药物的上市后监测（Post-Market Surveillance），以记录市场实际使用后的效果和安全性。这一阶段的重要性在于确保患者安全，及时发现并处理任何潜在的问题。此外，这也有助于及时更新治疗指南，推动临床实践的进步。
利基迈仑赛作为一种创新的淋巴瘤治疗方案，其审批过程既复杂又重要，旨在确保患者得到安全且有效的治疗。随着科学研究的不断进步，这类疗法将为淋巴瘤患者带来新的希望，在未来的肿瘤治疗领域中发挥越来越重要的作用。
