舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症和用法用量

发布时间：2025-04-15 15:39:50 阅读：1385 来源：问药网

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舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura 生产厂家：美国BioMarin 功能主治：适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗用法用量：推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时

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舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症和用法用量,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的适应症主要是针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）。舍立帕酶(Cerliponase alfa)用法用量：推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。

神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis，NCL），是一组遗传性疾病，通常表现为神经元内脂褐质沉积和神经系统功能衰退。舍立帕酶（Cerliponase alfa）作为一种酶替代疗法，已被用于治疗某些类型的NCL，帮助延缓病情进展和改善患者的生活质量。

1. 舍立帕酶的作用机制

舍立帕酶是一种人工合成的酶，主要作用于NCL患者中缺乏的蛋白质，有助于降解神经元内的脂质积聚物，从而减少病变程度并缓解症状。该治疗方法通过直接向患者注射舍立帕酶，促使其在神经系统中发挥作用，以减轻病情。

2. 适应症范围

舍立帕酶通常用于治疗儿童和青少年中最常见的一种NCL亚型，即CLN2型。此类型疾病由于TPP1基因的突变导致TPP1酶的活性丧失，从而无法正常降解脂质积聚物。舍立帕酶治疗能够在早期诊断的情况下显著减缓病情恶化的速度，对于改善患者的预后至关重要。

3. 用法用量

舍立帕酶的使用是通过脑室内或脑脊液注射进行的，这种给药方式能够确保药物直接作用于中枢神经系统，最大限度地提高治疗效果。治疗方案通常由医生根据患者的具体情况和病情进展制定，包括剂量的确定和治疗频率的安排。

4. 治疗效果和注意事项

舍立帕酶治疗的效果主要体现在延缓病情进展、改善患者的神经系统功能和生活质量上。患者在接受治疗期间仍需定期监测，并且需要终身进行。治疗可能会出现一些常见的不良反应，如头痛、发热等，因此在治疗过程中需要密切关注患者的反应情况。

舍立帕酶作为一种创新的酶替代疗法，对于某些类型的神经元蜡样脂褐质沉积症患者来说，提供了一线的治疗希望。随着进一步的研究和临床实践，这种治疗方法有望为更多患者带来福音，改善其生活质量和长期预后。

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2025-04-15
舍立帕酶(cerliponase alfa)的耐药及药物相互作用
舍立帕酶(cerliponase alfa)的耐药及药物相互作用,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, NCL）的酶替代疗法。NCL是一类遗传性代谢障碍性疾病，主要由于溶酶体酶缺乏导致脑细胞内蜡样脂褐质沉积而引起。舍立帕酶的应用有望减缓病情进展，但其耐药性及与其他药物的相互作用是研究和临床实践中需要重视的问题。舍立帕酶的耐药性问题涉及多个方面，包括患者个体对酶替代治疗的反应变化以及可能的免疫反应。药物相互作用则可能影响舍立帕酶的疗效和安全性，需要系统的药物管理和监控措施。 1. 耐药性的个体差异舍立帕酶作为一种蛋白质药物，其在不同患者身上的代谢和清除速率可能存在差异。一些患者可能因个体代谢差异或免疫系统反应，导致对舍立帕酶的耐药性。这种个体差异需要通过临床监测和个体化治疗来应对，以确保疗效最大化。 2. 免疫反应与耐药性舍立帕酶治疗中，患者可能会产生免疫反应，形成抗体对抗舍立帕酶分子。这些抗体可能影响舍立帕酶的稳定性和效果，进而导致治疗耐药性的产生。因此，及早识别并管理这些免疫反应对于维持治疗效果至关重要。 3. 药物相互作用的潜在影响舍立帕酶治疗的患者通常需要同时接受其他药物治疗，如抗癫痫药物或镇静剂等。这些药物可能通过影响酶的代谢、清除或稳定性，对舍立帕酶的疗效产生潜在影响。因此，临床医生在制定治疗方案时需注意药物相互作用的风险，并进行有效的监测和管理。舍立帕酶作为NCL治疗的一项创新进展，为患者提供了一线希望。其耐药性及与其他药物的相互作用仍需进一步研究和理解，以优化治疗效果，改善患者生活质量。

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2025-04-14
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2025-04-03
舍立帕酶(cerliponase alfa)适应症具体有哪些
舍立帕酶(cerliponase alfa)适应症具体有哪些,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的适应症主要是针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）。舍立帕酶适应症详解：神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗突破舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型）的重要药物。CLN2型是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响儿童，导致神经系统逐渐退化，最终导致失明、认知能力丧失和早逝。以下将详细探讨舍立帕酶在治疗CLN2型中的具体适应症及其作用机制。舍立帕酶的适应症如下： 1. 什么是神经元蜡样脂褐质沉积症？神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型）是一种遗传性神经变性疾病，由于TPP1基因突变导致TPP1酶活性缺失，使得神经细胞内的蛋白质代谢产物不能正常降解，最终导致蜡样脂褐质沉积在神经细胞中，引起神经系统功能逐渐退化。 2. 舍立帕酶的作用机制舍立帕酶是一种重组的人类TPP1酶，能够通过静脉注射进入中枢神经系统，帮助代替缺失的TPP1酶活性。舍立帕酶可以降解神经细胞中过多的蛋白质代谢产物，减少蜡样脂褐质的沉积，从而延缓神经系统的退化过程。 3. 适应症范围舍立帕酶主要用于治疗已确诊为CLN2型的患儿。通常在儿童出现典型临床症状如运动障碍、失明、癫痫发作等后，医生会进行基因检测确诊。舍立帕酶治疗的关键是尽早开始，以延缓疾病的进展。 4. 疗效和安全性临床研究表明，舍立帕酶能够显著改善患儿的生活质量，减缓疾病的进展速度。舍立帕酶治疗也可能伴随一些风险和副作用，例如注射部位反应、感染风险等，因此需要医生密切监测和管理。舍立帕酶的问世为CLN2型患儿及其家庭带来了希望，尽管这种治疗并不能完全治愈疾病，但它显著延缓了疾病的进展，为患儿提供了更长久的神经功能维持期，改善了他们的生活质量。随着对该药物作用机制的深入理解和治疗策略的不断优化，相信舍立帕酶在神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗中将有更广泛的应用前景。

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2025-03-29
舍立帕酶(cerliponase alfa)会出现副作用吗
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2025-03-29

舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura相关咨询

舍立帕酶(cerliponase alfa)疗效有哪些
舍立帕酶(cerliponase alfa)疗效有哪些,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2病）是一种罕见的遗传性疾病，通常在儿童时期开始表现出进行性神经退化的症状。近年来，舍立帕酶（Cerliponase alfa）作为一种新型酶替代疗法被开发出来，用于治疗这种疾病，取得了一定的治疗效果。下面将详细介绍舍立帕酶在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症中的疗效及其影响。舍立帕酶的疗效 1. 提高病人生活质量舍立帕酶的治疗效果主要体现在延缓病情进展和提高患者的生活质量。研究显示，通过定期静脉注射舍立帕酶，可以显著减缓神经元蜡样脂褐质沉积症患者的病情恶化速度，延长其独立生活能力的时间。这对于病情严重的儿童患者尤为重要，能够让他们在更长的时间内保持较高的生活质量。 2. 改善神经系统功能舍立帕酶通过补充缺乏的蛋白酶，有助于降低神经元蜡样脂褐质沉积症患者大脑和神经系统的脂质积累水平。这种疗法不仅有助于维持神经系统的基本功能，还能在一定程度上改善患者的神经系统症状，如运动障碍、视力和认知功能下降等，从而提升患者的日常生活能力。 3. 增加生存时间舍立帕酶的治疗还可以显著延长神经元蜡样脂褐质沉积症患者的生存时间。尽管这种疾病通常会导致患者在较为年幼的年纪内逝世，但舍立帕酶的介入治疗能够明显延长他们的预期寿命，给予患者及其家庭更多的时间和希望。总结而言，舍立帕酶作为一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症的创新治疗手段，通过减缓病情进展、改善神经系统功能和延长生存时间，对改善患者的生活质量和家庭的幸福感都有显著影响。尽管治疗的成本和持续性需求是挑战，但舍立帕酶的出现为这类罕见疾病的患者带来了新的希望和可能性。

李娟 | 问药网药师

2025-04-04 10:12:39
舍立帕酶(cerliponase alfa)的性状是什么样的
舍立帕酶(cerliponase alfa)的性状是什么样的,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的性状为无色至淡黄色的澄明液体。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物。神经元蜡样脂褐质沉积症，简称CLN2病，是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响儿童，导致神经系统功能逐渐退化。本文将介绍舍立帕酶的性状及其在治疗CLN2病中的重要作用。 1. 舍立帕酶的制备和成分舍立帕酶是一种人工合成的重组蛋白，通过基因工程技术制备而成。它的主要成分是人类的三磷酸酶，这种酶在健康状态下能够帮助分解神经元中的脂质物质。在CLN2病患者中，由于遗传缺陷，这种酶的功能受到影响，导致脂质物质在神经细胞中堆积，最终引发神经系统的退行性病变。 2. 舍立帕酶的药理作用舍立帕酶作为酶替代疗法的一部分，被设计用来补充和替代CLN2病患者体内缺失的三磷酸酶。通过定期的静脉注射，舍立帕酶能够进入患者的中枢神经系统，帮助分解神经元中积累的脂质物质，从而减缓疾病的进展。 3. 舍立帕酶的临床效果临床试验显示，舍立帕酶能够显著改善CLN2病患儿的生活质量和预期寿命。治疗早期开始，效果尤为显著，可以延缓疾病的进展，减少患者的神经系统功能损害和认知能力退化。 4. 舍立帕酶的安全性和使用注意事项尽管舍立帕酶在临床中显示出显著的疗效，但其使用仍需密切监测，以确保安全性。治疗过程中可能出现一些常见的副作用，例如注射部位的反应或轻度发热，但大多数患者能够很好地耐受治疗。总体而言，舍立帕酶作为治疗CLN2病的创新药物，为患者及其家庭带来了新的希望。随着进一步的研究和临床实践，相信它将继续发挥重要作用，改善患者的生活质量，并为神经系统疾病的治疗开辟新的道路。

李娟 | 问药网药师

2025-04-03 09:30:28
舍立帕酶(cerliponase alfa)费用多少钱
舍立帕酶(cerliponase alfa)费用多少钱,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis，NCL）是一种罕见而严重的遗传性疾病，通常在儿童期发病，导致神经系统功能逐渐退化。舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种针对某些NCL亚型的酶替代疗法，目前备受关注的一个问题是其治疗费用。本文将就舍立帕酶的费用问题进行详细探讨。舍立帕酶的治疗费用涉及多方面因素，包括药物本身的成本、治疗方案的具体要求以及患者的治疗周期。以下将从不同角度分析其费用构成和相关因素。 1. 舍立帕酶的药物成本舍立帕酶属于生物制剂，其生产技术和复杂性决定了其较高的成本。根据治疗方案的不同，舍立帕酶可能需要定期通过脑脊液注射给药，这些过程都会增加治疗的经济负担。 2. 治疗方案和频率舍立帕酶治疗通常需要按照严格的方案和频率进行，以确保药物的有效性和安全性。这意味着患者可能需要定期到医院接受治疗，增加了医疗服务和行政管理的费用。 3. 患者个体化治疗的影响每位患者的具体情况和病情发展可能会导致治疗费用的个体差异。一些患者可能需要更频繁或更长时间的治疗，而这些因素都将直接影响总体的治疗成本。 4. 舍立帕酶的经济影响和社会支持由于舍立帕酶治疗费用高昂，患者及其家庭可能需要依赖医疗保险或其他社会支持措施来帮助承担部分费用。政府和非营利组织在某些情况下也可能提供财政援助或减免计划，以减轻患者的经济负担。总体而言，舍立帕酶作为一种革命性的治疗方法，对于神经元蜡样脂褐质沉积症患者来说具有重要意义。其高昂的治疗费用也使得许多家庭面临经济上的挑战。随着医疗技术和社会支持的不断进步，希望能够逐步减少这些药物的治疗成本，使更多的患者能够受益于这一治疗手段。

黄斌 | 问药网药师

2025-04-02 15:08:25
舍立帕酶(cerliponase alfa)价格贵不贵
舍立帕酶(cerliponase alfa)价格贵不贵,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2病）是一种罕见而严重的遗传性疾病，通常在儿童期显现出来，患者由于体内缺乏特定酶类而导致神经系统受损。近年来，舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种革命性的治疗药物被开发出来，引发了关于其高昂价格的广泛讨论。那么，舍立帕酶到底价格贵不贵？我们来探讨一下。舍立帕酶治疗的确是一项昂贵的治疗选择，这主要由于其研发和生产过程的复杂性以及针对罕见病的特定市场因素。以下是对其价格背后因素的一些深入分析： 1. 研发和生产成本舍立帕酶的价格昂贵部分源于其研发和生产过程的高昂成本。作为一种基因工程药物，舍立帕酶的制造涉及到高度复杂的生物技术和精密的制造流程。从研究早期到临床试验再到商业化生产，每一个阶段都需要巨大的投资和资源。此外，针对罕见病的药物研发往往面临较小的患者群体，这进一步增加了单位治疗剂量的成本。 2. 罕见病市场定价策略舍立帕酶所针对的神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见病，全球患者数量有限。在这种市场条件下，制药公司通常会采取较高的定价策略来弥补相对较低的销售量。这种定价策略不仅考虑了直接的生产成本，还包括了为未来的研发投入和持续支持所需的资金。 3. 患者和家庭的经济负担尽管舍立帕酶的价格昂贵，但它对于患有CLN2病的儿童及其家庭来说，提供了一种无可替代的治疗选择。对于许多家庭来说，这种治疗可能是唯一能够显著改善患儿生活质量和延长寿命的机会。因此，尽管价格高昂，但在医疗和人道主义的层面上，它仍然是一种宝贵的治疗选择。总体而言，舍立帕酶的高昂价格确实反映了其研发和生产的成本以及面向罕见病市场的定价策略。这种药物的价格问题不仅仅是经济层面的讨论，更是关于医疗伦理、公平性和全球健康的深刻思考。未来，随着技术进步和医疗成本管理的改善，我们可以期待看到更多关于药物定价和可及性的公众讨论和政策干预。

陈志明 | 问药网药师

2025-04-01 11:29:11
舍立帕酶(cerliponase alfa)的效果及注意事项有哪些
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张胜泉 | 问药网药师

2025-03-31 12:44:22

美国BioMarin制药公司(BioMarin Pharmaceutical)是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物制药公司。

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