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依特立生功效与作用

发布时间:2023-08-30 18:03:55 阅读:69 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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  依特立生通过特定的基因治疗方式,针对DMD患者由于基因突变导致的缺失或错位的短片段进行修复,从而恢复了患者身体里缺失的蛋白质——肌红蛋白。
  在临床试验中,依特立生通过促进肌红蛋白的合成,有效延缓了DMD患者肌肉退化的进程,延长了患者的生存周期。治疗结果显示,依特立生能够在80%的DMD患者中引起迅速的肌肉功能改善,尤其是下肢肌肉,提高了他们的生活质量。
依特立生  此外,依特立生还具有减轻DMD患者心肌损伤的功效。这是因为依特立生能够恢复心肌细胞中存在的基因突变或缺失的基因片段,促进心脏正常蛋白质的合成。通过改善心脏功能,依特立生可以大大减少心脏病的发生,从而提高DMD患者的生存率。
  此外,依特立生还能帮助DMD患者保持肌肉力量和肌肉质量。肌肉退化是DMD患者普遍面临的严重问题,常常导致他们在行动能力上受到极大的限制。依特立生通过恢复和保护肌红蛋白的合成,有效滞缓了肌肉功能的下降,使得DMD患者能够更长时间地保持相对正常的肌肉力量和质量。
  然而,正如任何一种药物一样,依特立生也有其副作用和使用限制。在临床试验中,常见的副作用包括注射部位疼痛、注射反应和过敏反应等。此外,依特立生只适用于那些基因突变可治疗的DMD患者,并不适用于其他类型的继发于DMD的肌营养不良症。
  尽管如此,依特立生作为杜氏肌营养不良症的一种创新药物,为临床实践提供了新的选择和希望。它的出现在很大程度上改变了DMD患者和其家庭的生活。依特立生的批准不仅是医学研究和技术的一次重要突破,也为其他基因突变疾病的治疗带来了启示。
  总而言之,依特立生是FDA批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的药物,通过修复基因突变引起的缺失或错位的短片段,恢复肌红蛋白的合成,从而延缓了DMD患者的肌肉退化进程,改善了生活质量。虽然依特立生也有副作用和使用限制,但其出现仍然为DMD患者和其他基因突变疾病患者带来了新的希望和机遇。