依特立生的作用机制是通过对缺失的DMD基因进行修复,恢复dystrophin的制造。依特立生是一种人工核酸(oligonucleotide)药物,能够与DMD基因中的突变部分结合,促使细胞产生出一个带有部分正常dystrophin序列的新蛋白质。虽然这个蛋白质的表达量不多,但它足以维持肌肉的正常功能,延缓疾病的进程。
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依特立生的获批使DMD患者及其家人感到非常振奋。过去,杜氏肌营养不良症患者只能通过物理治疗和支持性护理来缓解病情,而依特立生为他们提供了治疗疾病根源的新途径。这种新药的问世给患者带来了希望,为他们提供了延长生命和改善生活质量的机会。
然而,依特立生并不是万能的。由于其治疗效果是有限的,目前主要适用于那些DMD基因突变的一小部分患者。因此,对于其他类型的DMD患者而言,寻找其他治疗方法仍然是非常重要的。
总的来说,依特立生的批准是一项重大突破,代表着杜氏肌营养不良症治疗领域的一次里程碑。尽管这个药物还有一些局限性,但它为DMD患者提供了一线希望,为改善他们的生活质量和延长生命提供了新的机会。同时,依特立生的问世也为其他罕见疾病的治疗研究指明了方向,为这些患者带来了新的希望。我们期待着依特立生的进一步研究和不断发展,为更多患者带来福音。