依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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戈谢病是一种罕见的单基因遗传病,主要以葡萄糖苷酶酶活性缺陷为特征,导致葡萄糖苷脂酶在体内的积累。这种积累会导致严重的器官功能障碍,特别是中枢神经系统,包括智力发育迟缓、肝脾肿大、骨质疏松和骨折、血小板减少和出血、溶血性贫血等。戈谢病主要有两个亚型,1型和3型。1型戈谢病是由于葡萄糖苷酶酶活性完全或大部分缺失导致的,而3型戈谢病则是因为葡萄糖苷酶酶活性部分缺失。
依利格鲁司胶囊是一种酶替代疗法,通过增加体内葡萄糖苷脂酶的活性来减少酶的积累,从而改善病情。它是目前唯一一种戈谢病1型成人患者的一线口服疗法,被广泛应用于戈谢病的治疗中。
依利格鲁司胶囊的推荐剂量是每天两次口服,每次剂量为84毫克。患者应该在饭后30分钟内服用,并且最好保持每天都在同一时间服药。依利格鲁司胶囊的剂量可能需要根据患者的病情和反应进行调整,因此患者需要根据医生的建议和指示正确服用。
虽然
依利格鲁司胶囊被认为是一线疗法,但它并不适用于所有的患者。在开始使用前,患者需要进行基因检测以确认是否属于1型戈谢病,以及与葡萄糖苷酶和酶替代治疗相关的其他基因检测。同时,患者还需要进行肝功能和血小板计数等测试,以确保患者适合此疗法。
正如所有药物一样,依利格鲁司胶囊也可能会引起一些副作用。常见的副作用包括头痛、腹泻、胃痛、食欲不振和疲劳等。在使用过程中,患者应及时告诉医生任何不适症状,并定期进行监测。
总之,
依利格鲁司胶囊作为1型戈谢病成人患者的一线口服疗法,被广泛认为是改善病情的有效药物。然而,患者在使用前应接受基因检测和相关的测试,同时在使用期间要密切关注任何不适症状,并及时向医生寻求帮助。