依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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戈谢病是一种遗传性代谢障碍疾病,主要由于体内GCase基因的突变造成酸酯酶(GCase)的功能缺陷。酸酯酶的缺乏导致大量的鱼精脂脂质在体内积聚,形成戈谢细胞(Gaucher cell)。这些戈谢细胞会在脾脏、肝脏、骨骼等各个器官中积累,导致这些器官的功能受损。此外,戈谢病还会导致溶血、血小板功能异常和骨骼溶骨等并发症。
依利格鲁司胶囊是一种口服的酸酯酶酶替代疗法。通过每天口服一次,依利格鲁司胶囊可以提供持续的酸酯酶活性。该药物被充分吸收,通过血液循环输送到戈谢细胞中。依利格鲁司胶囊中的活性成分能够与戈谢细胞内的鱼精脂脂质结合,促使其逐渐降解。这种治疗方式能够减轻戈谢细胞在器官中的积聚,缓解相关器官的症状和并发症。
与传统的酶替代疗法相比,
依利格鲁司胶囊的优势明显。首先,依利格鲁司胶囊通过口服形式给药,相比静脉输注更加便利。患者无需频繁到医院进行输液治疗,可以在家中进行饮用。这种方式不仅降低了患者的治疗负担,还提高了生活质量。其次,依利格鲁司胶囊通过持续给药可以保持稳定的酶活性,避免了酶剂量波动的影响,提高了治疗效果。与传统的酶替代疗法相比,依利格鲁司胶囊的疗效更加持久稳定。最后,依利格鲁司胶囊的副作用相对较少,并且更易于患者耐受。
依利格鲁司胶囊的上市为1型戈谢病患者带来了福音。作为成人患者的唯一一线口服疗法,它在改善患者生活质量,减轻症状和并发症方面具有巨大优势。然而,作为一种特殊药物,依利格鲁司胶囊的使用应由医生严格掌握。患者在使用过程中应密切关注病情变化,并及时与医生沟通交流。同时,在治疗过程中,患者还应积极配合医生的其他治疗方案,如症状管理和康复治疗等。
总之,
依利格鲁司胶囊作为一种口服酶替代疗法,为1型戈谢病成人患者提供了便利和有效的治疗方式。它的上市不仅减轻了患者的治疗负担,并改善了生活质量,还使得戈谢病的治疗更加可行和有效。然而,患者在使用过程中要密切监测病情变化,并且与医生保持及时的沟通和交流,以获得更好的治疗效果。