索尼德吉是一种口服的基底细胞癌选择性抑制剂,它通过抑制Smo信号通路来抑制基底细胞癌的生长和扩散。Smo是基底细胞癌细胞表面上的一种蛋白质,它起着传递信号的作用。在正常情况下,一个称为HH信号通路的过程能够促进Smo的激活,然后Smo会传递信号促使细胞生长与增殖。然而,在BCC中,这个过程异常活跃,导致基底细胞癌的异常生长。索尼德吉的作用就是抑制Smo的信号传递,从而抑制基底细胞癌的生长。
索尼德吉的疗效已经在多项临床试验中得到证实。研究表明,索尼德吉能够显著提高患者的缓解率,并且具有较好的耐受性。在一项针对371名基底细胞癌患者的研究中,使用索尼德吉治疗的患者的缓解率为58%,而使用安慰剂的患者的缓解率只有8%。此外,索尼德吉也被证明能够延长无进展生存期,即延缓基底细胞癌的进展。
尽管索尼德吉在治疗基底细胞癌中的疗效显著,但它也有一些潜在的副作用。常见的副作用包括肌肉关节疼痛、恶心、脱发等,但大多数患者能够耐受这些副作用。此外,索尼德吉被认为有一定的先天性畸形风险,因此在妊娠期间禁用。
总的来说,索尼德吉是一种对于治疗局部晚期基底细胞癌具有良好疗效的药物。它通过抑制Smo信号通路来抑制基底细胞癌的生长和扩散。临床试验结果显示,索尼德吉能够显著提高患者的缓解率,并且具有良好的耐受性。然而,患者在使用索尼德吉期间需要密切监测并报告任何副作用,以及遵循医生的用药指导。提高患者的生活质量和延缓基底细胞癌的进展,将是索尼德吉在未来继续发展的方向。