依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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戈谢病患者通常需要依赖酸酶替代治疗以维持正常生活。然而,传统的酸酶替代疗法需要通过静脉注射给药,不仅费时费力,而且存在一定的安全性风险。而依利格鲁司胶囊则是一种口服药物,患者可以自己在家中进行治疗,方便且安全。
依利格鲁司胶囊的独特之处在于它的作用机制。它可以通过抑制一种名为葡萄球菌型神经苷酸酰化酶(GCS)的酶活性,从而减少酸脂质的生成。这种酸脂质是造成戈谢病患者症状的关键因素之一。通过依利格鲁司胶囊的治疗,患者的症状可以得到较好的控制,提高生活质量。
临床实践证明,
依利格鲁司胶囊具有显著的疗效。研究显示,长期口服依利格鲁司胶囊可以显著改善戈谢病患者的胃肠道症状、骨骼症状和肝脏功能等。更重要的是,该药物的安全性良好,副作用较小。根据临床数据,依利格鲁司胶囊的常见副作用主要包括恶心、腹泻和轻度头痛等,但在大多数情况下,这些副作用都是暂时的和可以接受的。
依利格鲁司胶囊的问世,不仅提供了一种方便安全的治疗戈谢病的选择,也为很多患者带来了希望。在过去,戈谢病患者需要经常到医院接受酸酶替代治疗,生活质量受到很大影响。而现在,他们可以自己在家中服用依利格鲁司胶囊,即使在外出旅行或工作时也能正常进行治疗。这无疑有助于患者更好地管理和控制疾病。
然而,依利格鲁司胶囊的高昂价格一直是患者和医疗界的关注焦点。正是由于其定价较高,使得很多患者无法承担药物费用,从而无法获得合适的治疗。因此,希望政府和药企能够合作,降低药物价格,让更多的戈谢病患者能够受益。
综上所述,
依利格鲁司胶囊作为1型戈谢病成人患者的唯一一线口服疗法,具有重要的临床意义。它通过抑制酸脂质的生成,有效缓解患者的症状,提高生活质量。然而,其高昂的价格限制了患者的使用范围,希望能够通过降价等措施,更好地服务患者。