依特立生
生产厂家：美国Sarepta Therapeutics, Inc
功能主治：FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
用法用量：用法用量 EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。 如果漏用一剂EXONDYS 51，应在计划时间后尽快给药
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然而，依特立生的价格也引发了一系列争议。该药每年的费用高达300万元人民币，这使得该药对于许多患者和家庭而言几乎无法承受。价格高昂的原因主要是该药的独特性和研发成本。
首先，依特立生是首个被FDA批准用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，这意味着其研究和开发过程中的投资和努力与众多其他药物相比更加昂贵。研发一种新药需要耗费大量的时间、人力和金钱，同时还伴随着高风险。因此，公司需要对这些投入进行回报，以维持其研发能力，同时激励其他企业也进行相关研究。其次，依特立生的使用范围相对较小，因为杜氏肌营养不良症是一种罕见疾病，患者数量较少。相比之下，大规模市场上的药物研发通常可以通过销售数量更大来回本。而对于罕见病药物来说，销售数量有限，因此价格一般较高。
然而，对于患有杜氏肌营养不良症的患者和家庭来说，依特立生的高价也带来了巨大的经济负担。许多家庭难以承受这种长期的费用压力，因此他们无法享受到这种最新的治疗手段。
因此，有必要采取措施解决这个问题。一方面，政府可以通过一系列政策来推动疾病罕见药物的研发。例如，提供税收优惠和研发补助，以鼓励制药公司开展这类研究。同时，政府还可以与制药公司进行谈判，以降低药物的价格，使更多患者可以获得救治。
另一方面，研发新药的制药公司也应该考虑到患者的经济承受能力，并根据不同市场的需求制定不同的价格策略。可以通过与保险公司或其他第三方机构合作，提供延长支付时间、分期付款或提供优惠方案等方式，帮助患者和家庭应对高昂的治疗费用。
总之，依特立生作为首个被FDA批准治疗杜氏肌营养不良症的药物，对于患者和家庭来说是一个福音。然而，其高昂的价格也给许多人带来了困扰。我们需要政府、制药公司和其他相关利益方共同努力，通过一系列措施来解决这个问题，以确保患者能够获得合理的治疗费用。
