依特立生被称为“外显子跳跃”,是一种敏感的基因治疗方法。它通过改变个体基因表达方式来治疗疾病,进而减缓DMD引起的肌肉退化进程。依特立生通过引导特定基因外显子的跳跃来创造一种可导致产生功能性蛋白的变异基因。这有效地纠正了DMD引起的蛋白质缺陷,延缓了疾病的进展。相较于传统的治疗方法,依特立生能够针对个体基因中的特定变异进行治疗,而无需更改整个基因组。
尽管依特立生提供了一个新的治疗选择,但它并不能治愈DMD,因为该基因突变无法修复。此外,依特立生的安全性和长期疗效仍然需要更多的研究和验证。然而,目前的研究结果表明,依特立生可以显著改善DMD患者的肌肉功能和生活质量,延长他们的独立生活能力。这对于这些患有这种罕见疾病的孩子和家庭来说,无疑是一个重大的突破。
然而,由于DMD是一个较为罕见的疾病,依特立生的适应症仍存在一定的限制。因此,依特立生只适用于已经通过基因检测确诊患有DMD的人。在开始使用依特立生之前,医生将会进行基因检测以确认患者是否具备使用该药物的条件。
总的来说,依特立生是一种FDA批准的首个用于治疗DMD的新药。它通过改变基因表达方式来延缓DMD的进展,从而提高患者的生活质量和独立生活能力。然而,由于DMD是一种罕见的疾病,基因检测对于使用依特立生的患者选择至关重要。虽然依特立生无法治愈DMD,但它无疑为这些受困于这一罕见疾病的儿童和家庭带来了新的希望和机会。