依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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依利格鲁司胶囊的作用机理主要涉及到对酸β-葡萄糖苷酶的调节。该药物是一种具有抑制酸β-葡萄糖苷酶活性的竞争性抑制剂。它通过与酸β-葡萄糖苷酶结合,阻止其在细胞内对葡萄糖苷脂的水解作用。这种抑制作用能够降低葡萄糖苷脂的合成,从而减少它们在体内的积累。
依利格鲁司胶囊的治疗效果主要通过以下几个方面来实现:
1. 减少葡萄糖苷脂的产生:
依利格鲁司胶囊通过抑制酸β-葡萄糖苷酶的活性,减少了葡萄糖苷脂的合成。葡萄糖苷脂的积累是戈谢病的主要病理特征之一,它会对多个组织器官造成损害。
2. 降低葡萄糖苷脂的积累:
依利格鲁司胶囊的抑制作用可以降低体内葡萄糖苷脂的累积量。这种减少积累的效果可以改善戈谢病患者的症状和疾病进展。
3. 改善症状和生活质量:依利格鲁司胶囊的治疗可以帮助患者减轻疾病症状,并提高他们的生活质量。症状包括腹胀、腹泻、疲劳、贫血等,这些都是由葡萄糖苷脂积累导致的。
依利格鲁司胶囊的治疗通常需要个体化,根据患者的具体情况来确定剂量和治疗计划。在开始治疗之前,医生通常会对患者进行基因检测,以了解他们是否对依利格鲁司胶囊具有良好的耐受性和反应。对于那些被确认可以接受该药物治疗的患者,医生会制定个体化的治疗计划,并定期进行监测和评估。
总的来说,
依利格鲁司胶囊通过调节酸β-葡萄糖苷酶的活性,减少葡萄糖苷脂的合成和积累,从而改善了1型戈谢病成人患者的症状和生活质量。这种口服疗法为这类患者提供了一种方便且有效的治疗选择,让他们能够更好地控制疾病,减轻不适,并改善生活质量。