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依特立生2023价格

发布时间:2023-09-09 17:26:10 阅读:134 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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  依特立生的研发给DMD患者带来了新的希望。作为首个被FDA批准的杜氏肌营养不良症新药,依特立生的出现使得许多患者和家庭感到振奋和兴奋。它被誉为改变这种疾病治疗方式的“里程碑”。
  依特立生的研发主要是针对DMD患者的基因突变。这种疾病由于遗传基因的突变导致一种称为“骨骼肌二肌酸激酶”(Dystrophin)的蛋白质的不足。Dystrophin是维持骨骼肌健康和功能的关键蛋白质。依特立生通过增加人体内Dystrophin的产生来治疗DMD。它是一种针对DMD患者特定基因突变的“外显子跳跃型”(exon-skipping)疗法。它的作用是通过关闭疾病基因中的部分外显子,使基因恢复正常的Dystrophin蛋白质产生,从而减轻疾病症状及其进展。
依特立生  依特立生的疗效在临床试验中得到了证实。一项为期48周的研究显示,接受依特立生治疗的DMD患者与接受安慰剂的患者相比,其跑步距离增加了近两倍,肌肉紧张也显著减少。这些结果表明,依特立生可以有效提高患者的肌肉功能和运动能力。
  然而,依特立生的价格一直备受争议。据报道,该药物的价格可能接近每剂700,000美元。这个高昂的价格引发了公众和保险公司的担忧,担心这将给患者和医疗保健系统带来巨大的经济负担。尽管制药公司表示正在积极与保险公司商谈价格,但事实上仍有很多DMD患者无法负担得起这种治疗。
  对于可能受益于依特立生的DMD患者来说,药物价格的高昂无疑是一个令人沮丧的问题。治疗DMD需要长期持续的药物治疗,以保持患者的身体功能和生活质量。然而,对于许多家庭而言,承受依特立生的经济负担几乎是不可能的。
  正因为如此,国家政府和保险公司应该加大对DMD患者的支持力度,以确保他们能够获得到药物治疗。同时,也需要寻找更多的替代治疗方法,以降低DMD患者的药物治疗成本。
  依特立生的出现对于DMD患者来说是一个重要的里程碑。它提供了一种全新的治疗方法,有望改善患者的生活质量和延缓疾病进展。然而,高昂的药物价格仍然是一个不可忽视的问题。唯有通过不断的努力,寻求更多的解决方案,我们才能真正为DMD患者创造出可负担得起的治疗方式。
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司,致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术,能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发,包括其主导候选产品——eteplirsen,目前正在llb
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