依库珠单抗
生产厂家：美国亚力兄制药(Alexion Pharma)
功能主治：治疗神经脊髓炎视神经疾病，复发风险降低明显
用法用量：用法用量 1、推荐给药方案- PNH 对于18岁及以上的患者，依库珠单抗治疗包括 前4周每周服用600毫克，然后 第5周900毫克，然后 此后每两周900毫克 2、推荐给药方案- aHUS 对于18岁及以上的患者，依库珠单抗治疗包括 前4周每周900毫克，然后 第5周1200毫克，然后 此后每两周1200毫克 对于18岁以下的患者，根据体重给药，按照以下时间表病人体重开始用量维持用量≥40KG前四周900 mg第5周1200mg接下来每2周1200mg30KG＞X＞40KG前两周600mg 第3周900 mg 接下来每2周900 mg 20KG＞X＞30KG前两周600mg第3周600 mg 接下来每2周600 mg10KG＞X＞20KG前两周600mg第3周300 mg 接下来每2周300 mg5KG＞X＞10KG前两周300mg第3周300 mg 接下来每2周300 mg 3、推荐给药方案- gMG和NMOSD 对于患有广泛性重症肌无力或视神经脊髓炎光谱障碍的成人患者，依库珠单抗治疗包括 前4周每周900毫克，然后 第5周1200毫克，然后 每2周服用1200毫克 4、血浆置换、血浆交换或新鲜冷冻血浆输注时的剂量调整 对于患有aHUS的成人和儿童患者，以及患有gMG或NMOSD的成人患者，在同时进行血浆置换或血浆交换或新鲜冷冻血浆输注(PE/PI)时，需要补充依库珠单抗剂量血浆干预类型最近的及剂量每次血浆干预时补充依库珠单抗剂量补充剂量的时间血浆置换或血浆交换300mg每次血浆置换或血浆置换疗程300毫克每次血浆置换或血浆置换后60分钟内≥600mg每次血浆置换或血浆置换疗程600毫克新鲜冷冻血浆输注≥300mg每输入300毫克新鲜冷冻血浆每次注射新鲜冷冻血浆前60分钟准备过程：1、从药瓶中取出所需量的依库珠单抗到无菌注射器中2、从药瓶中取出所需量的依库珠单抗到无菌注射器中3、加入适量0.9%氯化钠注射液(稀释剂体积与药量相等)稀释至最终浓度为5 mg/mL
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近年来，随着中国医疗保障水平的提升和人民健康意识的增强，依库珠单抗在国内市场的需求呈现逐年上升的趋势。但由于该药品管制较为严格，且仅适用于特定病种，因此其在国内的上市进程相对较为缓慢。
自2017年开始，Alexion Pharmaceuticals Inc.就曾表示，正在努力推进依库珠单抗的中国注册和上市进程。根据国家药品监督管理局公布的信息，截至2021年6月底，该药品仍未获得国内上市许可。那么，什么是稀有病毒性溶血性尿毒症综合征？
稀有病毒性溶血性尿毒症综合征(aHUS)，是一种罕见的血管内溶血病。该病主要发生在儿童和青年人中，且易发生肾功能衰竭。
由于aHUS是由大量的补体膜攻击复合物在体内形成，导致血小板被破坏和小血管内形成血栓，进而引起微循环障碍和器官损害，因此，抑制补体的依库珠单抗成为治疗aHUS的一种重要手段。此外，该药物也可以用于治疗其他几种稀有血液病，例如肌红蛋白尿和冷球蛋白血症。
从aHUS患者的角度来看，依库珠单抗的研发和上市，将给他们带来福音。因为这类疾病通常是血液科医生治疗的细分领域，而且救治难度大，费用高，药物供应也较为短缺。随着依库珠单抗在国内的推广和普及，患者将获得更加便捷、高效和经济的治疗方案，不再需要花费大量的时间和代价寻找到国外的专家和药品。
在全球范围内，依库珠单抗已经成为aHUS治疗的金标准。相信，随着我国医疗水平的不断提高和制度建设的不断完善，依库珠单抗有望更快地被纳入到我国医疗保障的诊疗方案中，成为不少aHUS患者和家庭最为期待和关注的药品之一。
