依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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戈谢病是由于一个名为酸酶β型葡糖苷酶(glucocerebrosidase)的酶的缺乏引起的。正常情况下,酸酶β型葡糖苷酶负责分解组织中的葡萄糖脂质(glucocerebroside)。然而,在戈谢病患者中,该酶缺乏或功能受损,导致葡萄糖脂质在组织中积聚,对器官和系统功能产生损害。
依利格鲁司胶囊作为一种酶替代疗法,通过提供酸酶β型葡糖苷酶的替代物,帮助降低葡萄糖脂质的积累。依利格鲁司胶囊主要通过抑制酸酶β型葡糖苷酶的降解,增加酶在细胞内的稳定性。这种治疗方法可以显著降低患者脏器的葡萄糖脂质的积累,从而改善器官功能。
与传统的治疗方式相比,依利格鲁司胶囊具有许多优势。首先,依利格鲁司胶囊是一种口服剂型,相对于传统的注射治疗来说更为方便。患者不需要经历痛苦的注射程序,而是可以通过简单地服用胶囊来进行治疗。
此外,依利格鲁司胶囊的疗效也已经在临床试验中得到了明确的证实。研究表明,在使用依利格鲁司胶囊的患者中,病情得到了显著的改善。通过降低脏器中的葡萄糖脂质积累,患者的器官功能有所增强,同时也减少了相关症状的发作,如肝脏功能异常、骨骼畸形、贫血等。
此外,与其他治疗方法相比,
依利格鲁司胶囊还能更好地维持良好的治疗效果。传统的酶替代治疗通常需要每两周或每月进行一次昂贵的注射,而依利格鲁司胶囊则可以每日口服。这种常规的治疗方案有助于更好地控制病情,并减少了病情反弹的风险。
总的来说,
依利格鲁司胶囊作为1型戈谢病成人患者的一线口服疗法,通过提供酶替代治疗,降低葡萄糖脂质在组织中的积累,改善了病情和器官功能。相对于传统的治疗方式,依利格鲁司胶囊更为方便、疗效显著,能够更好地维持治疗效果。对于戈谢病患者来说,依利格鲁司胶囊是一种值得考虑的有效治疗选择。