依库珠单抗
生产厂家：美国亚力兄制药(Alexion Pharma)
功能主治：治疗神经脊髓炎视神经疾病，复发风险降低明显
用法用量：用法用量 1、推荐给药方案- PNH 对于18岁及以上的患者，依库珠单抗治疗包括 前4周每周服用600毫克，然后 第5周900毫克，然后 此后每两周900毫克 2、推荐给药方案- aHUS 对于18岁及以上的患者，依库珠单抗治疗包括 前4周每周900毫克，然后 第5周1200毫克，然后 此后每两周1200毫克 对于18岁以下的患者，根据体重给药，按照以下时间表病人体重开始用量维持用量≥40KG前四周900 mg第5周1200mg接下来每2周1200mg30KG＞X＞40KG前两周600mg 第3周900 mg 接下来每2周900 mg 20KG＞X＞30KG前两周600mg第3周600 mg 接下来每2周600 mg10KG＞X＞20KG前两周600mg第3周300 mg 接下来每2周300 mg5KG＞X＞10KG前两周300mg第3周300 mg 接下来每2周300 mg 3、推荐给药方案- gMG和NMOSD 对于患有广泛性重症肌无力或视神经脊髓炎光谱障碍的成人患者，依库珠单抗治疗包括 前4周每周900毫克，然后 第5周1200毫克，然后 每2周服用1200毫克 4、血浆置换、血浆交换或新鲜冷冻血浆输注时的剂量调整 对于患有aHUS的成人和儿童患者，以及患有gMG或NMOSD的成人患者，在同时进行血浆置换或血浆交换或新鲜冷冻血浆输注(PE/PI)时，需要补充依库珠单抗剂量血浆干预类型最近的及剂量每次血浆干预时补充依库珠单抗剂量补充剂量的时间血浆置换或血浆交换300mg每次血浆置换或血浆置换疗程300毫克每次血浆置换或血浆置换后60分钟内≥600mg每次血浆置换或血浆置换疗程600毫克新鲜冷冻血浆输注≥300mg每输入300毫克新鲜冷冻血浆每次注射新鲜冷冻血浆前60分钟准备过程：1、从药瓶中取出所需量的依库珠单抗到无菌注射器中2、从药瓶中取出所需量的依库珠单抗到无菌注射器中3、加入适量0.9%氯化钠注射液(稀释剂体积与药量相等)稀释至最终浓度为5 mg/mL
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但是，由于其高昂的价格，很多患者很难承担，因此，医保报销对患者而言就显得尤为重要。依库珠单抗纳入医保目录的进展，似乎给患者带来了一线希望，但就目前的情况看，仍有很多问题需要解决。
首先，仍然存在许多罕见病患者无法得到医保的情况，而这些患者的生命就在等待之中。罕见病患者人数虽然少，但患者治疗的费用却很高，这不是个别人的事情，而是社会问题。因此，国家有必要提高罕见病医保报销比例，加大政策扶持力度，扶持罕见病患者。其次，应该进一步降低药品价格。目前依库珠单抗的价格还是很高，这使得大部分患者难以负担。而药品价格在医保报销的过程中起到了至关重要的作用。如果药品的价格过高，那么即便纳入医保目录，对于一些普通家庭而言也很难受益。因此，政府应该进一步加强药品价格管理。
最后，更应该加强医生对依库珠单抗这类药品的认识。罕见病的发病率较低，很多医生未必有机会接触过，更何况像依库珠单抗这种新颖的治疗手段。因此，国家应该出台相应的政策，鼓励医生学习这些新药，提高其对新药的认识水平。
对于罕见病患者而言，依库珠单抗这样的药物无疑是一份天赐之良药，但是，无法得到医保报销的情况下，就变成了遥不可及的奢侈品。因此，应该争取更多的罕见病药物纳入医保，以减轻患者的经济负担，同时也应该加强医生的培训，提高其对罕见病和新药的认知。这样，才能够让更多的罕见病患者获得及时、有效的治疗。
