依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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戈谢病是一种罕见的遗传代谢性疾病,主要是由于体内酸性神经酸酯酶的缺乏或功能异常而引起。这种疾病会导致脑部受损,肝脾肿大,并影响身体其他部位。传统上,戈谢病的治疗侧重于酶替代疗法,即通过给予患者注射酶来补充体内酶的缺乏。然而,这种治疗方式并非适用于所有患者,而且还需要经常的医院访问,给患者和家属带来了很大的负担。
而依利格鲁司胶囊的出现给1型戈谢病成人患者带来了新的希望。这是一种口服药物,通过调节体内的相关酶活性,可以有效控制戈谢病的发展。临床试验显示,依利格鲁司胶囊可以显著减少患者的脑部损害,并改善生活质量。相比于传统的酶替代疗法,它不仅便捷,而且减轻了患者和家属的负担。
然而,由于
依利格鲁司胶囊的高价,很多戈谢病患者一直无法享受到这种治疗的益处。这也是为什么这个药物能进入医保范围,对患者来说是一个重大突破。医保的纳入可以极大减轻患者的负担,让更多的患者能够获得有效的治疗。这一决定的出台,不仅体现了医疗进步和关怀患者的理念,也给患者带来了希望。
依利格鲁司胶囊的纳入医保范围,也从侧面反映了该药物在临床实践中的疗效和安全性。作为唯一一线口服疗法,它已经获得了许多专家的推荐,并在多个国家得到了批准。它的出现填补了现有治疗手段的空白,提供了一种更加便捷和有效的治疗选择。
依利格鲁司胶囊的纳入医保范围是一项重大的进展,对于戈谢病成人患者来说是一次福音。这个消息不仅给患者带来了希望,也再次证明了医疗领域不断进步的力量。我们希望在未来,越来越多的创新药物能够进入医保范围,让更多的患者受益。同时,作为普通人,我们也需要增加对戈谢病等罕见病的关注,为患者提供更多支持和帮助。