依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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依利格鲁司胶囊是戈谢病治疗的突破性进展,成为患者唯一的一线口服疗法。它的研究表明,该药物能够有效改善患者的疾病症状,提高生活质量,并且具有良好的耐药性。耐药性是任何一种药物都不可避免的问题,但是依利格鲁司胶囊的耐药性是一个相对较小的问题。
根据一些临床试验和研究成果,多年来,依利格鲁司胶囊被广泛应用于戈谢病患者的治疗中。这些研究显示,大多数患者在使用依利格鲁司胶囊时获得了显著的临床改善。然而,一小部分患者可能会存在耐药性,即药物在长期使用后,疗效可能会降低。
依利格鲁司胶囊的耐药性主要与其抑制甲壳质酸合成酶的作用机制有关。长期使用依利格鲁司胶囊的患者可能会导致对该药物的适应性调节,从而减弱其治疗效果。此外,一些特定基因型的患者对该药物的反应可能不同,一些人可能更易产生耐药性。
为了降低依利格鲁司胶囊的耐药性风险,医生通常会对患者进行基因检测,以了解其对药物的反应。这有助于确定适当的剂量,确保药物的有效性。此外,医生还会建议患者定期进行复查,以评估治疗效果和调整治疗方案。
当患者出现
依利格鲁司胶囊耐药性时,医生可以考虑联合使用其他药物或采取其他治疗策略。例如,酶替代疗法是另一种常见的戈谢病治疗方法,可以补充患者体内缺乏的酸β-葡糖苷酶。此外,基因治疗和细胞治疗也是当前研究的热点领域,可能具有更好的治疗效果。
总之,
依利格鲁司胶囊作为一线口服治疗1型戈谢病成人患者的药物,具有良好的耐药性。虽然少数患者可能会存在耐药性问题,但通过基因检测、定期复查和采取其他治疗策略,可以更好地控制和管理耐药性。并且,当前的研究也在致力于开发更多有效的治疗方法,帮助戈谢病患者获得更好的治疗效果和生活质量。