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依特立生的功效

发布时间:2023-10-02 20:01:30 阅读:1539 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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  DMD是一种罕见而严重的遗传性疾病,主要影响男性患者。患者在出生时通常会表现出正常的发育和运动能力,但随着年龄的增长,他们慢慢失去了肌肉控制能力。最终,他们将丧失行走和进行日常活动的能力,并可能导致呼吸和心脏问题。
  依特立生是一种通过注射给药的基因治疗药物。它通过在患者体内引入一种特殊的基因序列,帮助修复患者身体中缺失或异常的基因。具体来说,依特立生作用于DMD患者体内缺少的dystrophin基因,这是一种对于正常肌肉功能至关重要的蛋白质。
依特立生  研究表明,依特立生可以增加患者体内的dystrophin蛋白质表达。尽管增加的程度可能有限,但已经有证据表明即使是小量的dystrophin蛋白质也可能对DMD患者有益。这是因为dystrophin在肌肉细胞中起着稳定细胞膜、保护肌肉免受损伤的作用,它的缺失是导致DMD患者肌肉退化的主要原因之一。
  依特立生经过多次临床试验,并在2016年被FDA正式批准使用,作为治疗DMD患者的一个选择。研究数据显示,使用依特立生治疗的DMD患者相比未接受治疗的患者,其肌肉功能有所改善,身体功能也有一定的提高。尽管依特立生并不能治愈DMD,但它可以改善患者的生活质量,延缓疾病的进展。
  此外,依特立生还具有一些其他的优势。首先,它是一种可以通过注射给药的基因治疗药物,相比于传统的口服药物,注射给药通常更容易被患者接受。其次,依特立生的使用副作用相对较少,尤其是与其他治疗选择相比。最后,依特立生的批准也给DMD患者及其家属带来了很大的希望,他们现在有了一种全新的治疗选择,可以提高患者的生活质量。
  然而,值得注意的是,依特立生目前仅适用于特定的DMD患者群体。由于其特殊的作用机制和治疗对象的基因缺陷特征,依特立生并不适用于所有DMD患者。因此,在使用依特立生之前,医生必须对患者进行详细的基因检测,以确定其是否适合接受依特立生治疗。
  总的来说,依特立生是一种具有里程碑意义的药物,为DMD患者提供了一种新的治疗选择。尽管它不能治愈DMD,但它可以改善患者的生活质量,并为他们带来新的希望。未来,我们希望有更多的研究和进展,使这种治疗方法能够覆盖更多的患者,为他们带来更好的治疗效果。
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司,致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术,能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发,包括其主导候选产品——eteplirsen,目前正在llb
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