依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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依利格鲁司胶囊是一种酶替代治疗药物,它的作用机制是通过抑制特定酶的活性,减少戈谢三糖酶在体内的作用。通过减少该酶的活性,依利格鲁司胶囊有助于减少体内蓄积的废物,从而改善患者的病情。
依利格鲁司胶囊的优势在于它是一种口服药物,相比于传统的注射治疗方法更加方便和易于接受。患者只需每天口服一颗胶囊即可,减少了治疗的复杂性和不便。此外,依利格鲁司胶囊还可以根据患者的需要进行个体化治疗,以提供最佳的疗效,并减少不良反应的风险。
临床试验结果显示,依利格鲁司胶囊在改善患者戈谢病症状方面取得了显著的效果。在一项多中心、随机、双盲的临床试验中,参与者在口服依利格鲁司胶囊后,血运输酶水平的降低幅度相对于安慰剂组更大。此外,依利格鲁司胶囊还能够维持患者体内戈谢三糖酶的稳定水平,并减少脑内的脂质沉积,进一步缓解了患者的症状。
除了改善症状之外,
依利格鲁司胶囊还能够改善患者生活质量。研究表明,患有戈谢病的患者在开始使用依利格鲁司胶囊后,体力活动能力和生活自理能力有所提升,对日常生活的限制也有所减轻。这些结果说明依利格鲁司胶囊的治疗效果不仅仅是体内废物积累的减少,还能够为患者带来更积极和健康的生活状态。
然而,正如所有药物治疗一样,
依利格鲁司胶囊也存在一些潜在的不良反应和副作用。常见的不良反应包括头痛、腹泻、恶心等胃肠道问题。此外,依利格鲁司胶囊还有一定的药物相互作用,患者在使用之前应咨询医生并告知所有的用药史。
总体来说,依利格鲁司胶囊作为一种新的治疗戈谢病的口服疗法,为患有该疾病的成人患者带来了新的希望。它通过降低戈谢三糖酶的活性,减少体内废物的蓄积,从而改善患者的病情和生活质量。然而,患者在使用之前应咨询医生并考虑潜在的不良反应和药物相互作用。依利格鲁司胶囊的出现标志着戈谢病治疗领域的进步,为患者提供了更加方便和有效的治疗选择。