依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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戈谢病是由于身体无法正常分解和代谢葡糖脂的物质而引起的。
依利格鲁司胶囊的作用机理主要是通过抑制N-酰化酶 (glucosylceramide synthase,GCS) 来减少该物质在体内的积累。GCS 是一个关键的酶,负责将葡糖脂转化为葡糖鞘脂,然后再进一步分解和代谢。依利格鲁司胶囊可以与 GCS 亲和结合,从而抑制其活性,使葡糖脂无法正常代谢,从而减少其在体内的积累。
依利格鲁司胶囊的作用机理还涉及到另一个酶,即酸性乙酰胆碱酯酶 (GBA)。由于戈谢病患者中 GBA 缺乏或功能不全,依利格鲁司胶囊可以作为一种辅酶 A 结构类似物,与 GBA 亲和结合,并通过增加其活性来增强患者体内的 GBA 活性。这样一来,依利格鲁司胶囊可以帮助恢复患者体内 GBA 的功能,进一步促进葡糖脂的代谢。
依利格鲁司胶囊的作用机理可以帮助减少葡糖脂在戈谢病患者体内的积累,从而改善病情,缓解患者的症状。该药物的有效性和安全性已经在多项临床试验中得到证实。在一个为期9个月的试验中,依利格鲁司胶囊被证明可以显著降低葡糖脂的水平,并改善患者的肝脾瘤和贫血等临床症状。此外,该药物还显示出改善功能和生活质量的潜力。
总之,依利格鲁司胶囊作为一种口服疗法,通过抑制GCS 和增强GBA 的活性,帮助改善1型戈谢病成人患者的症状。这种独特的作用机理可以减少葡糖脂在体内的积累,从而提高患者的生活质量。虽然依利格鲁司胶囊在戈谢病治疗中已被证明是一种有效和安全的药物,但患者在使用之前应咨询医生,并按照医生的指导进行用药。