依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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依利格鲁司胶囊的主要功效与作用包括以下几个方面:
1. 促进泛素化降解:依利格鲁司胶囊通过抑制特定的酶活性,能够增加泛素化降解途径中的β-葡苷酸酶的活性。这样,依利格鲁司胶囊可以帮助患者降低体内戈谢糖脂的堆积,减轻疾病带来的不良影响。
2. 改善相关症状:戈谢病患者常常出现骨痛、疲劳、血小板减少和肝脏功能异常等症状,而
依利格鲁司胶囊的使用能够改善这些症状。经过治疗,患者可能会感到疲劳减轻、骨痛得到缓解,并且肝脏功能可能会得到明显改善。
3. 延缓疾病进展:戈谢病如果不及时治疗,疾病会不断进展,导致更严重的症状和并发症。
依利格鲁司胶囊的使用可以帮助患者延缓疾病的进展,减少患者因疾病引起的并发症的风险。
4. 提高生活质量:戈谢病是一种慢性疾病,影响着患者的日常生活。依利格鲁司胶囊的使用可以帮助患者控制病情,减轻症状,提高生活质量。患者可以更好地参与社会活动,提高工作和生活能力。
虽然依利格鲁司胶囊对于戈谢病成人患者来说是一种重要的治疗选择,但是使用时还需注意一些事项。首先,患者应在医生的指导下使用该药物,严格按照医嘱的剂量进行用药。其次,患者还需要定期进行相关检查,以便评估疗效和调整药物剂量。此外,依利格鲁司胶囊可能会与其他药物相互作用,因此患者需要告知医生目前正在使用的其他药物,以避免不必要的风险。
总而言之,
依利格鲁司胶囊作为1型戈谢病成人患者的唯一一线口服疗法,具有明确的功效与作用。它通过促进泛素化降解、改善相关症状、延缓疾病进展和提高生活质量,有效地降低了戈谢病患者的病情和风险。然而,患者在使用过程中需要密切关注医生的指导,遵循医嘱,并定期进行相关检查,以确保药物的有效性和安全性。