依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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虽然1型戈谢病是一种罕见疾病,但对患者的日常生活和健康造成了极大的影响。在过去,患者通常需要依赖静脉注射酶替代疗法或肝脏移植来控制疾病进展。然而,由于依利格鲁司胶囊的问世,成人患者现在可以在家中轻松进行口服治疗,从而大大提高了他们的生活质量。
依利格鲁司胶囊的独特之处在于它能够抑制酶的活性,以减少异常的葡萄糖脂沉积。这种治疗方案在国外已经得到了批准,并被证明对患者的症状有明显的改善作用。临床试验表明,依利格鲁司胶囊能够显著降低脾脏和肝脏的体积,并改善相关的疾病症状,如血小板计数和骨骼疼痛。此外,该药物还被证明对心脏功能和神经系统的保护作用。
在国内,戈谢病患者和他们的家人一直在期待依利格鲁司胶囊的上市。这种药物的问世为戈谢病患者带来了新的希望。然而,由于一系列的监管审批程序和市场准入要求,依利格鲁司胶囊在国内还没有获得上市许可。
国内药监部门一直在积极推动该药物的审批过程,以确保患者能够尽快受益。尽管如此,药物的研发和上市过程需要经历许多步骤,包括动物实验、临床试验和监管审批等。这些过程需要时间和大量的资源,以确保药物的安全性和有效性。
此外,药物的价格也是一个重要的考虑因素。
依利格鲁司胶囊作为一种创新药物,其研发和生产成本可能较高。在国内上市之前,相关的定价政策和医保承认也需要进一步完善,以确保患者能够负担得起该药物的治疗费用。
总的来说,
依利格鲁司胶囊作为1型戈谢病成人患者的唯一口服治疗药物,在国内尚未上市。然而,随着国内监管审批的进展以及相关的政策和医保调整,患者有望尽快获得这一新的治疗选择。对于戈谢病患者和他们的家人来说,依利格鲁司胶囊的上市将是一项重大利好消息,为他们带来新的希望和改善生活质量的机会。